デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するTAS-205の第IIa相試験
2020年4月8日 更新者：Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるTAS-205のランダム化第IIa相試験
この研究の目的は、探索的方法でデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者に TAS-205 を 24 週間反復経口投与した後の有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、小児期に診断される最も一般的な致命的な遺伝性疾患であり、男性の出生の約 3,500 人に 1 人に影響を及ぼします。
DMD 患者は、容赦なく筋力が低下し、歩行や呼吸が困難になり、車いす生活や上半身の機能の喪失を余儀なくされています。
この研究の主な目的は、探索的方法でDMD患者にTAS-205を24週間反復経口投与した後の有効性を評価することです。
この研究の目的は、DMD患者におけるTAS-205の24週間の反復経口投与後の安全性、用量反応、および薬力学的（PD）マーカーの尿中排泄も評価することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Aichi、日本、467-8601
- Nagoya City University Hospital
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Gifu、日本、502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hyogo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
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Kyoto、日本、616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
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Nagano、日本、390-8621
- Shinshu University Hospital
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Niigata、日本、945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
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Osaka、日本、560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
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Saitama、日本、349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
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Tokyo、日本、162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Tottori、日本、683-8504
- Tottori University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントを与えることができます。 該当する場合、インフォームド コンセントを与えることができます。
- DMDの表現型の証拠。
- 男性で5歳以上。
- 体重が7.5kg以上60kg未満。
- 少なくとも 75 m の距離で 6MWD テストを完了することができます。
- 錠剤服用可能。
- -経口グルココルチコイドを服用している場合、1日の合計または登録の6か月前の投与に有意な変化はありません。
除外基準:
- 深刻な薬物アレルギー。
- 予測値の 50% 未満の努力肺活量 (FVC)。
- 人工呼吸器を継続的に着用する（睡眠中の使用を除く）。
- -心エコー図で40％未満の左室駆出率（EF）または短縮率（FS）が25％未満。
- -臨床的に重大な心不全および呼吸不全。
- 進行中の免疫抑制療法（コルチコステロイド以外）。
- -筋力または運動機能に影響を与える可能性のある手術歴または手術の計画。
- 筋力または運動機能に影響を与える可能性のある損傷。
- 全身性アレルギー疾患または慢性炎症性疾患を伴う。
- -以前の遺伝子治療（エクソンスキッピング、またはストップコドンリードスルー治療）、細胞ベースの治療、またはその他の治験薬。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：TAS-205（低用量群）
低用量群：錠剤を 24 週間経口投与、食後に bis in die（BID） 投与量（6.67～13.33）に相当する治験薬の錠剤数
mg/kg/用量）を登録前 14 日以内に体重あたり、朝食および夕食後 30 分以内に投与することとした。
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2群：低用量群、高用量群。
24 週間の経口投与、食後の bis in die (BID)
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実験的：TAS-205（高用量群）
高用量群：錠剤を 24 週間経口投与、食後に bis in die（BID） 投与量に相当する治験薬の錠剤数（13.33～26.67）
mg/kg/用量）を登録前 14 日以内に体重あたり、朝食および夕食後 30 分以内に投与することとした。
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2群：低用量群、高用量群。
24 週間の経口投与、食後の bis in die (BID)
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ群：錠剤を24週間経口投与、食後にBID
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1群：プラセボ群。
24週間経口投与、食後BID
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 分間の歩行距離 (6MWD) におけるベースラインから 24 週間までの平均変化
時間枠：ベースライン、24週間
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被験者が6分間でできるだけ速く歩くことができる距離が評価されます。
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ベースライン、24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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床から上昇するまでの時間におけるベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、および 24 週間
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被験者が仰臥位からできるだけ早く立ち上がるのに必要な時間を評価します。
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ベースライン、および 24 週間
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10 メートル歩く/走る時間のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、および 24 週間
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床にマークが貼られた幅10mの通路を、被験者ができるだけ速く走ったり歩いたりするのに必要な時間を評価します。
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ベースライン、および 24 週間
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稼働までの時間におけるベースラインからの平均変化 (TUG)
時間枠：ベースライン、および 24 週間
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このテストでは、立ち上がる、歩く、体の位置を変える、バランスをとるなど、被験者の総合的な可動性の程度を評価します。
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ベースライン、および 24 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年5月1日
一次修了 (実際)
2017年5月15日
研究の完了 (実際)
2017年10月17日
試験登録日
最初に提出
2016年4月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年4月21日
最初の投稿 (見積もり)
2016年4月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年4月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年4月8日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Taiho10053040
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