Um estudo para avaliar a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com menos de 24 meses de idade e com uma mutação CFTR responsiva ao ivacaftor

Critério de inclusão:

• Diagnóstico confirmado de FC pelo valor de cloreto no suor ou critérios de mutação de FC.
• Ter 1 das 10 mutações CFTR a seguir em pelo menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D ou R117H (elegível em regiões onde o ivacaftor é aprovado para uso). O grupo da parte A/B também pode ter outras mutações responsivas ao ivacaftor.
• Hematologia, química sérica e resultados de sinais vitais na triagem sem anormalidades clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo, conforme julgado pelo investigador.

Critério de exclusão:

• Histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito
• Colonização com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar na triagem (somente para as partes A e B)
• História de função hepática anormal ou função hepática anormal na triagem
• História de órgão sólido ou transplante hematológico
• Uso de qualquer indutor ou inibidor moderado ou forte do citocromo P450 (CYP) 3A dentro de 2 semanas antes do Dia 1
• Participação em um estudo clínico envolvendo a administração de um medicamento experimental ou comercializado dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas terminais antes da triagem
• Hemoglobina (Hgb) <9,5 g/dL na triagem
• Doença renal crônica de estágio 3 ou superior
• Presença de opacidade do cristalino não congênita ou progressiva ou catarata na triagem

Outros Critérios de Inclusão/Exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.