びまん性内因性橋グリオーマ (DIPG) におけるアテンゲナルおよびアストゥゲナルの研究

この研究は、年齢と以前の治療によって定義される 5 つの別々の患者コホートで、びまん性内在性脳幹神経膠腫 (DIPG) のアンチネオプラストン療法に対する反応を分析するように設計されています。 主要評価項目は客観的反応 (OR) ですが、DIPG での OR の決定には問題があります。 マクドナルド、RANO、および RECIST 基準を使用した OR の決定は、疾患を増強するポストガドリニウム TI 強調 MRI 画像に依存しています。 ただし、DIPG はさまざまな強調を示し、T2/FLAIR 強調 MRI 画像で見られるように、強調しない要素があります。 最近のレビューでは、びまん性低悪性度神経膠腫では修正 RANO 基準を使用し、再発性神経膠芽腫では RECIST + F (T2/FLAIR 強調画像) を使用した OR 評価が提案されています。これらの方法論はいずれも検証されていません。

DIPG における Antineoplaston 療法の有効性に関するこの単群第 2 相試験では、検証済みの主要評価項目である DIPG 増強の二次元評価 (RANO) と探索的評価である増強 + 非増強 DIPG の一次元評価 (RECIST + F) の両方を利用します。終点。

この第 2 相プロトコルには、有効性の欠如による登録の終了手順を伴う応答率の早期評価のための戦略があります。 ミニマックス二段設計を採用。

各コホートのステージ1には、増強疾患のある10人の患者が登録されます。 特定のコホートの 10 人の患者のいずれも二次元測定に基づく OR を達成しない場合、その特定のコホートに疾患を増強する追加の患者は登録されません。 ただし、特定のコホートの増強疾患を有する 10 人の患者のうち 1 人が OR を達成した場合、増強疾患を有する追加の 10 人の患者がそのコホートのミニマックス デザインのステージ 2 に登録され、増強疾患を有する最大 20 人の患者が得られます。そのコホートのために。 探索的エンドポイントとして、完全奏効 (CR)、部分奏効 (PR)、および進行性疾患 (PD) の割合、ならびに 6、12、および 24 か月の全生存 (OS) が分析されます。

増強疾患のない患者も各コホートに登録されますが、2 段階のミニマックス デザインで指定された数にはカウントされません。 これらの患者の探索的エンドポイントは、6 か月、12 か月、および 24 か月の OS です。

その他の探索的エンドポイントは、DIPG の増強成分と非増強成分 (RECIST + F) の一次元測定に基づく OR、CR、PR、および PD の決定です。

この研究の完了時に、各コホートにおけるアンチネオプラストン治療の有効性、および特定のコホートにおけるさらなる開発の望ましさは、FDA との協議で決定されます。