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Uno studio per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età inferiore a 24 mesi e con una mutazione CFTR sensibile a Ivacaftor

14 agosto 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in 2 parti, in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età inferiore a 24 mesi e con una mutazione CFTR sensibile a Ivacaftor

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza del trattamento con ivacaftor e la farmacocinetica di ivacaftor e dei suoi metaboliti in soggetti con fibrosi cistica (FC) di età inferiore a 24 mesi all'inizio del trattamento e con un regolatore della conduttanza transmembrana CF sensibile a ivacaftor (CFTR ) mutazione genica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

57

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Canada
      • Toronto, Canada
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
      • Leicester, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di CF in base al valore del cloruro nel sudore o ai criteri di mutazione CF.
  • Avere 1 delle seguenti 10 mutazioni CFTR su almeno 1 allele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D o R117H (idoneo nelle regioni in cui ivacaftor è approvato per l'uso). Il gruppo della parte A/B può anche avere altre mutazioni che rispondono a ivacaftor.
  • Ematologia, chimica del siero e risultati dei segni vitali allo screening senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio, come giudicato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al soggetto
  • Colonizzazione con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare allo screening (solo per le parti A e B)
  • Storia di funzionalità epatica anormale o funzionalità epatica anormale allo screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Uso di qualsiasi induttore o inibitore moderato o forte del citocromo P450 (CYP) 3A entro 2 settimane prima del giorno 1
  • Partecipazione a uno studio clinico che prevede la somministrazione di un farmaco sperimentale o commercializzato entro 30 giorni o 5 emivite terminali prima dello screening
  • Emoglobina (Hgb) <9,5 g/dL allo screening
  • Malattia renale cronica di stadio 3 o superiore
  • Presenza di opacità del cristallino non congenita o progressiva o cataratta allo Screening

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: da 3 a <24 mesi
I partecipanti che pesavano da 5 a meno di (<) 7 chilogrammi (kg) hanno ricevuto 25 milligrammi (mg) di IVA, da 7 a <14 kg hanno ricevuto 50 mg di IVA e quelli che pesavano da 14 a <25 kg hanno ricevuto 75 mg di IVA somministrati ogni 12 ore (q12h ) nei giorni da 1 a 3 e 1 dose mattutina il giorno 4.
Droga: IVA
Granuli in bustina per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: Parte B + A/B: da 1 a < 24 mesi
I partecipanti di età compresa tra 4 e <6 mesi e con peso maggiore o uguale a (≥) 5 kg hanno ricevuto 25 mg IVA ogni 12 ore. A partire dai 6 mesi di età, i partecipanti di peso compreso tra 5 e <7 kg hanno ricevuto 25 mg di IVA, da 7 a <14 kg hanno ricevuto 50 mg di IVA e quelli di peso compreso tra 14 e <25 kg hanno ricevuto 75 mg di IVA ogni 12 ore per 24 settimane nella Parte B. Per la Parte A/B, i partecipanti da 1 a <4 mesi con un peso compreso tra 3 kg e <5 kg hanno ricevuto una dose iniziale bassa di 5,7 mg ogni 12 ore IVA e quelli con un peso ≥ 5 kg hanno ricevuto 11,4 mg ogni 12 ore IVA per i primi 15 giorni di trattamento IVA. Le dosi sono state mantenute o aggiustate verso l'alto al Giorno 15 e in base al peso e/o all'età una volta raggiunti i 4 mesi di età.
Droga: IVA
Granuli in bustina per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gravi (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 70
Dal giorno 1 al giorno 70
Parte A: Concentrazione plasmatica osservata di IVA e dei loro metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore, 24-60 ore post-dose
Pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore, 24-60 ore post-dose
Parte B +A/B: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gravi (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 38
Dal giorno 1 alla settimana 38
Parte A/B: Concentrazione plasmatica osservata di IVA e dei loro metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Giorno 4 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Giorno 15 (pre-dose); Settimana 4 (pre-dose); Settimana 8 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 12 (pre-dose); Settimana 18 (pre-dose) e Settimana 24 (pre-dose)
Giorno 4 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Giorno 15 (pre-dose); Settimana 4 (pre-dose); Settimana 8 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 12 (pre-dose); Settimana 18 (pre-dose) e Settimana 24 (pre-dose)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: Concentrazione plasmatica osservata di IVA e dei loro metaboliti (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Settimana 2 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 8 (pre-dose, 1 ora, 4 ore post-dose); Settimana 24 (pre-dose, 2-4 ore dopo la dose)
Settimana 2 (pre-dose, 2-4 ore, 6-8 ore post-dose); Settimana 8 (pre-dose, 1 ora, 4 ore post-dose); Settimana 24 (pre-dose, 2-4 ore dopo la dose)
Parte B + A/B: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

28 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 marzo 2016

Primo Inserito (Stimato)

1 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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