Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики ивакафтора у пациентов с кистозным фиброзом в возрасте до 24 месяцев, имеющих мутацию гена CFTR, чувствительную к ивакафтору

14 августа 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, часть 2, открытое исследование для оценки безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики ивакафтора у субъектов с кистозным фиброзом в возрасте до 24 месяцев, имеющих мутацию гена CFTR, чувствительную к ивакафтору

Целью данного исследования является оценка безопасности лечения ивакафтором и ФК ивакафтора и его метаболитов у пациентов с муковисцидозом (МВ), которым на момент начала лечения меньше 24 месяцев и у которых имеется трансмембранный регулятор проводимости МВ, чувствительный к ивакафтору (CFTR). ) генная мутация.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

57

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • South Brisbane, Австралия
      • Westmead, Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
  • Канада
      • Toronto, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
      • Leicester, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство
      • Oxford, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз МВ по показателю содержания хлоридов в поте или критериям мутации МВ.
  • Иметь 1 из следующих 10 мутаций гена CFTR как минимум в 1 аллеле: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D или R117H (допустимо в регионах, где ивакафтор одобрен для использования). Группа части A/B также может иметь другие мутации, чувствительные к ивакафтору.
  • Результаты гематологии, биохимии сыворотки и основных показателей жизнедеятельности при скрининге без клинически значимых отклонений, которые могли бы повлиять на оценку исследования, по мнению исследователя.

Критерий исключения:

  • История любого заболевания или состояния, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  • Колонизация микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса при скрининге (только для частей A и B)
  • История аномальной функции печени или аномальной функции печени при скрининге
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Использование любых умеренных или сильных индукторов или ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A в течение 2 недель до 1-го дня
  • Участие в клиническом исследовании, включающем введение исследуемого или продаваемого препарата в течение 30 дней или 5 конечных периодов полувыведения перед скринингом
  • Гемоглобин (Hgb) <9,5 г/дл при скрининге
  • Хроническая болезнь почек 3 стадии и выше
  • Наличие не врожденного или прогрессирующего помутнения хрусталика или катаракты при скрининге

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A: от 3 до <24 месяцев.
Участники весом от 5 до менее (<) 7 килограммов (кг) получали 25 миллиграмм (мг) IVA, от 7 до <14 кг получали 50 мг IVA, а участники с весом от 14 до <25 кг получали 75 мг IVA, вводимые каждые 12 часов (каждые 12 часов). ) в дни с 1 по 3 и 1 утреннюю дозу в день 4.
Лекарство: ИВА
Гранулы в пакетиках для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Экспериментальный: Часть B + A/B: от 1 до < 24 месяцев.
Участники в возрасте от 4 до 6 месяцев и весом более или равным (≥) 5 кг получали 25 мг IVA каждые 12 часов. В возрасте 6 месяцев и старше участники весом от 5 до <7 кг получали 25 мг IVA, от 7 до <14 кг получали 50 мг IVA, а участники с массой тела от 14 до <25 кг получали 75 мг IVA каждые 12 часов в течение 24 недель в рамках Части B. В части A/B участники в возрасте от 1 до <4 месяцев и весом от 3 до <5 кг получали начальную низкую дозу 5,7 мг IVA каждые 12 часов, а участники с массой тела ≥5 кг получали 11,4 мг IVA каждые 12 часов в течение первых 15 дней лечения IVA. Дозы сохраняли или корректировали в сторону увеличения на 15-й день и в зависимости от веса и/или возраста по достижении 4-месячного возраста.
Лекарство: ИВА
Гранулы в пакетиках для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными (TEAE)
Временное ограничение: День 1–70
День 1–70
Часть A: Наблюдаемая концентрация IVA и их метаболитов в плазме (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: До приема дозы, 2–4 часа, 6–8 часов, 24–60 часов после приема.
До приема дозы, 2–4 часа, 6–8 часов, 24–60 часов после приема.
Часть B +A/B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня по 38-ю неделю
С 1-го дня по 38-ю неделю
Часть A/B: Наблюдаемая концентрация IVA и их метаболитов в плазме (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: День 4 (перед введением дозы, через 2–4 часа, через 6–8 часов после приема); День 15 (до введения дозы); Неделя 4 (до введения дозы); 8-я неделя (до приема дозы, через 2–4 часа, через 6–8 часов после приема); 12-я неделя (до введения дозы); Неделя 18 (до введения дозы) и неделя 24 (до введения дозы)
День 4 (перед введением дозы, через 2–4 часа, через 6–8 часов после приема); День 15 (до введения дозы); Неделя 4 (до введения дозы); 8-я неделя (до приема дозы, через 2–4 часа, через 6–8 часов после приема); 12-я неделя (до введения дозы); Неделя 18 (до введения дозы) и неделя 24 (до введения дозы)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть B: Наблюдаемая концентрация IVA и их метаболитов в плазме (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: Неделя 2 (до введения дозы, через 2–4 часа, через 6–8 часов после приема); Неделя 8 (до приема дозы, 1 час, 4 часа после приема); 24-я неделя (до приема дозы, через 2–4 часа после приема)
Неделя 2 (до введения дозы, через 2–4 часа, через 6–8 часов после приема); Неделя 8 (до приема дозы, 1 час, 4 часа после приема); 24-я неделя (до приема дозы, через 2–4 часа после приема)
Часть B + A/B: Абсолютное изменение содержания хлоридов в поте по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
Образцы пота были собраны с использованием одобренного устройства для сбора.
От исходного уровня на 24 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июня 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 июня 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 марта 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jordan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться