Az Atengenal és Astugenal vizsgálata diffúz, intrinsic Pontine gliomában (DIPG)
Az Atengenal (A-10) és Astugenal (AS2-1) 2. fázisú vizsgálata diffúz, belső pontine gliomában (DIPG)
A diffúz, intrinsic pontine glioma (DIPG) jelenlegi terápiái nagyon korlátozott előnyökkel járnak a beteg számára. Az Antineoplaston terápia alkalmazásának indoklása ebben a vizsgálati protokollban a korábbi 2. fázisú vizsgálatok alanyainak tapasztalataiból és a Burzynski Klinikán Antineoplaston terápiával kezelt Compassionate Exemption betegeken szerzett tapasztalatokból származik.
Ez a tanulmány az Antineoplaston terápia hatékonyságának és biztonságosságának elemzésére szolgál öt különálló DIPG betegcsoportban, amelyeket életkor és korábbi terápia határoz meg. Ez egy kétlépcsős vizsgálat, amelyben minden kohorszban 20 beteget vonnak be az első szakaszba, és további 20 beteget vonnak be a második szakaszba, ha az első szakaszban előre meghatározott hatásossági végpontok megvalósulnak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány a diffúz, intrinsic agytörzsi glioma (DIPG) antineoplaston-terápiára adott válaszának elemzésére szolgál 5 külön betegcsoportban, amelyeket életkor és korábbi terápia határoz meg. Az elsődleges végpont az objektív válasz (OR), de az OR meghatározása a DIPG-ben problematikus. Az OR meghatározása a Macdonald, RANO és RECIST kritériumok használatával a fokozódó betegség posztgadolinium TI-súlyozott MRI-képein alapul. A DIPG azonban változó javulást mutat, és van egy nem javító komponense is, amint az a T2/FLAIR súlyozott MRI-felvételeken látható. A közelmúltban végzett felülvizsgálatok javaslatot tettek az OR értékelésére diffúz alacsony fokozatú gliomákban módosított RANO-kritériumok és recidiváló glioblasztómák esetén RECIST + F (T2/FLAIR-súlyozott képek) alkalmazásával. Ezen módszerek egyikét sem validálták.
Ez az egykarú, 2. fázisú, az antineoplaston terápia DIPG-ben való hatékonyságát vizsgáló vizsgálata egyaránt felhasználja a DIPG fokozásának (RANO) kétdimenziós értékelését, amely validált elsődleges végpont, és egydimenziós értékelést a fokozó + nem fokozó DIPG (RECIST + F), feltáró jellegű. végpont.
Ez a 2. fázisú protokoll stratégiát tartalmaz a válaszadási arány korai értékelésére, a beiratkozás hatékonyságának hiánya miatti megszüntetésére vonatkozó eljárásokkal. Minimax kétlépcsős kialakítást alkalmaznak.
Tíz súlyosbodó betegségben szenvedő beteget vonnak be az 1. stádiumba minden kohorszban. Ha egy adott kohorsz 10 betege közül egyik sem ér el OR-t a kétdimenziós mérések alapján, akkor nem vesznek fel további súlyosbodó betegségben szenvedő betegeket az adott kohorszba. Ha azonban egy adott kohorszban a 10 súlyosbodó betegségben szenvedő beteg közül 1 elér egy OR-t, akkor további 10 súlyosbodó betegségben szenvedő beteget vonnak be az adott kohorsz minimax tervének 2. szakaszába, ami maximum 20 súlyosbodó betegségben szenvedő beteget eredményez. annak a kohorsznak. Feltáró végpontként a teljes választ (CR), a részleges választ (PR) és a progresszív betegség (PD) arányát, valamint a 6, 12 és 24 hónapos teljes túlélést (OS) elemzik.
Azok a betegek is bekerülnek az egyes kohorszokba, akiknek nincs javuló betegségük, de nem számítanak bele a kétlépcsős minimax tervben megadott számokba. Ezeknek a betegeknek a feltáró végpontja a 6, 12 és 24 hónapos OS lesz.
További feltáró végpontok az OR, CR, PR és PD meghatározása a DIPG fokozó + nem javító összetevőinek egydimenziós mérése alapján (RECIST + F).
A tanulmány befejezésekor az FDA-val folytatott megbeszélés során határozzák meg az Antineoplaston terápia hatékonyságát az egyes kohorszokban, és annak további fejlesztésének kívánatosságát egy adott kohorszban.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77055-6330
- Burzynski Clinic
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Öt diffúz, intrinsic pontine gliomában szenvedő betegcsoportot vizsgálnak meg:
- A betegek életkora 3 hónap és < 3 év között van;
- Progresszív betegségben (PD) szenvedő 3-21 éves betegek sugárterápia (RT) ± kemoterápia és/vagy egyéb terápiák után;
- 3-21 éves, újonnan diagnosztizált DIPG-ben szenvedő betegek, akik (vagy szüleik/gondviselőik) megtagadták az RT-t;
- 21 év feletti PD RT ± kemoterápia és/vagy egyéb terápia után szenvedő betegek; és
- 21 év feletti, újonnan diagnosztizált DIPG-ben szenvedő betegek, akik elutasították az RT-t.
A kizárási kritériumok közé tartozik:
- Disszeminált betegség, multicentrikus daganatok vagy leptomeningeális betegség;
- Kontrollálatlan interkurrens betegség;
- A New York Heart Association II. osztályú pangásos szívelégtelenség története;
- Terhesség.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Antineoplaston terápia
Antineoplaston terápia (Atengenal + Astugenal) IV infúzióval négyóránként, legfeljebb 104 napon keresztül.
A vizsgálati alanyok növekvő adagban kapják az Attengenalt és Astugenalt a maximális tolerált dózis eléréséig, de nem haladják meg a 12,0 g/kg/nap Attengenalt vagy a 0,4 mg/kg/nap Astugenalt.
|
A diffúz intrinsic pontine gliomában szenvedő betegek Antineoplaston terápiát (Atengenal + Astugenal) kapnak.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az objektív válaszaránnyal mért hatékonyság
Időkeret: 104 hét
|
Objektív válaszarány
|
104 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes túlélés alapján mért hatékonyság
Időkeret: 6 hónap, 12 hónap és 24 hónap
|
6 hónap, 12 hónap és 24 hónap teljes túlélés
|
6 hónap, 12 hónap és 24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Stanislaw R. Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Glioma
- Neoplazmák, neuroepiteliális
- Neuroektodermális daganatok
- Neoplazmák, csírasejt és embrionális
- Neoplazmák, idegszövet
- Idegrendszeri neoplazmák
- A központi idegrendszer daganatai
- Agyi neoplazmák
- Az agytörzs daganatai
- Infratentoriális neoplazmák
- Diffúz Intrinsic Pontine Glioma
- daganatellenes A10
- daganatellenes, mint 2-1
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BRI-BT-55
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .