Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros som är yngre än 24 månader och har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutation

14 augusti 2023 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, 2-del, öppen studie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros som är yngre än 24 månader och har en Ivacaftor-responsiv CFTR-mutation

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för ivakaftorbehandling och PK för ivacaftor och metaboliter hos patienter med cystisk fibros (CF) som är <24 månader gamla vid behandlingsstart och har en ivakaftor-responsiv CF transmembrankonduktansregulator (CFTR) ) genmutation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

57

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna
  • Irland
      • Dublin, Irland
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien
      • Leicester, Storbritannien
      • London, Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien
      • Oxford, Storbritannien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av CF genom svettkloridvärde eller CF-mutationskriterier.
  • Ha 1 av följande 10 CFTR-mutationer på minst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D eller R117H (kvalificerad i regioner där ivacaftor är godkänd för användning). Del A/B-gruppen kan också ha andra ivacaftor-responsiva mutationer.
  • Hematologi, serumkemi och vitala tecken resultat vid screening utan några kliniskt signifikanta avvikelser som skulle störa studiebedömningarna, enligt utredarens bedömning.

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen
  • Kolonisering med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus vid screening (endast för del A och B)
  • Historik om onormal leverfunktion eller onormal leverfunktion vid screening
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
  • Användning av måttliga eller starka inducerare eller hämmare av cytokrom P450 (CYP) 3A inom 2 veckor före dag 1
  • Deltagande i en klinisk studie som involverar administrering av antingen ett prövningsläkemedel eller ett marknadsfört läkemedel inom 30 dagar eller 5 terminala halveringstider före screening
  • Hemoglobin (Hgb) <9,5 g/dL vid screening
  • Kronisk njursjukdom i steg 3 eller högre
  • Förekomst av en icke-medfödd eller progressiv linsopacitet eller grå starr vid screening

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A: 3 till <24 månader
Deltagare som vägde 5 till mindre än (<) 7 kilogram (kg) fick 25 milligram (mg) IVA, 7 till <14 kg fick 50 mg IVA och de som vägde 14 till <25 kg fick 75 mg IVA administrerat var 12:e timme (q12h ) på dag 1 till 3 och 1 morgondos på dag 4.
Läkemedel: IVA
Granulat i dospåse för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimentell: Del B + A/B:1 till < 24 månader
Deltagare 4 till <6 månader gamla och som vägde mer än eller lika med (≥) 5 kg fick 25 mg IVA 12h. Vid 6 månaders ålder och äldre fick deltagare som vägde 5 till <7 kg 25 mg IVA, 7 till <14 kg fick 50 mg IVA och de som vägde 14 till <25 kg fick 75 mg IVA 12h under 24 veckor på del B. För del A/B fick deltagare 1 till <4 månader som vägde 3 kg till <5 kg en initial låg dos på 5,7 mg q12h IVA och de som vägde ≥5 kg fick 11,4 mg 12h IVA under de första 15 dagarna av IVA-behandling. Doserna bibehölls eller justerades uppåt på dag 15 och baserade på vikt och/eller ålder när de nådde 4 månaders ålder.
Läkemedel: IVA
Granulat i dospåse för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga (TEAE)
Tidsram: Dag 1 till och med dag 70
Dag 1 till och med dag 70
Del A: Observerad plasmakoncentration av IVA och deras metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Före dosering, 2-4 timmar, 6-8 timmar, 24-60 timmar efter dosering
Före dosering, 2-4 timmar, 6-8 timmar, 24-60 timmar efter dosering
Del B +A/B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga (TEAE)
Tidsram: Dag 1 till och med vecka 38
Dag 1 till och med vecka 38
Del A/B: Observerad plasmakoncentration av IVA och deras metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Dag 4 (före dosering, 2-4 timmar, 6-8 timmar efter dosering); Dag 15 (fördos); Vecka 4 (fördos); Vecka 8 (före dos, 2-4 timmar, 6-8 timmar efter dos); Vecka 12 (fördos); Vecka 18 (fördos) och vecka 24 (fördos)
Dag 4 (före dosering, 2-4 timmar, 6-8 timmar efter dosering); Dag 15 (fördos); Vecka 4 (fördos); Vecka 8 (före dos, 2-4 timmar, 6-8 timmar efter dos); Vecka 12 (fördos); Vecka 18 (fördos) och vecka 24 (fördos)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del B: Observerad plasmakoncentration av IVA och deras metaboliter (M1-IVA och M6-IVA)
Tidsram: Vecka 2 (före dos, 2-4 timmar, 6-8 timmar efter dos); Vecka 8 (före dos, 1 timme, 4 timmar efter dos); Vecka 24 (före dos, 2-4 timmar efter dos)
Vecka 2 (före dos, 2-4 timmar, 6-8 timmar efter dos); Vecka 8 (före dos, 1 timme, 4 timmar efter dos); Vecka 24 (före dos, 2-4 timmar efter dos)
Del B + A/B: Absolut förändring från baslinjen i svettklorid
Tidsram: Från baslinjen vecka 24
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från baslinjen vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 juni 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

28 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

28 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 mars 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2016

Första postat (Beräknad)

1 april 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera