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Uno studio di fase IIa su TAS-205 per la distrofia muscolare di Duchenne

8 aprile 2020 aggiornato da: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio randomizzato di fase IIa su TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia dopo 24 settimane di dosi orali ripetute di TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in modo esplorativo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la più comune malattia genetica mortale diagnosticata durante l'infanzia, che colpisce circa 1 maschio su 3.500 nati. I pazienti con DMD soffrono di un inesorabile declino della forza muscolare che compromette la capacità di camminare e respirare, con conseguente loro vita con sedie a rotelle e quindi perdita della funzione della parte superiore del corpo. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia dopo 24 settimane di dosi orali ripetute di TAS-205 in pazienti con DMD in modo esplorativo. L'obiettivo di questo studio è anche valutare la sicurezza, la dose-risposta e l'escrezione urinaria del marcatore farmacodinamico (PD) dopo dosi orali ripetute per 24 settimane di TAS-205 in pazienti con DMD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Giappone, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Giappone, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Giappone, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Giappone, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Giappone, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Giappone, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Giappone, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di dare un consenso informato. Se applicabile, in grado di fornire un consenso informato.
  • Evidenze fenotipiche di DMD.
  • Maschio e ≧5 anni di età.
  • Peso corporeo ≧7,5 kg e <60 kg.
  • In grado di completare il test 6MWD con una distanza di almeno 75 m.
  • In grado di prendere compresse.
  • Se si assumono glucocorticoidi orali nessun cambiamento significativo nel totale giornaliero o dosaggio 6 mesi prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi grave allergia ai farmaci.
  • Una capacità vitale forzata (FVC) <50% del valore previsto.
  • Indossare continuamente un respiratore (eccetto per l'uso durante il sonno).
  • Una frazione di eiezione ventricolare sinistra (EF) <40% o un accorciamento frazionario (FS) <25% all'ecocardiogramma.
  • Insufficienza cardiaca clinicamente significativa e insufficienza respiratoria.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Storia chirurgica o piano per un intervento chirurgico che può influire sulla forza muscolare o sulla funzione motoria.
  • Qualsiasi lesione che possa influire sulla forza muscolare o sulla funzione motoria.
  • Con qualsiasi malattia allergica sistemica o qualsiasi malattia infiammatoria cronica.
  • Terapia genica precedente (salto dell'esone o lettura del codone di arresto attraverso la terapia), terapia cellulare o qualsiasi altro agente sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TAS-205 (gruppo a basso dosaggio)
Gruppo a basso dosaggio：Somministrazione orale di compresse per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto Il numero di compresse del farmaco in studio corrispondente al dosaggio (6,67-13,33 mg/kg/dose) in base al peso corporeo entro 14 giorni prima dell'arruolamento doveva essere somministrato entro 30 minuti dopo colazione e cena.
Droga: TAS-205
2 gruppi: gruppo a basso dosaggio, gruppo ad alto dosaggio. Somministrazione orale per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto
Sperimentale: TAS-205 (gruppo ad alta dose)
Gruppo ad alto dosaggio: somministrazione orale di compresse per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto Il numero di compresse del farmaco in studio corrispondente al dosaggio (13,33-26,67 mg/kg/dose) in base al peso corporeo entro 14 giorni prima dell'arruolamento doveva essere somministrato entro 30 minuti dopo colazione e cena.
Droga: TAS-205
2 gruppi: gruppo a basso dosaggio, gruppo ad alto dosaggio. Somministrazione orale per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto
Comparatore placebo: Placebo
Gruppo placebo: somministrazione orale di compresse per 24 settimane, BID dopo il pasto
Droga: Placebo
1 gruppo: gruppo Placebo. Somministrazione orale per 24 settimane, BID dopo il pasto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale a 24 settimane nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: basale, 24 settimane
Verrà valutata la distanza che il soggetto può percorrere il più velocemente possibile in 6 minuti.
basale, 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nel tempo di risalita dal pavimento
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Verrà valutato il tempo necessario al soggetto per alzarsi da una posizione supina sul pavimento il più rapidamente possibile.
basale e 24 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tempo per camminare/correre per 10 metri
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Verrà valutato il tempo necessario al soggetto per correre o camminare il più velocemente possibile in un passaggio largo 10 m con segni apposti sul pavimento.
basale e 24 settimane
Variazione media dal basale nel tempo a up and go (TUG)
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Questo test valuterà l'estensione della mobilità composita del soggetto, tra cui alzarsi in piedi, camminare, riposizionare il corpo e bilanciarsi.
basale e 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

15 maggio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

17 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

26 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Taiho10053040

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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