Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van atengenal en astugenal in diffuus, intrinsiek ponsglioom (DIPG)

15 september 2025 bijgewerkt door: Burzynski Research Institute

Een fase 2-studie van Atengenal (A-10) en Astugenal (AS2-1) bij diffuus, intrinsiek ponsglioom (DIPG)

De huidige therapieën voor diffuus, intrinsiek ponsglioom (DIPG) bieden zeer beperkt voordeel voor de patiënt. De grondgedachte voor het gebruik van antineoplaston-therapie in dit protocolonderzoek komt voort uit ervaring met proefpersonen uit eerdere fase 2-onderzoeken en Compassionate Exemption-patiënten die werden behandeld met antineoplaston-therapie in de Burzynski-kliniek.

Deze studie is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van behandeling met antineoplaston te analyseren in vijf afzonderlijke DIPG-patiëntencohorten, die worden gedefinieerd op basis van leeftijd en eerdere therapie. Dit is een studie in twee fasen waarbij 20 patiënten in elk cohort worden ingeschreven in de eerste fase en nog eens 20 patiënten worden ingeschreven in de tweede fase, als vooraf bepaalde werkzaamheidseindpunten in de eerste fase worden gerealiseerd.

Studie Overzicht

Toestand

Geschorst

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is opgezet om de respons van diffuus, intrinsiek hersenstamglioom (DIPG) op behandeling met antineoplaston te analyseren in 5 afzonderlijke patiëntencohorten, die worden gedefinieerd op basis van leeftijd en eerdere therapie. Het primaire eindpunt is objectieve respons (OR), maar de bepaling van OR in DIPG is problematisch. Bepaling van OK met behulp van de Macdonald-, RANO- en RECIST-criteria is gebaseerd op postgadolinium TI-gewogen MRI-beelden van versterkende ziekte. DIPG vertoont echter variabele versterking en heeft een niet-verbeterende component zoals te zien is op T2/FLAIR-gewogen MRI-beelden. Recente beoordelingen hebben OR-beoordeling voorgesteld bij diffuse laaggradige gliomen met behulp van gewijzigde RANO-criteria en bij recidiverend glioblastoom met behulp van RECIST + F (T2/FLAIR-gewogen beelden). Geen van deze methodologieën is gevalideerd.

Deze eenarmige fase 2-studie naar de werkzaamheid van antineoplastontherapie bij DIPG zal gebruik maken van zowel tweedimensionale beoordeling van versterkende DIPG (RANO), een gevalideerd primair eindpunt, als eendimensionale beoordeling van versterkende + niet-verbeterende DIPG (RECIST + F), een verkennend eindpunt.

Dit fase 2-protocol heeft een strategie voor vroege beoordeling van responspercentages met procedures voor beëindiging van inschrijving wegens gebrek aan werkzaamheid. Er wordt gebruik gemaakt van een minimax tweetraps ontwerp.

Voor elk cohort zullen tien patiënten met een verergerende ziekte worden ingeschreven in stadium 1. Als geen van de 10 patiënten in een bepaald cohort een OK behaalt op basis van tweedimensionale metingen, worden er geen extra patiënten met verergerende ziekte in dat specifieke cohort opgenomen. Als echter 1 van de 10 patiënten met verergerende ziekte in een bepaald cohort een OK behaalt, dan zullen nog eens 10 patiënten met verergerende ziekte worden ingeschreven in stadium 2 van het minimax-ontwerp voor dat cohort, wat resulteert in een maximum van 20 patiënten met verergerende ziekte voor dat cohort. Als verkennende eindpunten zullen de percentages complete respons (CR), partiële respons (PR) en progressieve ziekte (PD), evenals 6-, 12- en 24-maanden totale overleving (OS) worden geanalyseerd.

Patiënten zonder verergerende ziekte worden ook in elk cohort opgenomen, maar tellen niet mee voor de aantallen die zijn aangegeven in het tweetraps minimax-ontwerp. Een verkennend eindpunt voor deze patiënten is OS van 6, 12 en 24 maanden.

Andere verkennende eindpunten zijn de bepaling van OR, CR, PR en PD op basis van eendimensionale meting van de versterkende + niet-verbeterende componenten van DIPG (RECIST + F).

Na afronding van deze studie zal de werkzaamheid van de behandeling met antineoplaston in elk cohort en de wenselijkheid van verdere ontwikkeling ervan in een bepaald cohort worden bepaald in overleg met de FDA.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77055-6330
        • Burzynski Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 95 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Vijf cohorten patiënten met diffuus, intrinsiek ponsglioom zullen worden bestudeerd:

  1. Patiënten van 3 maanden tot < 3 jaar;
  2. Patiënten van 3-21 jaar met progressieve ziekte (PD) na bestralingstherapie (RT) ± chemotherapie en/of andere therapieën;
  3. Patiënten van 3-21 jaar met nieuw gediagnosticeerde DIPG die (of wiens ouders/verzorgers) RT hebben geweigerd;
  4. Patiënten ouder dan 21 jaar met PD na RT ± chemotherapie en/of andere therapieën; en
  5. Patiënten ouder dan 21 jaar met nieuw gediagnosticeerde DIPG die RT hebben geweigerd.

Uitsluitingscriteria zijn onder meer:

  1. Gedissemineerde ziekte, multicentrische tumoren of leptomeningeale ziekte;
  2. Ongecontroleerde bijkomende ziekte;
  3. Een voorgeschiedenis van New York Heart Association Klasse II congestief hartfalen of hoger;
  4. Zwangerschap.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Antineoplaston therapie
Antineoplaston-therapie (Atengenal + Astugenal) door middel van IV-infusie om de vier uur gedurende maximaal 104 dagen. De proefpersonen kregen toenemende doseringen van Atengenal en Astugenal totdat de maximaal getolereerde dosering is bereikt, maar niet hoger dan 12,0 g/kg/d Atengenal of 0,4 mg/kg/d Astugenal.
Geneesmiddel: Antineoplastontherapie (Atengenal + Astugenal)
Patiënten met diffuus intrinsiek ponsglioom zullen een behandeling met antineoplaston krijgen (Atengenal + Astugenal).
Andere namen:
  • A10 (Atengenal); AS2-1 (Astugenaal)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid gemeten aan de hand van objectief responspercentage
Tijdsspanne: 104 weken
Objectief responspercentage
104 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid gemeten aan de hand van totale overleving
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden en 24 maanden
6 maanden, 12 maanden en 24 maanden totale overleving
6 maanden, 12 maanden en 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Burzynski Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Stanislaw R. Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 april 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 april 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

19 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BRI-BT-55

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren