Diffuse, Intrinsic Pontine Glioma (DIPG)에서 Atengenal 및 Astugenal에 대한 연구
미만성 내재 교교 신경아교종(DIPG)에서 Atengenal(A-10) 및 Astugenal(AS2-1)의 2상 연구
미만성, 고유 뇌교 신경아교종(DIPG)에 대한 현재 치료법은 환자에게 매우 제한된 이점을 제공합니다. 이 프로토콜 연구에서 안티네오플라스톤 요법을 사용하는 근거는 이전 2상 연구의 피험자와 버진스키 클리닉에서 안티네오플라스톤 요법으로 치료받은 동정적 면제 환자에 대한 경험에서 비롯됩니다.
이 연구는 나이와 이전 치료로 정의되는 5개의 개별 DIPG 환자 코호트에서 안티네오플라스톤 치료의 효능과 안전성을 분석하도록 설계되었습니다. 이것은 1단계에서 미리 결정된 효능 종점이 실현될 경우 각 코호트에서 20명의 환자가 1단계에 등록되고 추가로 20명의 환자가 2단계에 등록되는 2단계 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 나이와 이전 치료로 정의되는 5개의 개별 환자 코호트에서 Antineoplaston 치료에 대한 미만성 고유 뇌간 신경아교종(DIPG)의 반응을 분석하도록 설계되었습니다. 1차 종료점은 객관적 반응(OR)이지만 DIPG에서 OR을 결정하는 것은 문제가 있습니다. Macdonald, RANO 및 RECIST 기준을 사용한 OR 결정은 질병을 강화하는 가돌리늄 후 TI 가중 MRI 이미지에 의존합니다. 그러나 DIPG는 T2/FLAIR 강조 MRI 이미지에서 볼 수 있는 가변 조영증강과 비증강 성분을 가지고 있습니다. 최근 검토에서는 수정된 RANO 기준을 사용하는 미만성 저등급 신경교종과 RECIST + F(T2/FLAIR 강조 이미지)를 사용하는 재발성 교모세포종에서 OR 평가를 제안했습니다. 이러한 방법론 중 어느 것도 검증되지 않았습니다.
DIPG에서 안티네오플라스톤 요법의 효능에 대한 이 단일군 2상 연구는 검증된 1차 종점인 DIPG(RANO)를 향상시키는 이차원적 평가와 탐색적 평가변수인 향상 + 비증강 DIPG(RECIST + F)의 일차원적 평가를 모두 활용할 것입니다. 끝점.
이 2상 프로토콜에는 효능 부족으로 인한 등록 종료 절차와 함께 응답률을 조기에 평가하기 위한 전략이 있습니다. 미니맥스 2단계 설계가 활용됩니다.
질병을 강화하는 10명의 환자가 각 코호트에 대해 1기에 등록될 것입니다. 특정 코호트에 있는 10명의 환자 중 어느 것도 2차원 측정에 기초한 OR을 달성하지 못하는 경우, 질병을 강화하는 추가 환자는 해당 특정 코호트에 등록되지 않습니다. 그러나 특정 코호트에서 질병을 강화하는 10명의 환자 중 1명이 OR을 달성하면 추가로 10명의 질병을 강화하는 환자가 해당 코호트에 대한 미니맥스 디자인의 2단계에 등록되어 최대 20명의 질병을 강화하는 환자가 됩니다. 그 코호트를 위해. 탐색적 종료점으로 완전 반응(CR), 부분 반응(PR) 및 진행성 질병(PD) 비율과 6, 12 및 24개월 전체 생존(OS)이 분석됩니다.
질병이 증가하지 않는 환자도 각 코호트에 등록되지만 2단계 미니맥스 설계에서 지정된 숫자에 포함되지 않습니다. 이러한 환자에 대한 탐색적 종점은 6개월, 12개월 및 24개월 OS입니다.
다른 탐색적 종점은 DIPG의 향상 + 비향상 구성요소(RECIST + F)의 일차원 측정에 기초한 OR, CR, PR 및 PD의 결정일 것입니다.
이 연구가 완료되면 각 코호트에서 안티네오플라스톤 요법의 효능과 특정 코호트에서 추가 개발의 바람직성이 FDA와 논의하여 결정될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77055-6330
- Burzynski Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
미만성 내재 뇌교 신경아교종 환자의 5개 코호트를 연구할 것입니다.
- 3개월 내지 3세 미만의 환자;
- 방사선 요법(RT) ± 화학 요법 및/또는 기타 요법 후 진행성 질환(PD)이 있는 3-21세 환자;
- (또는 그의 부모/보호자가) RT를 거부한 새로 진단된 DIPG를 가진 3-21세 연령의 환자;
- RT ± 화학 요법 및/또는 기타 요법 후 PD가 있는 > 21세 환자; 그리고
- 새로 진단된 DIPG로 RT를 거부한 21세 이상의 환자.
제외 기준은 다음과 같습니다.
- 파종성 질환, 다발성 종양 또는 연수막 질환;
- 조절되지 않는 병발성 질병;
- New York Heart Association Class II 울혈성 심부전 이상의 병력;
- 임신.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 항네오플라스톤 요법
최대 104일 동안 4시간마다 IV 주입에 의한 항네오플라스톤 요법(Atengenal + Astugenal).
연구 피험자는 최대 허용 용량에 도달할 때까지 증가하는 Atengenal 및 Astugenal 용량을 투여받되, 12.0g/kg/d Atengenal 또는 0.4mg/kg/d Astugenal을 초과하지 않습니다.
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미만성 내재 뇌교 신경아교종 환자는 Antineoplaston 요법(Atengenal + Astugenal)을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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객관적 반응률로 측정한 효능
기간: 104주
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객관적 응답률
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104주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존에 의해 측정된 효능
기간: 6개월, 12개월, 24개월
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6개월, 12개월 및 24개월 전체 생존
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6개월, 12개월, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Stanislaw R. Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BRI-BT-55
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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