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Un estudio para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad y tienen una mutación de CFTR que responde a ivacaftor

14 de agosto de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, de 2 partes, abierto para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen menos de 24 meses de edad y tienen una mutación de CFTR sensible a ivacaftor

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad del tratamiento con ivacaftor y la farmacocinética de ivacaftor y sus metabolitos en sujetos con fibrosis quística (FQ) que tienen <24 meses de edad al inicio del tratamiento y tienen un regulador de conductancia transmembrana de FQ que responde a ivacaftor (CFTR ) mutación genética.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

57

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • Leicester, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de FQ por valor de cloruro en sudor o criterios de mutación de FQ.
  • Tener 1 de las siguientes 10 mutaciones CFTR en al menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D o R117H (elegible en regiones donde el uso de ivacaftor está aprobado). El grupo de la Parte A/B también puede tener otras mutaciones que respondan a ivacaftor.
  • Resultados de hematología, química sérica y signos vitales en la selección sin anomalías clínicamente significativas que pudieran interferir con las evaluaciones del estudio, a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier enfermedad o afección que, en opinión del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  • Colonización con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar en la selección (solo para las Partes A y B)
  • Antecedentes de función hepática anormal o función hepática anormal en la selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Uso de cualquier inductor o inhibidor moderado o fuerte del citocromo P450 (CYP) 3A dentro de las 2 semanas anteriores al Día 1
  • Participación en un estudio clínico que involucre la administración de un fármaco en investigación o comercializado dentro de los 30 días o 5 semividas terminales antes de la selección
  • Hemoglobina (Hgb) <9,5 g/dl en la selección
  • Enfermedad renal crónica de etapa 3 o superior
  • Presencia de una opacidad del cristalino no congénita o progresiva o catarata en la selección

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: 3 a <24 meses
Los participantes que pesaban entre 5 y menos de (<) 7 kilogramos (kg) recibieron 25 miligramos (mg) de IVA, de 7 a <14 kg recibieron 50 mg de IVA y los que pesaban entre 14 y <25 kg recibieron 75 mg de IVA administrados cada 12 horas (cada 12 h). ) los días 1 al 3 y 1 dosis por la mañana el día 4.
Droga: IVA
Granulado en sobre para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Parte B + A/B: 1 a < 24 meses
Los participantes de 4 a <6 meses de edad y con un peso mayor o igual a (≥) 5 kg recibieron 25 mg de IVA cada 12 h. A los 6 meses de edad y mayores, los participantes que pesaban entre 5 y <7 kg recibieron 25 mg de IVA, entre 7 y <14 kg recibieron 50 mg de IVA y los que pesaron entre 14 y <25 kg recibieron 75 mg de IVA cada 12 horas durante 24 semanas en la Parte B. Para la Parte A/B, los participantes de 1 a <4 meses que pesaban entre 3 kg y <5 kg recibieron una dosis baja inicial de 5,7 mg cada 12 h IVA y los que pesaban ≥5 kg recibieron 11,4 mg cada 12 h IVA durante los primeros 15 días de tratamiento con IVA. Las dosis se mantuvieron o se ajustaron hacia arriba el día 15 y según el peso y/o la edad una vez que alcanzaron los 4 meses de edad.
Droga: IVA
Granulado en sobre para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y graves (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 al día 70
Día 1 al día 70
Parte A: Concentración plasmática observada de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas, 24 a 60 horas después de la dosis
Antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas, 24 a 60 horas después de la dosis
Parte B +A/B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y graves (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 a la Semana 38
Día 1 a la Semana 38
Parte A/B: Concentración plasmática observada de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Día 4 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Día 15 (predosis); Semana 4 (predosis); Semana 8 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 12 (predosis); Semana 18 (predosis) y Semana 24 (predosis)
Día 4 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Día 15 (predosis); Semana 4 (predosis); Semana 8 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 12 (predosis); Semana 18 (predosis) y Semana 24 (predosis)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B: Concentración plasmática observada de IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Semana 2 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 8 (antes de la dosis, 1 hora, 4 horas después de la dosis); Semana 24 (antes de la dosis, 2 a 4 horas después de la dosis)
Semana 2 (antes de la dosis, 2 a 4 horas, 6 a 8 horas después de la dosis); Semana 8 (antes de la dosis, 1 hora, 4 horas después de la dosis); Semana 24 (antes de la dosis, 2 a 4 horas después de la dosis)
Parte B + A/B: Cambio absoluto desde el valor inicial en el cloruro del sudor
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de junio de 2016

Finalización primaria (Actual)

28 de junio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

28 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de marzo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

1 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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