Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Atengenal og Astugenal i Diffuse, Intrinsic Pontine Glioma (DIPG)

15. september 2025 opdateret af: Burzynski Research Institute

Et fase 2-studie af Atengenal (A-10) og Astugenal (AS2-1) i diffust, indre pontinsk gliom (DIPG)

Nuværende terapier for diffust, intrinsisk pontint gliom (DIPG) giver meget begrænset fordel for patienten. Begrundelsen for brugen af ​​antineoplaston-terapi i denne protokolundersøgelse stammer fra erfaringer med forsøgspersoner fra tidligere fase 2-studier og Compassionate Exemption-patienter behandlet med antineoplaston-terapi på Burzynski-klinikken.

Denne undersøgelse er designet til at analysere effektiviteten og sikkerheden af ​​antineoplastonbehandling i fem separate DIPG-patientkohorter, som er defineret af alder og tidligere behandling. Dette er et studie i to trin, hvor 20 patienter i hver kohorte er indrulleret i det første trin og yderligere 20 patienter indrulleret i det andet trin, hvis forudbestemte effektmål i første trin er realiseret.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er designet til at analysere responsen af ​​diffust, iboende hjernestammegliom (DIPG) på antineoplastonterapi i 5 separate patientkohorter, som er defineret af alder og tidligere behandling. Det primære endepunkt er objektiv respons (OR), men bestemmelsen af ​​OR i DIPG er problematisk. Bestemmelse af ELLER ved hjælp af Macdonald-, RANO- og RECIST-kriterierne er baseret på postgadolinium TI-vægtede MR-billeder af forstærkende sygdom. DIPG viser dog variabel forbedring og har en ikke-forstærkende komponent, som det ses på T2/FLAIR-vægtede MR-billeder. Nylige anmeldelser har foreslået OR-vurdering i diffuse lavgradige gliomer ved brug af modificerede RANO-kriterier og ved tilbagevendende glioblastomer ved brug af RECIST + F (T2/FLAIR-vægtede billeder). Ingen af ​​disse metoder er blevet valideret.

Dette enkeltarmede fase 2-studie af effektiviteten af ​​antineoplastonterapi i DIPG vil anvende både todimensionel vurdering af forstærkende DIPG (RANO), et valideret primært endepunkt og endimensionel vurdering af forstærkende + ikke-forstærkende DIPG (RECIST + F), en eksplorativ endepunkt.

Denne fase 2-protokol har en strategi for tidlig vurdering af responsrater med procedurer for afslutning af tilmelding på grund af manglende effekt. Der anvendes et minimax to-trins design.

Ti patienter med forstærkende sygdom vil blive indskrevet i fase 1 for hver kohorte. Hvis ingen af ​​de 10 patienter i en bestemt kohorte opnår en operationsstue baseret på bidimensionelle målinger, vil ingen yderligere patienter med forstærkende sygdom blive indskrevet i den pågældende kohorte. Men hvis 1 af de 10 patienter med forstærkende sygdom i en bestemt kohorte opnår en operationsstue, vil yderligere 10 patienter med forstærkende sygdom blive indskrevet i fase 2 af minimax-designet for den pågældende kohorte, hvilket giver maksimalt 20 patienter med forstærkende sygdom. for den årgang. Som eksplorative endepunkter vil rater for komplet respons (CR), partiel respons (PR) og progressiv sygdom (PD) samt 6-, 12- og 24-måneders samlet overlevelse (OS) blive analyseret.

Patienter uden forstærkende sygdom vil også blive tilmeldt hver kohorte, men vil ikke tælle med i de tal, der er angivet i to-trins minimax-designet. Et eksplorativt endepunkt for disse patienter vil være 6-, 12- og 24-måneders OS.

Andre eksplorative endepunkter vil være bestemmelse af OR, CR, PR og PD baseret på endimensionel måling af de forstærkende + ikke-forstærkende komponenter af DIPG (RECIST + F).

Ved afslutningen af ​​denne undersøgelse vil effektiviteten af ​​antineoplaston-terapi i hver kohorte og ønskeligheden af ​​dens videre udvikling i en bestemt kohorte blive bestemt i diskussion med FDA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77055-6330
        • Burzynski Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 95 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Fem kohorter af patienter med diffust, iboende pontint gliom vil blive undersøgt:

  1. Patienter i alderen 3 måneder til < 3 år;
  2. Patienter i alderen 3-21 år med progressiv sygdom (PD) efter strålebehandling (RT) ± kemoterapi og/eller andre terapier;
  3. Patienter i alderen 3-21 år med nydiagnosticeret DIPG, som (eller hvis forældre/værger) har nægtet RT;
  4. Patienter i alderen > 21 år med PD efter RT ± kemoterapi og/eller andre terapier; og
  5. Patienter i alderen > 21 år med nydiagnosticeret DIPG, som har nægtet RT.

Ekskluderingskriterier omfatter:

  1. Dissemineret sygdom, multicentriske tumorer eller leptomeningeal sygdom;
  2. Ukontrolleret sammenfaldende sygdom;
  3. En historie med New York Heart Association klasse II kongestiv hjertesvigt eller derover;
  4. Graviditet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Antineoplaston terapi
Antineoplastonbehandling (Atengenal + Astugenal) ved IV-infusion hver fjerde time i op til 104 dage. Forsøgspersoner får stigende doser af Atengenal og Astugenal, indtil den maksimalt tolererede dosis er nået, men ikke over 12,0 g/kg/d Atengenal eller 0,4 mg/kg/d Astugenal.
Medicin: Antineoplastonbehandling (Atengenal + Astugenal)
Patienter med diffust intrinsisk pontint gliom vil modtage antineoplastonbehandling (Atengenal + Astugenal).
Andre navne:
  • A10 (Atengenal); AS2-1 (Astugenal)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet målt ved objektiv responsrate
Tidsramme: 104 uger
Objektiv svarprocent
104 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt målt ved samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder, 12 måneder og 24 måneder
6 måneder, 12 måneder og 24 måneder samlet overlevelse
6 måneder, 12 måneder og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Burzynski Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Stanislaw R. Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2016

Først opslået (Anslået)

19. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BRI-BT-55

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Diffus, indre pontinsk gliom

Kliniske forsøg med Antineoplastonbehandling (Atengenal + Astugenal)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner