Tutkimus Atengenalista ja Astugenaalista diffuusissa, sisäisessä Pontine Glioomassa (DIPG)
Vaiheen 2 tutkimus Atengenalista (A-10) ja Astugenalista (AS2-1) diffuusissa, sisäisessä Pontine Glioomassa (DIPG)
Nykyiset diffuusin, sisäisen pontinegliooman (DIPG) hoidot tarjoavat potilaalle hyvin vähän hyötyä. Perustelut Antineoplaston-hoidon käytölle tässä protokollatutkimuksessa perustuvat kokemukseen, joka on saatu aiempien vaiheen 2 tutkimusten kohteista ja Burzynskin klinikalla antineoplaston-hoidolla hoidetuista Compassionate Exemption -potilaista.
Tämä tutkimus on suunniteltu analysoimaan Antineoplaston-hoidon tehoa ja turvallisuutta viidessä erillisessä DIPG-potilasryhmässä, jotka määritellään iän ja aikaisemman hoidon mukaan. Tämä on kaksivaiheinen tutkimus, jossa ensimmäisessä vaiheessa otetaan mukaan 20 potilasta kustakin kohortista ja toisessa vaiheessa 20 potilasta, jos ennalta määritetyt tehokkuuspäätepisteet ensimmäisessä vaiheessa toteutuvat.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu analysoimaan diffuusin, sisäisen aivorungon gliooman (DIPG) vastetta antineoplastonihoitoon 5 erillisessä potilasryhmässä, jotka määritellään iän ja aikaisemman hoidon mukaan. Ensisijainen päätetapahtuma on objektiivinen vaste (OR), mutta OR:n määrittäminen DIPG:ssä on ongelmallista. OR:n määrittäminen Macdonald-, RANO- ja RECIST-kriteereillä perustuu postgadolinium-TI-painotettuihin MRI-kuviin pahentuvasta taudista. DIPG näyttää kuitenkin vaihtelevia parannuksia, ja siinä on ei-paranna komponentti, kuten näkyy T2/FLAIR-painotetuissa MRI-kuvissa. Viimeaikaisissa katsauksissa on ehdotettu OR-arviointia diffuuseissa matala-asteisissa glioomissa modifioituja RANO-kriteerejä käyttäen ja toistuvassa glioblastoomassa käyttämällä RECIST + F (T2/FLAIR-painotetut kuvat). Kumpaakaan näistä menetelmistä ei ole validoitu.
Tässä yksihaaraisessa faasin 2 tutkimuksessa antineoplastonihoidon tehosta DIPG:ssä hyödynnetään sekä kaksiulotteista DIPG:n tehostamisen (RANO) arviointia, joka on validoitu ensisijainen päätepiste, että yksiulotteinen arviointi tehostavasta ja ei-tehostavasta DIPG:stä (RECIST + F), tutkiva tutkimus. päätepiste.
Tässä vaiheen 2 protokollassa on strategia vasteasteiden varhaiseen arviointiin sekä menettelyt rekisteröinnin lopettamiseksi tehon puutteen vuoksi. Käytetään minimax-kaksivaiheista suunnittelua.
Kymmenen potilasta, joilla on paheneva sairaus, kirjataan vaiheeseen 1 kustakin kohortista. Jos yksikään tietyn kohortin 10 potilaasta ei saavuta TAI-arvoa kaksiulotteisten mittausten perusteella, muita potilaita, joilla on paheneva sairaus, ei oteta mukaan kyseiseen kohorttiin. Jos kuitenkin yksi 10 potilaasta, joilla on paheneva sairaus tietyssä kohortissa, saavuttaa OR-arvon, 10 lisäpotilasta, joilla on paheneva sairaus, otetaan tämän kohortin minimax-suunnitelman vaiheeseen 2, jolloin saadaan enintään 20 potilasta, joilla on paheneva sairaus. tälle kohortille. Tutkimuspäätepisteinä analysoidaan täydellistä vastetta (CR), osittaista vastetta (PR) ja progressiivista sairautta (PD) sekä 6, 12 ja 24 kuukauden kokonaiseloonjäämistä (OS).
Potilaat, joilla ei ole pahenevaa sairautta, otetaan myös kuhunkin kohorttiin, mutta heitä ei lasketa mukaan kaksivaiheisessa minimax-suunnittelussa määritettyihin lukuihin. Tutkiva päätepiste näille potilaille on 6, 12 ja 24 kuukauden käyttöikä.
Muita tutkivia päätepisteitä ovat OR-, CR-, PR- ja PD-määritykset, jotka perustuvat DIPG:n tehostavien + ei-parannuttavien komponenttien yksiulotteiseen mittaukseen (RECIST + F).
Tämän tutkimuksen päätyttyä Antineoplaston-hoidon tehokkuus kussakin kohortissa ja sen jatkokehityksen toivottavuus missä tahansa kohortissa määritetään FDA:n kanssa käytävässä keskustelussa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77055-6330
- Burzynski Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkitaan viittä potilasryhmää, joilla on diffuusi, luontainen pontinegliooma:
- Potilaat, joiden ikä on 3 kuukautta - < 3 vuotta;
- 3–21-vuotiaat potilaat, joilla on etenevä sairaus (PD) sädehoidon (RT) ± kemoterapian ja/tai muiden hoitojen jälkeen;
- 3–21-vuotiaat potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu DIPG ja jotka (tai joiden vanhemmat / huoltajat) ovat kieltäytyneet RT:stä;
- > 21-vuotiaat potilaat, joilla on PD RT ± kemoterapian ja/tai muiden hoitojen jälkeen; ja
- Yli 21-vuotiaat potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu DIPG ja jotka ovat kieltäytyneet RT:stä.
Poissulkemiskriteereitä ovat:
- Disseminoitunut sairaus, monikeskiset kasvaimet tai leptomeningeaalinen sairaus;
- Hallitsematon väliaikainen sairaus;
- New York Heart Associationin luokan II kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan historia tai sitä korkeampi;
- Raskaus.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Antineoplastonihoito
Antineoplastonihoito (Atengenal + Astugenal) suonensisäisenä infuusiona neljän tunnin välein enintään 104 päivän ajan.
Tutkittavat saavat kasvavia annoksia Atengenalia ja Astugenalia, kunnes suurin siedetty annos on saavutettu, mutta ei yli 12,0 g/kg/v Atengenal tai 0,4 mg/kg/v Astugenal.
|
Potilaat, joilla on diffuusi sisäinen pontinegliooma, saavat antineoplastonihoitoa (Atengenal + Astugenal).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus mitattuna objektiivisella vastenopeudella
Aikaikkuna: 104 viikkoa
|
Objektiivinen vasteprosentti
|
104 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus kokonaiseloonjäämisellä mitattuna
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
6 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta kokonaiseloonjäämisaika
|
6 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Stanislaw R. Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Glioma
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Hermoston kasvaimet
- Keskushermoston kasvaimet
- Aivojen kasvaimet
- Aivorungon kasvaimet
- Infratentoriaaliset kasvaimet
- Diffuusi sisäinen Pontine Gliooma
- Antineoplaston A10
- Antineoplaston 2-1
Muut tutkimustunnusnumerot
- BRI-BT-55
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .