Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose som er yngre enn 24 måneder og har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutasjon

14. august 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, 2 del, åpen studie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose som er under 24 måneder gamle og har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutasjon

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten ved behandling med ivakaftor og PK av ivakaftor og metabolitter hos personer med cystisk fibrose (CF) som er <24 måneder gamle ved behandlingsstart og har en ivakaftor-responsiv CF transmembran konduktansregulator (CFTR). ) genmutasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Canada
      • Toronto, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater
  • Irland
      • Dublin, Irland
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
      • Leicester, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF ved svettekloridverdi eller CF-mutasjonskriterier.
  • Ha 1 av følgende 10 CFTR-mutasjoner på minst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D eller R117H (kvalifisert i regioner der ivacaftor er godkjent for bruk). Del A/B-gruppen kan også ha andre ivacaftor-responsive mutasjoner.
  • Hematologi, serumkjemi og vitale tegn resultater ved screening uten klinisk signifikante abnormiteter som ville forstyrre studievurderingene, som vurdert av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko ved administrering av studiemedisin til forsøkspersonen
  • Kolonisering med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus ved screening (kun for del A og B)
  • Anamnese med unormal leverfunksjon eller unormal leverfunksjon ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Bruk av moderate eller sterke induktorer eller hemmere av cytokrom P450 (CYP) 3A innen 2 uker før dag 1
  • Deltakelse i en klinisk studie som involverer administrering av enten et undersøkelsesmiddel eller et markedsført legemiddel innen 30 dager eller 5 terminale halveringstider før screening
  • Hemoglobin (Hgb) <9,5 g/dL ved screening
  • Kronisk nyresykdom i trinn 3 eller høyere
  • Tilstedeværelse av en ikke-medfødt eller progressiv linseopasitet eller katarakt ved screening

Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: 3 til <24 måneder
Deltakere som veide 5 til mindre enn (<) 7 kilogram (kg) fikk 25 milligram (mg) IVA, 7 til <14 kg fikk 50 mg IVA, og de som veide 14 til <25 kg fikk 75 mg IVA administrert hver 12. time (q12h ) på dag 1 til og med 3 og 1 morgendose på dag 4.
Legemiddel: IVA
Granulat i pose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentell: Del B + A/B:1 til < 24 måneder
Deltakere 4 til <6 måneder gamle og som veide større enn eller lik (≥) 5 kg fikk 25 mg IVA 12h. Ved 6 måneders alder og eldre fikk deltakere som veide 5 til <7 kg 25 mg IVA, 7 til <14 kg fikk 50 mg IVA, og de som veide 14 til <25 kg fikk 75 mg IVA 12h i 24 uker på del B. For del A/B fikk deltakere 1 til <4 måneder som veide 3 kg til <5 kg en initial lav dose på 5,7 mg q12h IVA og de som veide ≥5 kg fikk 11,4 mg 12h IVA de første 15 dagene av IVA-behandling. Dosene ble opprettholdt eller justert opp på dag 15 og basert på vekt og/eller alder når de nådde 4 måneders alder.
Legemiddel: IVA
Granulat i pose for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 70
Dag 1 til og med dag 70
Del A: Observert plasmakonsentrasjon av IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Før dose, 2-4 timer, 6-8 timer, 24-60 timer etter dose
Før dose, 2-4 timer, 6-8 timer, 24-60 timer etter dose
Del B +A/B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige (TEAEs)
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 38
Dag 1 til og med uke 38
Del A/B: Observert plasmakonsentrasjon av IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Dag 4 (førdose, 2-4 timer, 6-8 timer etter dose); Dag 15 (forhåndsdose); Uke 4 (førdose); Uke 8 (førdose, 2-4 timer, 6-8 timer etter dose); Uke 12 (førdose); Uke 18 (førdose) og uke 24 (førdose)
Dag 4 (førdose, 2-4 timer, 6-8 timer etter dose); Dag 15 (forhåndsdose); Uke 4 (førdose); Uke 8 (førdose, 2-4 timer, 6-8 timer etter dose); Uke 12 (førdose); Uke 18 (førdose) og uke 24 (førdose)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Observert plasmakonsentrasjon av IVA og deres metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: Uke 2 (førdose, 2-4 timer, 6-8 timer etter dose); Uke 8 (førdose, 1 time, 4 timer etter dose); Uke 24 (førdose, 2-4 timer etter dose)
Uke 2 (førdose, 2-4 timer, 6-8 timer etter dose); Uke 8 (førdose, 1 time, 4 timer etter dose); Uke 24 (førdose, 2-4 timer etter dose)
Del B + A/B: Absolutt endring fra baseline i svetteklorid
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

28. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

28. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. mars 2016

Først lagt ut (Antatt)

1. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere