Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose die jonger zijn dan 24 maanden en die een op ivacaftor reagerende CFTR-mutatie hebben

14 augustus 2023 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3, 2 deel, open-label onderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose die jonger zijn dan 24 maanden en die een op ivacaftor reagerende CFTR-mutatie hebben

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van behandeling met ivacaftor en de farmacokinetiek van ivacaftor en metabolieten bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die <24 maanden oud zijn bij aanvang van de behandeling en die een op ivacaftor reagerende CF transmembraanconductantieregulator (CFTR) hebben. ) genmutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

57

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië
      • Westmead, Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië
  • Canada
      • Toronto, Canada
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van CF op basis van zweetchloridewaarde of CF-mutatiecriteria.
  • 1 van de volgende 10 CFTR-mutaties hebben op ten minste 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D of R117H (geschikt in regio's waar ivacaftor is goedgekeurd voor gebruik). Deel A/B-groep kan ook andere op ivacaftor reagerende mutaties hebben.
  • Hematologie, serumchemie en vitale functies resultaten bij screening zonder klinisch significante afwijkingen die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren, zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon
  • Kolonisatie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus bij screening (alleen voor delen A en B)
  • Geschiedenis van abnormale leverfunctie of abnormale leverfunctie bij screening
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Gebruik van matige of sterke inductoren of remmers van cytochroom P450 (CYP) 3A binnen 2 weken vóór dag 1
  • Deelname aan een klinisch onderzoek met toediening van ofwel een onderzoeksgeneesmiddel of een op de markt gebracht geneesmiddel binnen 30 dagen of 5 terminale halfwaardetijden vóór screening
  • Hemoglobine (Hgb) <9,5 g/dL bij screening
  • Chronische nierziekte van stadium 3 of hoger
  • Aanwezigheid van een niet-aangeboren of progressieve lensopaciteit of cataract bij screening

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: 3 tot <24 maanden
Deelnemers die 5 tot minder dan (<) 7 kilogram (kg) wogen, kregen 25 milligram (mg) IVA, 7 tot <14 kg kregen 50 mg IVA, en degenen die 14 tot <25 kg wogen, kregen 75 mg IVA toegediend elke 12 uur (q12h). ) op dag 1 tot en met 3 en 1 ochtenddosis op dag 4.
Geneesmiddel: IVA
Granulaat in sachet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimenteel: Deel B + A/B:1 tot < 24 maanden
Deelnemers van 4 tot <6 maanden oud en met een gewicht van meer dan of gelijk aan (≥) 5 kg ontvingen 25 mg IVA elke 12 uur. Op de leeftijd van 6 maanden en ouder kregen deelnemers met een gewicht van 5 tot <7 kg 25 mg IVA, 7 tot <14 kg kregen 50 mg IVA, en degenen met een gewicht van 14 tot <25 kg kregen 75 mg IVA elke 12 uur gedurende 24 weken op Deel B. Voor Deel A/B ontvingen deelnemers van 1 tot <4 maanden met een gewicht van 3 kg tot <5 kg een initiële lage dosis van 5,7 mg IVA om de 12 uur en degenen die ≥ 5 kg wogen, kregen 11,4 mg om de 12 uur IVA gedurende de eerste 15 dagen van de IVA-behandeling. De doses werden gehandhaafd of naar boven aangepast op dag 15 en gebaseerd op gewicht en/of leeftijd zodra ze de leeftijd van 4 maanden bereikten.
Geneesmiddel: IVA
Granulaat in sachet voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-770
  • ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 70
Dag 1 tot en met dag 70
Deel A: Waargenomen plasmaconcentratie van IVA en hun metabolieten (M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Vóór dosis, 2-4 uur, 6-8 uur, 24-60 uur na dosis
Vóór dosis, 2-4 uur, 6-8 uur, 24-60 uur na dosis
Deel B +A/B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 38
Dag 1 tot en met week 38
Deel A/B: Waargenomen plasmaconcentratie van IVA en hun metabolieten (M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Dag 4 (vóór de dosis, 2-4 uur, 6-8 uur na de dosis); Dag 15 (vóór de dosis); Week 4 (vóór de dosis); Week 8 (vóór de dosis, 2-4 uur, 6-8 uur na de dosis); Week 12 (vóór de dosis); Week 18 (vóór de dosis) en week 24 (vóór de dosis)
Dag 4 (vóór de dosis, 2-4 uur, 6-8 uur na de dosis); Dag 15 (vóór de dosis); Week 4 (vóór de dosis); Week 8 (vóór de dosis, 2-4 uur, 6-8 uur na de dosis); Week 12 (vóór de dosis); Week 18 (vóór de dosis) en week 24 (vóór de dosis)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel B: Waargenomen plasmaconcentratie van IVA en hun metabolieten (M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: Week 2 (vóór de dosis, 2-4 uur, 6-8 uur na de dosis); Week 8 (vóór de dosis, 1 uur, 4 uur na de dosis); Week 24 (vóór de dosis, 2-4 uur na de dosis)
Week 2 (vóór de dosis, 2-4 uur, 6-8 uur na de dosis); Week 8 (vóór de dosis, 1 uur, 4 uur na de dosis); Week 24 (vóór de dosis, 2-4 uur na de dosis)
Deel B + A/B: Absolute verandering ten opzichte van de basislijn in zweetchloride
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn in week 24
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Vanaf de basislijn in week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juni 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 maart 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

1 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren