Une étude pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ivacaftor chez des sujets atteints de fibrose kystique âgés de moins de 24 mois et présentant une mutation CFTR sensible à l'ivacaftor

Critère d'intégration:

• Diagnostic confirmé de mucoviscidose par la valeur du chlorure de sueur ou les critères de mutation de la mucoviscidose.
• Avoir 1 des 10 mutations CFTR suivantes sur au moins 1 allèle : G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D ou R117H (éligible dans les régions où l'ivacaftor est approuvé pour une utilisation). Le groupe de la partie A/B peut également avoir d'autres mutations sensibles à l'ivacaftor.
• L'hématologie, la chimie sérique et les signes vitaux résultent au dépistage sans anomalies cliniquement significatives qui interféreraient avec les évaluations de l'étude, à en juger par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de toute maladie ou affection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet
• Colonisation avec des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire lors du dépistage (uniquement pour les parties A et B)
• Antécédents de fonction hépatique anormale ou de fonction hépatique anormale lors du dépistage
• Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
• Utilisation de tout inducteur ou inhibiteur modéré ou puissant du cytochrome P450 (CYP) 3A dans les 2 semaines précédant le jour 1
• Participation à une étude clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental ou commercialisé dans les 30 jours ou 5 demi-vies terminales avant le dépistage
• Hémoglobine (Hb) < 9,5 g/dL au moment du dépistage
• Maladie rénale chronique de stade 3 ou plus
• Présence d'une opacité ou d'une cataracte non congénitale ou progressive du cristallin lors du dépistage

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.