Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az ivakaftor biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő, 24 hónaposnál fiatalabb és ivakaftorra reagáló CFTR mutációval rendelkező alanyoknál

2023. augusztus 14. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, 2 részből álló, nyílt vizsgálat az ivakaftor biztonságosságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő, 24 hónaposnál fiatalabb és ivakaftorra reagáló CFTR mutációval rendelkező alanyoknál

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az ivakaftor-kezelés biztonságosságát, valamint az ivakaftor és metabolitjainak farmakokinetikai értékét olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik a kezelés megkezdésekor 24 hónaposnál fiatalabbak, és ivakaftorra reagáló CF transzmembrán konduktancia szabályozóval (CFTR) rendelkeznek. ) génmutáció.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

57

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália
      • Westmead, Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
      • Leicester, Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság
      • Oxford, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Írország
      • Dublin, Írország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa verejték-klorid érték vagy CF mutációs kritériumok alapján.
  • A következő 10 CFTR-mutáció közül 1 legyen legalább 1 allélen: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D vagy R117H (alkalmazható azokban a régiókban, ahol ivacaftor engedélyezett). Az A/B csoportban más, ivakaftorra reagáló mutációk is lehetnek.
  • A hematológiai, szérumkémiai és vitális jelek eredményei a szűrés során nem mutatnak olyan klinikailag szignifikáns eltéréseket, amelyek befolyásolnák a vizsgálat értékelését, a vizsgáló megítélése szerint.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely olyan betegség vagy állapot anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet az alanynak a vizsgálati gyógyszer beadásakor
  • Kolonizáció olyan organizmusokkal, amelyek a tüdő állapotának gyorsabb csökkenésével járnak a szűrés során (csak az A és B rész esetében)
  • Kóros májműködés vagy kóros májműködés a kórelőzményben a szűrés során
  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Bármilyen mérsékelt vagy erős citokróm P450 (CYP) 3A induktor vagy inhibitor alkalmazása az 1. napot megelőző 2 héten belül
  • Részvétel klinikai vizsgálatban, amely magában foglalja egy vizsgált vagy egy forgalomba hozott gyógyszer beadását a szűrés előtti 30 napon vagy 5 terminális felezési időn belül
  • Hemoglobin (Hgb) <9,5 g/dl a szűréskor
  • 3. vagy magasabb stádiumú krónikus vesebetegség
  • Nem veleszületett vagy progresszív lencse opacitás vagy szürkehályog a szűréskor

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész: 3-tól <24 hónapig
Az 5 és kevesebb, mint (<) 7 kilogramm (kg) testtömegű résztvevők 25 milligramm (mg) IVA-t, a 7-től 14 kg-nál kisebb testtömegűek 50 mg IVA-t, a 14-től 25 kg-nál kisebb testtömegűek pedig 75 mg IVA-t kaptak 12 óránként (q12h). ) az 1. és a 3. napon, és 1 reggeli adagot a 4. napon.
Drog: IVA
Granulátum tasakban orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Kísérleti: B + A/B rész: 1-től < 24 hónapig
A 4–6 hónapos korú és (≥) 5 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevők 12 óránként 25 mg IVA-t kaptak. 6 hónapos korukban az 5–7 kg testtömegű résztvevők 25 mg IVA-t, 7–14 kg-osok 50 mg IVA-t, a 14–25 kg testtömegűek pedig 75 mg IVA-t kaptak naponta 12 órán keresztül 24 héten keresztül a B részben. Az A/B részben az 1–4 hónapos, 3–5 kg testtömegű résztvevők kezdeti alacsony, 5,7 mg-os dózist kaptak 12 óránként IVA-ban, a 5 kg-nál nagyobb testtömegűek pedig 11,4 mg 12 óránkénti IVA-t kaptak az IVA-kezelés első 15 napjában. Az adagokat a 15. napon fenntartották vagy felfelé módosították, és a testtömeg és/vagy életkor alapján, amint elérték a 4 hónapos kort.
Drog: IVA
Granulátum tasakban orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos (TEAE) résztvevők száma alapján
Időkeret: 1. naptól 70. napig
1. naptól 70. napig
A rész: Az IVA és metabolitjaik (M1-IVA és M6-IVA) megfigyelt plazmakoncentrációja
Időkeret: Beadás előtt, 2-4 óra, 6-8 óra, 24-60 óra az adagolás után
Beadás előtt, 2-4 óra, 6-8 óra, 24-60 óra az adagolás után
B +A/B rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos (TEAE) résztvevők száma alapján
Időkeret: 1. naptól 38. hétig
1. naptól 38. hétig
A/B rész: Az IVA és metabolitjaik (M1-IVA és M6-IVA) megfigyelt plazmakoncentrációja
Időkeret: 4. nap (adagolás előtt, 2-4 órával, 6-8 órával az adagolás után); 15. nap (adagolás előtt); 4. hét (adagolás előtt); 8. hét (adagolás előtt, 2-4 órával, 6-8 órával az adagolás után); 12. hét (adagolás előtt); 18. hét (adagolás előtt) és 24. hét (adagolás előtt)
4. nap (adagolás előtt, 2-4 órával, 6-8 órával az adagolás után); 15. nap (adagolás előtt); 4. hét (adagolás előtt); 8. hét (adagolás előtt, 2-4 órával, 6-8 órával az adagolás után); 12. hét (adagolás előtt); 18. hét (adagolás előtt) és 24. hét (adagolás előtt)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
B rész: Az IVA és metabolitjaik (M1-IVA és M6-IVA) megfigyelt plazmakoncentrációja
Időkeret: 2. hét (adagolás előtt, 2-4 órával, 6-8 órával az adagolás után); 8. hét (adagolás előtt, 1 óra, 4 órával az adagolás után); 24. hét (adagolás előtt, 2-4 órával az adagolás után)
2. hét (adagolás előtt, 2-4 órával, 6-8 órával az adagolás után); 8. hét (adagolás előtt, 1 óra, 4 órával az adagolás után); 24. hét (adagolás előtt, 2-4 órával az adagolás után)
B + A/B rész: A verejték-klorid abszolút változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A kiindulási állapottól a 24. héten
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
A kiindulási állapottól a 24. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. június 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. június 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. június 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. március 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. március 31.

Első közzététel (Becsült)

2016. április 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sweden

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel