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Ivacaftor에 반응하는 CFTR 변이가 있는 생후 24개월 미만의 낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

2023년 8월 14일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

생후 24개월 미만이고 Ivacaftor에 반응하는 CFTR 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 대상자에서 Ivacaftor의 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 3상, 2부분, 공개 라벨 연구

이 연구의 목적은 ivacaftor 치료의 안전성과 치료 시작 시 24개월 미만이고 ivacaftor 반응성 CF 막전도 조절기(CFTR)가 있는 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 ivacaftor 및 대사물의 PK를 평가하는 것입니다. ) 유전자 돌연변이.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

57

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드
  • 영국
      • Edinburgh, 영국
      • Leicester, 영국
      • London, 영국
      • Manchester, 영국
      • Oxford, 영국
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
  • 호주
      • South Brisbane, 호주
      • Westmead, 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 땀 염화물 값 또는 CF 돌연변이 기준에 의해 CF의 진단이 확인되었습니다.
  • G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D 또는 R117H(ivacaftor 사용이 승인된 지역에서 적격)와 같은 최소 1개의 대립형질에 다음 10개의 CFTR 돌연변이 중 하나가 있습니다. 파트 A/B 그룹에는 다른 ivacaftor 반응성 돌연변이가 있을 수도 있습니다.
  • 검사자의 판단에 따라 연구 평가를 방해할 임상적으로 유의한 이상이 없는 스크리닝 시 혈액학, 혈청 화학 및 활력 징후 결과.

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
  • 스크리닝 시 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체의 집락화(파트 A 및 B에만 해당)
  • 스크리닝 시 비정상적인 간 기능 또는 비정상적인 간 기능의 병력
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 1일 전 2주 이내에 사이토크롬 P450(CYP) 3A의 중등도 또는 강한 유도제 또는 억제제 사용
  • 스크리닝 전 30일 또는 5말기 반감기 이내에 시험용 또는 시판 의약품의 투여를 포함하는 임상 연구에 참여
  • 스크리닝 시 헤모글로빈(Hgb) <9.5g/dL
  • 3기 이상의 만성 신장 질환
  • 스크리닝 시 비선천적 또는 진행성 수정체 혼탁 또는 백내장의 존재

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A: 3~24개월 미만
체중이 5~7kg(<) 미만인 참가자는 25mg의 IVA를 받았고, 7~14kg 미만인 참가자는 50mg IVA를 받았으며, 체중이 14~25kg 미만인 참가자는 12시간마다(q12h) 75mg IVA를 투여받았습니다. ) 1~3일차에는 투여하고 4일차에는 오전 1회 투여합니다.
의약품: IVA
경구 투여용 향낭에 담긴 과립.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor
실험적: 파트 B + A/B: 1~24개월 미만
4~6개월 미만의 참가자와 체중이 5kg 이상인 참가자는 25mg IVA q12h를 받았습니다. 6개월 이상인 경우 체중이 5~7kg 미만인 참가자는 파트 B에서 25mg IVA를 투여받았고, 7~14kg 미만인 참가자는 50mg IVA를 투여받았으며, 체중이 14~25kg 미만인 참가자는 파트 B에서 24주 동안 75mg IVA q12h를 투여받았습니다. 파트 A/B의 경우, 체중이 3kg~5kg 미만인 1개월~4개월 미만의 참가자는 초기 저용량 5.7mg q12h IVA를 투여받았고, 체중이 ≥5kg인 참가자는 IVA 치료의 첫 15일 동안 11.4mg q12h IVA를 투여받았습니다. 복용량은 15일째에 유지되거나 상향 조정되었으며, 4개월령에 도달한 후 체중 및/또는 연령을 기준으로 했습니다.
의약품: IVA
경구 투여용 향낭에 담긴 과립.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A: 치료 후 이상반응(TEAE) 및 심각한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 70일차까지
1일차부터 70일차까지
파트 A: IVA 및 그 대사산물(M1-IVA 및 M6-IVA)의 관찰된 혈장 농도
기간: 투여 전, 2~4시간, 6~8시간, 투여 후 24~60시간
투여 전, 2~4시간, 6~8시간, 투여 후 24~60시간
파트 B +A/B: 치료 관련 이상사례(TEAE) 및 심각한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 38주차까지
1일차부터 38주차까지
파트 A/B: IVA 및 해당 대사산물(M1-IVA 및 M6-IVA)의 관찰된 혈장 농도
기간: 4일차(투약 전, 2-4시간, 투약 후 6-8시간); 15일(투약 전); 4주차(투약 전); 8주차(투약 전, 2-4시간, 투약 후 6-8시간); 12주차(투약 전); 18주차(투약 전) 및 24주차(투여 전)
4일차(투약 전, 2-4시간, 투약 후 6-8시간); 15일(투약 전); 4주차(투약 전); 8주차(투약 전, 2-4시간, 투약 후 6-8시간); 12주차(투약 전); 18주차(투약 전) 및 24주차(투여 전)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 B: IVA 및 그 대사산물(M1-IVA 및 M6-IVA)의 관찰된 혈장 농도
기간: 2주차(투약 전, 2-4시간, 투약 후 6-8시간); 8주차(투약 전, 1시간, 투약 후 4시간); 24주차(투약 전, 투약 후 2-4시간)
2주차(투약 전, 2-4시간, 투약 후 6-8시간); 8주차(투약 전, 1시간, 투약 후 4시간); 24주차(투약 전, 투약 후 2-4시간)
파트 B + A/B: 땀염화물의 기준선 대비 절대 변화
기간: 24주차 기준선부터
땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
24주차 기준선부터

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 6월 2일

기본 완료 (실제)

2022년 6월 28일

연구 완료 (실제)

2022년 6월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 3월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 3월 31일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 4월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 9월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 14일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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