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Une étude de l'Atengenal et de l'Astugenal dans le gliome pontin diffus et intrinsèque (DIPG)

21 février 2022 mis à jour par: Burzynski Research Institute

Une étude de phase 2 sur Atengenal (A-10) et Astugenal (AS2-1) dans le gliome pontin intrinsèque diffus (DIPG)

Les thérapies actuelles pour le gliome pontique intrinsèque diffus (DIPG) offrent un bénéfice très limité au patient. La justification de l'utilisation de la thérapie antinéoplaston dans cette étude de protocole découle de l'expérience avec des sujets d'études de phase 2 antérieures et des patients bénéficiant d'une exemption compassionnelle traités avec une thérapie antinéoplaston à la clinique Burzynski.

Cette étude est conçue pour analyser l'efficacité et l'innocuité du traitement par antinéoplaston dans cinq cohortes distinctes de patients DIPG, qui sont définies par l'âge et le traitement antérieur. Il s'agit d'une étude en deux étapes avec 20 patients de chaque cohorte inscrits à la première étape et 20 autres patients inscrits à la deuxième étape, si les paramètres d'efficacité prédéterminés de la première étape sont atteints.

Aperçu de l'étude

Statut

Suspendu

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est conçue pour analyser la réponse du gliome diffus et intrinsèque du tronc cérébral (DIPG) au traitement par antinéoplaston dans 5 cohortes de patients distinctes, définies par l'âge et le traitement antérieur. Le critère principal est la réponse objective (OR), mais la détermination de l'OR dans DIPG est problématique. La détermination de l'OR à l'aide des critères de Macdonald, RANO et RECIST repose sur des images IRM post-gadolinium pondérées TI de la maladie rehaussée. Cependant, DIPG montre une amélioration variable et a une composante non améliorante comme on le voit sur les images IRM pondérées en T2/FLAIR. Des revues récentes ont proposé une évaluation OR dans les gliomes diffus de bas grade à l'aide de critères RANO modifiés et dans les glioblastomes récurrents à l'aide de RECIST + F (images pondérées en T2/FLAIR). Aucune de ces méthodologies n'a été validée.

Cette étude de phase 2 à un seul bras sur l'efficacité de la thérapie antinéoplaston dans le DIPG utilisera à la fois l'évaluation bidimensionnelle du DIPG améliorant (RANO), un critère d'évaluation principal validé, et l'évaluation unidimensionnelle du DIPG améliorant + non améliorant (RECIST + F), un test exploratoire point final.

Ce protocole de phase 2 a une stratégie d'évaluation précoce des taux de réponse avec des procédures de résiliation de l'inscription pour manque d'efficacité. Une conception minimax à deux étages est utilisée.

Dix patients présentant une maladie rehaussée seront inscrits au stade 1 pour chaque cohorte. Si aucun des 10 patients d'une cohorte particulière n'obtient un RO basé sur des mesures bidimensionnelles, aucun patient supplémentaire présentant une maladie accentuée ne sera inscrit dans cette cohorte particulière. Cependant, si 1 des 10 patients atteints d'une maladie rehaussée dans une cohorte particulière obtient une RO, alors 10 autres patients atteints d'une maladie rehaussée seront inscrits au stade 2 de la conception minimax pour cette cohorte, ce qui donne un maximum de 20 patients avec une maladie rehaussée. pour cette cohorte. Comme critères d'évaluation exploratoires, les taux de réponse complète (RC), de réponse partielle (RP) et de progression de la maladie (MP), ainsi que la survie globale (SG) à 6, 12 et 24 mois seront analysés.

Les patients sans maladie améliorante seront également inscrits dans chaque cohorte mais ne compteront pas dans les nombres désignés dans la conception minimax en deux étapes. Un critère d'évaluation exploratoire pour ces patients sera la SG à 6, 12 et 24 mois.

D'autres critères d'évaluation exploratoires seront la détermination de OR, CR, PR et PD sur la base d'une mesure unidimensionnelle des composants améliorants + non améliorants du DIPG (RECIST + F).

À la fin de cette étude, l'efficacité de la thérapie antinéoplaston dans chaque cohorte et l'opportunité de son développement ultérieur dans une cohorte particulière seront déterminées lors d'une discussion avec la FDA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77055-6330
        • Burzynski Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 97 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Cinq cohortes de patients atteints de gliome pontique intrinsèque diffus seront étudiées :

  1. Patients âgés de 3 mois à < 3 ans ;
  2. Patients âgés de 3 à 21 ans atteints d'une maladie évolutive (MP) après radiothérapie (RT) ± chimiothérapie et/ou autres thérapies ;
  3. Patients âgés de 3 à 21 ans avec DIPG nouvellement diagnostiqué qui (ou dont les parents/tuteurs) ont refusé la RT ;
  4. Patients âgés de plus de 21 ans atteints de MP après RT ± chimiothérapie et/ou autres thérapies ; et
  5. Patients âgés de plus de 21 ans avec DIPG nouvellement diagnostiqué qui ont refusé la RT.

Les critères d'exclusion comprennent :

  1. Maladie disséminée, tumeurs multicentriques ou maladie leptoméningée ;
  2. Maladie intercurrente non contrôlée ;
  3. Antécédents d'insuffisance cardiaque congestive de classe II de la New York Heart Association ou supérieure ;
  4. Grossesse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Thérapie antinéoplaston
Traitement antinéoplaston (Atengenal + Astugenal) par perfusion IV toutes les quatre heures pendant 104 jours maximum. Les sujets de l'étude reçoivent des doses croissantes d'Atengenal et d'Astugenal jusqu'à ce que la dose maximale tolérée soit atteinte, mais sans dépasser 12,0 g/kg/j d'Atengenal ou 0,4 mg/kg/j d'Astugenal.
Médicament: Thérapie antinéoplaston (Atengenal + Astugenal)
Les patients atteints de gliome pontique intrinsèque diffus recevront un traitement antinéoplaston (Atengenal + Astugenal).
Autres noms:
  • A10 (Atengenal); AS2-1 (Astugénal)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité mesurée par le taux de réponse objective
Délai: 104 semaines
Taux de réponse objective
104 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité mesurée par la survie globale
Délai: 6 mois, 12 mois et 24 mois
Survie globale à 6 mois, 12 mois et 24 mois
6 mois, 12 mois et 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Burzynski Research Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 avril 2024

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2028

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 avril 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2016

Première publication (Estimation)

19 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BRI-BT-55

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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