Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ivakaftorin turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä ja joilla on ivakaftoriin reagoiva CFTR-mutaatio

maanantai 14. elokuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3, 2 osa, avoin tutkimus ivakaftorin turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä ja joilla on ivakaftoriin reagoiva CFTR-mutaatio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ivakaftorihoidon turvallisuutta sekä ivakaftorin ja metaboliittien farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat alle 24 kuukauden ikäisiä hoidon alussa ja joilla on ivakaftoriin reagoiva CF transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR). ) geenimutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

57

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu CF-diagnoosi hikikloridiarvon tai CF-mutaatiokriteerien perusteella.
  • Vähintään yhdessä alleelissa on yksi seuraavista 10 CFTR-mutaatiosta: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D tai R117H (sopiva alueilla, joilla se on hyväksytty käytettäväksi). Osan A/B ryhmässä voi olla myös muita ivakaftoriin reagoivia mutaatioita.
  • Hematologia, seerumin kemia ja elintoiminnot tulokset seulonnassa ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka häiritsisivät tutkimuksen arviointeja, tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle
  • Kolonisaatio organismeilla, joihin liittyy nopeampi keuhkojen tilan heikkeneminen seulonnassa (vain osissa A ja B)
  • Aiemmin epänormaali maksan toiminta tai epänormaali maksan toiminta seulonnassa
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Minkä tahansa kohtalaisen tai voimakkaan sytokromi P450 (CYP) 3A:n indusoijan tai estäjän käyttö 2 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa annetaan joko tutkittavaa tai markkinoitua lääkettä 30 päivän tai 5 terminaalisen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa
  • Hemoglobiini (Hgb) <9,5 g/dl seulonnassa
  • Krooninen munuaissairaus vaiheen 3 tai sitä korkeammalla
  • Ei-synnynnäinen tai progressiivinen linssin sameus tai kaihi seulonnassa

Muut protokollalla määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: 3 - <24 kuukautta
Osallistujat, jotka painoivat 5 - alle (<) 7 kiloa (kg), saivat 25 milligrammaa (mg) IVA:ta, 7 - < 14 kg saivat 50 mg IVA:ta ja 14 - < 25 kg painavat 75 mg IVA:ta 12 tunnin välein (q12h). ) päivinä 1–3 ja 1 aamuannos päivänä 4.
Lääke: IVA
Rakeet pussissa suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Kokeellinen: Osa B + A/B: 1 - < 24 kuukautta
Osallistujat, joiden ikä oli 4–6 kuukautta ja jotka painoivat vähintään (≥) 5 kg, saivat 25 mg IVA:ta 12h. Kuuden kuukauden iässä ja sitä vanhemmat osallistujat, jotka painoivat 5–<7 kg, saivat 25 mg IVA:ta, 7–<14 kg saivat 50 mg IVA:ta ja 14–<25 kg painavat 75 mg IVA:ta q12h 24 viikon ajan osassa B. Osassa A/B 1–<4 kuukauden ikäiset osallistujat, jotka painoivat 3–5 kg, saivat pienen aloitusannoksen 5,7 mg q12h IVA:ta ja ≥5 kg painavat saivat 11,4 mg q12h IVA:ta ensimmäisen 15 IVA-hoidon aikana. Annoksia pidettiin yllä tai niitä säädettiin ylöspäin 15. päivänä painon ja/tai iän perusteella, kun ne saavuttivat 4 kuukauden iän.
Lääke: IVA
Rakeet pussissa suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän mukaan, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1–70
Päivä 1–70
Osa A: IVA:n ja niiden aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia, 24-60 tuntia annoksen jälkeen
Ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia, 24-60 tuntia annoksen jälkeen
Osa B +A/B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän mukaan, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 38
Päivä 1 - viikko 38
Osa A/B: IVA:n ja niiden aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 4 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); päivä 15 (ennen annosta); viikko 4 (ennen annosta); viikko 8 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); viikko 12 (ennen annosta); Viikko 18 (ennen annosta) ja viikko 24 (ennen annosta)
Päivä 4 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); päivä 15 (ennen annosta); viikko 4 (ennen annosta); viikko 8 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); viikko 12 (ennen annosta); Viikko 18 (ennen annosta) ja viikko 24 (ennen annosta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B: IVA:n ja niiden aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Viikko 2 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 8 (ennen annosta, 1 tunti, 4 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 24 (ennen annosta, 2-4 tuntia annoksen jälkeen)
Viikko 2 (ennen annosta, 2-4 tuntia, 6-8 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 8 (ennen annosta, 1 tunti, 4 tuntia annoksen jälkeen); Viikko 24 (ennen annosta, 2-4 tuntia annoksen jälkeen)
Osa B + A/B: Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötilanteesta viikolla 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa