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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, die jünger als 24 Monate sind und eine auf Ivacaftor ansprechende CFTR-Mutation aufweisen

14. August 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3-2-teilige Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, die jünger als 24 Monate sind und eine auf Ivacaftor ansprechende CFTR-Mutation aufweisen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit der Ivacaftor-Behandlung und der PK von Ivacaftor und Metaboliten bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die bei Behandlungsbeginn < 24 Monate alt sind und einen auf Ivacaftor ansprechenden CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR) haben ) Gen Mutation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

57

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Irland
      • Dublin, Irland
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
      • Leicester, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte CF-Diagnose durch Schweißchloridwert oder CF-Mutationskriterien.
  • 1 der folgenden 10 CFTR-Mutationen auf mindestens 1 Allel aufweisen: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D oder R117H (geeignet in Regionen, in denen Ivacaftor zur Anwendung zugelassen ist). Teil A/B-Gruppe kann auch andere auf Ivacaftor ansprechende Mutationen aufweisen.
  • Hämatologie, Serumchemie und Vitalzeichenergebnisse beim Screening ohne klinisch signifikante Anomalien, die die Studienbewertungen beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte
  • Besiedelung mit Organismen im Zusammenhang mit einer schnelleren Abnahme des Lungenstatus beim Screening (nur für Teil A und B)
  • Anamnese einer Leberfunktionsstörung oder Leberfunktionsstörung beim Screening
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Anwendung von moderaten oder starken Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A innerhalb von 2 Wochen vor Tag 1
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats oder eines vermarkteten Arzneimittels innerhalb von 30 Tagen oder 5 terminalen Halbwertszeiten vor dem Screening
  • Hämoglobin (Hgb) < 9,5 g/dL beim Screening
  • Chronische Nierenerkrankung im Stadium 3 oder höher
  • Vorhandensein einer nicht angeborenen oder progressiven Linsentrübung oder Katarakt beim Screening

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: 3 bis <24 Monate
Teilnehmer mit einem Gewicht von 5 bis weniger als (<) 7 Kilogramm (kg) erhielten 25 Milligramm (mg) IVA, 7 bis <14 kg erhielten 50 mg IVA und Teilnehmer mit einem Gewicht von 14 bis <25 kg erhielten alle 12 Stunden (alle 12 Stunden) 75 mg IVA ) an den Tagen 1 bis 3 und 1 Morgendosis an Tag 4.
Arzneimittel: IVA
Granulat im Beutel zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Teil B + A/B: 1 bis < 24 Monate
Teilnehmer im Alter von 4 bis <6 Monaten und einem Gewicht von mindestens (≥) 5 kg erhielten alle 12 Stunden 25 mg IVA. Im Alter von 6 Monaten und älter erhielten Teilnehmer mit einem Gewicht von 5 bis <7 kg 25 mg IVA, 7 bis <14 kg erhielten 50 mg IVA und Teilnehmer mit einem Gewicht von 14 bis <25 kg erhielten 24 Wochen lang alle 12 Stunden 75 mg IVA in Teil B. Für Teil A/B erhielten Teilnehmer im Alter von 1 bis <4 Monaten und einem Gewicht von 3 kg bis <5 kg eine anfängliche niedrige Dosis von 5,7 mg alle 12 Stunden IVA und diejenigen mit einem Gewicht von ≥ 5 kg erhielten 11,4 mg alle 12 Stunden IVA für die ersten 15 Tage der IVA-Behandlung. Die Dosierung wurde am 15. Tag beibehalten oder nach Erreichen des 4. Lebensmonats je nach Gewicht und/oder Alter erhöht.
Arzneimittel: IVA
Granulat im Beutel zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden (TEAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 70
Tag 1 bis Tag 70
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration von IVA und ihren Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden, 24–60 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden, 24–60 Stunden nach der Einnahme
Teil B +A/B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden (TEAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 38
Tag 1 bis Woche 38
Teil A/B: Beobachtete Plasmakonzentration von IVA und ihren Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Tag 4 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Tag 15 (vor der Einnahme); Woche 4 (Vordosis); Woche 8 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 12 (Vordosis); Woche 18 (Vordosis) und Woche 24 (Vordosis)
Tag 4 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Tag 15 (vor der Einnahme); Woche 4 (Vordosis); Woche 8 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 12 (Vordosis); Woche 18 (Vordosis) und Woche 24 (Vordosis)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B: Beobachtete Plasmakonzentration von IVA und ihren Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Woche 2 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 8 (vor der Dosis, 1 Stunde, 4 Stunden nach der Dosis); Woche 24 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden nach der Einnahme)
Woche 2 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden, 6–8 Stunden nach der Einnahme); Woche 8 (vor der Dosis, 1 Stunde, 4 Stunden nach der Dosis); Woche 24 (vor der Einnahme, 2–4 Stunden nach der Einnahme)
Teil B + A/B: Absolute Änderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert in Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. März 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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