Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ivakaftoru u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou mladší než 24 měsíců a mají mutaci CFTR reagující na ivakaftor

14. srpna 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, 2 část, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ivakaftoru u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou mladší než 24 měsíců a mají mutaci CFTR reagující na ivakaftor

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost léčby ivakaftorem a farmakokinetiku ivakaftoru a metabolitů u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou ve věku < 24 měsíců při zahájení léčby a mají regulátor transmembránové vodivosti CF reagující na ivakaftor (CFTR ) genová mutace.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

57

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
      • Leicester, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
      • Oxford, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF podle hodnoty chloridu potu nebo kritérií mutace CF.
  • Mít 1 z následujících 10 mutací CFTR na alespoň 1 alele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D nebo R117H (vhodné v oblastech, kde je povoleno použití ivafaktor). Skupina části A/B může mít také jiné mutace reagující na ivakaftor.
  • Výsledky hematologie, chemie séra a vitálních funkcí při screeningu bez klinicky významných abnormalit, které by narušovaly hodnocení studie, jak posoudil zkoušející.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu
  • Kolonizace organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic při screeningu (pouze pro části A a B)
  • Anamnéza abnormální jaterní funkce nebo abnormální jaterní funkce při screeningu
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Užívání jakýchkoli středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů cytochromu P450 (CYP) 3A během 2 týdnů před 1. dnem
  • Účast na klinické studii zahrnující podávání buď hodnoceného nebo léčiva na trh během 30 dnů nebo 5 terminálních poločasů před screeningem
  • Hemoglobin (Hgb) <9,5 g/dl při screeningu
  • Chronické onemocnění ledvin fáze 3 nebo vyšší
  • Přítomnost nekongenitálního nebo progresivního zákalu čočky nebo katarakty při screeningu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: 3 až <24 měsíců
Účastníci s hmotností 5 až méně než (<) 7 kilogramů (kg) dostali 25 miligramů (mg) IVA, 7 až <14 kg dostali 50 mg IVA a ti, kteří váží 14 až <25 kg, dostali 75 mg IVA podávaných každých 12 hodin (q 12h ) 1. až 3. den a 1 ranní dávka 4. den.
Lék: IVA
Granule v sáčku pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: Část B + A/B:1 až < 24 měsíců
Účastníci ve věku 4 až <6 měsíců s hmotností vyšší nebo rovnou (≥) 5 kg dostávali 25 mg IVA každých 12 hodin. Ve věku 6 měsíců a starší účastníci vážící 5 až <7 kg dostávali 25 mg IVA, 7 až <14 kg dostávali 50 mg IVA a účastníci vážící 14 až <25 kg dostávali 75 mg IVA každých 12 hodin po dobu 24 týdnů v části B. Pro část A/B účastníci ve věku 1 až <4 měsíce o hmotnosti 3 kg až <5 kg dostávali počáteční nízkou dávku 5,7 mg každých 12 hodin IVA a ti, kteří váží ≥ 5 kg, dostávali 11,4 mg každých 12 hodin IVA po dobu prvních 15 dnů léčby IVA. Dávky byly udržovány nebo upraveny směrem nahoru v den 15 a na základě hmotnosti a/nebo věku, jakmile dosáhli věku 4 měsíců.
Lék: IVA
Granule v sáčku pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými (TEAE)
Časové okno: Den 1 až den 70
Den 1 až den 70
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace IVA a jejich metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin, 24-60 hodin po dávce
Před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin, 24-60 hodin po dávce
Část B + A/B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými (TEAE)
Časové okno: Den 1 až týden 38
Den 1 až týden 38
Část A/B: Pozorovaná plazmatická koncentrace IVA a jejich metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 4 (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 15. den (před dávkou); týden 4 (před dávkou); 8. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); týden 12 (před podáním dávky); 18. týden (před podáním dávky) a 24. týden (před podáním dávky)
Den 4 (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 15. den (před dávkou); týden 4 (před dávkou); 8. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); týden 12 (před podáním dávky); 18. týden (před podáním dávky) a 24. týden (před podáním dávky)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace IVA a jejich metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: 2. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 8. týden (před dávkou, 1 hodina, 4 hodiny po dávce); 24. týden (před dávkou, 2–4 hodiny po dávce)
2. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 8. týden (před dávkou, 1 hodina, 4 hodiny po dávce); 24. týden (před dávkou, 2–4 hodiny po dávce)
Část B + A/B: Absolutní změna od základní hodnoty v chloridu potu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v týdnu 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

28. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. března 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit