Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku poniżej 24 miesięcy z mutacją CFTR odpowiadającą na iwakaftor

14 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 3, część 2, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku poniżej 24 miesięcy z mutacją CFTR odpowiadającą na iwakaftor

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa leczenia iwakaftorem oraz farmakokinetyki iwakaftoru i jego metabolitów u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy mają <24 miesiące w momencie rozpoczęcia leczenia i mają przezbłonowy regulator przewodnictwa CF reagujący na iwakaftor (CFTR ) mutacja genów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy na podstawie wartości chlorków w pocie lub kryteriów mutacji mukowiscydozy.
  • Mieć 1 z następujących 10 mutacji CFTR na co najmniej 1 allelu: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D lub R117H (kwalifikuje się w regionach, w których iwakaftor jest dopuszczony do użytku). Grupa Część A/B może mieć również inne mutacje reagujące na iwakaftor.
  • Wyniki badań hematologicznych, biochemicznych surowicy i parametrów życiowych podczas badania przesiewowego bez klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania, zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu
  • Kolonizacja organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc podczas badania przesiewowego (tylko dla części A i B)
  • Historia nieprawidłowej czynności wątroby lub nieprawidłowa czynność wątroby podczas badań przesiewowych
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Stosowanie jakichkolwiek umiarkowanych lub silnych induktorów lub inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A w ciągu 2 tygodni przed 1. dniem
  • Udział w badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego lub wprowadzonego do obrotu leku w ciągu 30 dni lub 5 końcowych okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym
  • Hemoglobina (Hgb) <9,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  • Przewlekła choroba nerek w stadium 3 lub wyższym
  • Obecność niewrodzonego lub progresywnego zmętnienia soczewki lub zaćmy podczas badania przesiewowego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole Kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: od 3 do <24 miesięcy
Uczestnicy ważący od 5 do mniej niż (<) 7 kilogramów (kg) otrzymywali 25 miligramów (mg) IVA, od 7 do <14 kg otrzymywali 50 mg IVA, a osoby ważące od 14 do <25 kg otrzymywali 75 mg IVA podawane co 12 godzin (co 12 godzin ) w dniach od 1 do 3 i 1 poranna dawka w dniu 4.
Lek: IVA
Granulat w saszetce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: Część B + A/B: 1 do < 24 miesięcy
Uczestnicy w wieku od 4 do <6 miesięcy i ważący więcej niż (≥) 5 kg otrzymywali 25 mg IVA co 12 godzin. W wieku 6 miesięcy i starsi uczestnicy ważący od 5 do <7 kg otrzymywali 25 mg IVA, od 7 do <14 kg otrzymywali 50 mg IVA, a uczestnicy ważący od 14 do <25 kg otrzymywali 75 mg IVA co 12 godzin przez 24 tygodnie w ramach Części B. W części A/B uczestnicy w wieku od 1 do <4 miesięcy o masie ciała od 3 kg do <5 kg otrzymywali początkową niską dawkę 5,7 mg IVA co 12 godzin, a osoby ważące ≥5 kg otrzymywały 11,4 mg IVA co 12 godzin przez pierwsze 15 dni leczenia IVA. Dawki utrzymywano lub zwiększano w dniu 15. oraz w zależności od masy ciała i (lub) wieku po osiągnięciu przez dzieci wieku 4 miesięcy.
Lek: IVA
Granulat w saszetce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 70
Dzień 1 do dnia 70
Część A: Obserwowane stężenie IVA i jego metabolitów w osoczu (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Przed podaniem, 2–4 godziny, 6–8 godzin, 24–60 godzin po podaniu
Przed podaniem, 2–4 godziny, 6–8 godzin, 24–60 godzin po podaniu
Część B + A/B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi wynikającymi z leczenia (TEAE) i poważnymi (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 38. tygodnia
Dzień 1 do 38. tygodnia
Część A/B: Obserwowane stężenie IVA i ich metabolitów w osoczu (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Dzień 4 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawkowaniu); Dzień 15 (przed dawką); Tydzień 4 (przed dawką); Tydzień 8 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 12 (przed dawką); Tydzień 18 (przed dawką) i Tydzień 24 (przed dawką)
Dzień 4 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawkowaniu); Dzień 15 (przed dawką); Tydzień 4 (przed dawką); Tydzień 8 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 12 (przed dawką); Tydzień 18 (przed dawką) i Tydzień 24 (przed dawką)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B: Obserwowane stężenie IVA i ich metabolitów w osoczu (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Tydzień 2 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 8 (przed dawką, 1 godzina, 4 godziny po dawkowaniu); Tydzień 24 (przed dawką, 2-4 godziny po dawce)
Tydzień 2 (przed dawką, 2-4 godziny, 6-8 godzin po dawce); Tydzień 8 (przed dawką, 1 godzina, 4 godziny po dawkowaniu); Tydzień 24 (przed dawką, 2-4 godziny po dawce)
Część B + A/B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie chlorków w pocie
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od wartości wyjściowej w 24. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 marca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj