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Eine Studie zu Atengenal und Astugenal bei diffusem, intrinsischem Pontinem Gliom (DIPG)

15. September 2025 aktualisiert von: Burzynski Research Institute

Eine Phase-2-Studie mit Atengenal (A-10) und Astugenal (AS2-1) bei diffusem, intrinsischem Pontinem Gliom (DIPG)

Gegenwärtige Therapien für diffuses, intrinsisches Pontin-Gliom (DIPG) bieten dem Patienten nur einen sehr begrenzten Nutzen. Die Begründung für die Verwendung der Antineoplaston-Therapie in dieser Protokollstudie leitet sich aus der Erfahrung mit Probanden aus früheren Phase-2-Studien und Compassionate Exemption-Patienten ab, die in der Burzynski-Klinik mit Antineoplaston-Therapie behandelt wurden.

Diese Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit der Antineoplaston-Therapie in fünf separaten DIPG-Patientenkohorten analysieren, die nach Alter und vorheriger Therapie definiert sind. Dies ist eine zweistufige Studie mit 20 Patienten in jeder Kohorte, die in die erste Phase aufgenommen werden, und weiteren 20 Patienten, die in die zweite Phase aufgenommen werden, wenn zuvor festgelegte Wirksamkeitsendpunkte in der ersten Phase erreicht werden.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll das Ansprechen von diffusem, intrinsischem Hirnstammgliom (DIPG) auf eine Antineoplaston-Therapie in 5 separaten Patientenkohorten analysieren, die nach Alter und vorheriger Therapie definiert sind. Der primäre Endpunkt ist das objektive Ansprechen (OR), aber die Bestimmung des OR in DIPG ist problematisch. Die Bestimmung des OR unter Verwendung der Macdonald-, RANO- und RECIST-Kriterien beruht auf Post-Gadolinium-TI-gewichteten MRT-Bildern einer sich verstärkenden Erkrankung. DIPG zeigt jedoch ein variables Enhancement und hat eine nicht-enhancerierende Komponente, wie auf T2/FLAIR-gewichteten MRT-Bildern zu sehen ist. Jüngste Übersichtsarbeiten haben eine OR-Bewertung bei diffusen niedriggradigen Gliomen unter Verwendung modifizierter RANO-Kriterien und bei rezidivierenden Glioblastomen unter Verwendung von RECIST + F (T2/FLAIR-gewichtete Bilder) vorgeschlagen. Keine dieser Methoden wurde validiert.

Diese einarmige Phase-2-Studie zur Wirksamkeit der Antineoplaston-Therapie bei DIPG wird sowohl die zweidimensionale Bewertung der Verstärkung von DIPG (RANO), einem validierten primären Endpunkt, als auch die eindimensionale Bewertung der Verstärkung + nicht-Verstärkung von DIPG (RECIST + F), eine Sondierung, verwenden Endpunkt.

Dieses Phase-2-Protokoll enthält eine Strategie zur frühzeitigen Bewertung der Ansprechraten mit Verfahren zur Beendigung der Registrierung wegen mangelnder Wirksamkeit. Es wird ein zweistufiges Minimax-Design verwendet.

Zehn Patienten mit fortschreitender Erkrankung werden in Stufe 1 für jede Kohorte aufgenommen. Wenn keiner der 10 Patienten in einer bestimmten Kohorte ein OR basierend auf zweidimensionalen Messungen erreicht, werden keine weiteren Patienten mit fortschreitender Erkrankung in diese bestimmte Kohorte aufgenommen. Wenn jedoch 1 der 10 Patienten mit fortschreitender Krankheit in einer bestimmten Kohorte einen OR erreicht, werden weitere 10 Patienten mit fortschreitender Krankheit in Stufe 2 des Minimax-Designs für diese Kohorte aufgenommen, was maximal 20 Patienten mit fortschreitender Krankheit ergibt für diese Kohorte. Als explorative Endpunkte werden die Raten für vollständiges Ansprechen (CR), partielles Ansprechen (PR) und progressive Krankheit (PD) sowie das 6-, 12- und 24-Monats-Gesamtüberleben (OS) analysiert.

Patienten ohne sich verstärkende Erkrankung werden ebenfalls in jede Kohorte aufgenommen, werden jedoch nicht auf die im zweistufigen Minimax-Design festgelegten Zahlen angerechnet. Ein explorativer Endpunkt für diese Patienten ist das OS nach 6, 12 und 24 Monaten.

Andere explorative Endpunkte sind die Bestimmung von OR, CR, PR und PD auf der Grundlage einer eindimensionalen Messung der verstärkenden + nicht verstärkenden Komponenten von DIPG (RECIST + F).

Nach Abschluss dieser Studie wird die Wirksamkeit der Antineoplaston-Therapie in jeder Kohorte und die Wünschbarkeit ihrer Weiterentwicklung in einer bestimmten Kohorte in Absprache mit der FDA bestimmt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77055-6330
        • Burzynski Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 95 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Fünf Kohorten von Patienten mit diffusem, intrinsischem Pontin-Gliom werden untersucht:

  1. Patienten im Alter von 3 Monaten bis < 3 Jahren;
  2. Patienten im Alter von 3-21 Jahren mit fortschreitender Erkrankung (PD) nach Strahlentherapie (RT) ± Chemotherapie und/oder anderen Therapien;
  3. Patienten im Alter von 3-21 Jahren mit neu diagnostizierter DIPG, die (oder deren Eltern / Erziehungsberechtigte) eine RT abgelehnt haben;
  4. Patientenalter > 21 Jahre mit PD nach RT ± Chemotherapie und/oder anderen Therapien; und
  5. Patienten im Alter von > 21 Jahren mit neu diagnostizierter DIPG, die eine RT abgelehnt haben.

Zu den Ausschlusskriterien gehören:

  1. Disseminierte Erkrankung, multizentrische Tumore oder leptomeningeale Erkrankung;
  2. Unkontrollierte interkurrente Krankheit;
  3. Eine Vorgeschichte von dekompensierter Herzinsuffizienz der Klasse II der New York Heart Association oder höher;
  4. Schwangerschaft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Antineoplaston-Therapie
Antineoplastontherapie (Atengenal + Astugenal) durch intravenöse Infusion alle vier Stunden für bis zu 104 Tage. Die Studienteilnehmer erhalten ansteigende Dosierungen von Atengenal und Astugenal, bis die maximal tolerierte Dosis erreicht ist, jedoch nicht mehr als 12,0 g/kg/Tag Atengenal oder 0,4 mg/kg/Tag Astugenal.
Arzneimittel: Antineoplaston-Therapie (Atengenal + Astugenal)
Patienten mit diffusem intrinsischem Pontin-Gliom erhalten eine Antineoplaston-Therapie (Atengenal + Astugenal).
Andere Namen:
  • A10 (Atengenal); AS2-1 (Astugenal)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit gemessen an der objektiven Ansprechrate
Zeitfenster: 104 Wochen
Objektive Antwortrate
104 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit gemessen am Gesamtüberleben
Zeitfenster: 6 Monate, 12 Monate und 24 Monate
6 Monate, 12 Monate und 24 Monate Gesamtüberleben
6 Monate, 12 Monate und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Burzynski Research Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Stanislaw R. Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. April 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BRI-BT-55

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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