Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase IIa-studie van TAS-205 voor spierdystrofie van Duchenne

8 april 2020 bijgewerkt door: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Een gerandomiseerde fase IIa-studie van TAS-205 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid na 24 weken herhaalde orale doses TAS-205 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) op een verkennende manier te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Duchenne spierdystrofie (DMD) is de meest voorkomende fatale genetische aandoening die in de kindertijd wordt gediagnosticeerd en treft ongeveer 1 op de 3.500 mannelijke geboorten. DMD-patiënten lijden aan een meedogenloze achteruitgang van de spierkracht die het vermogen om te lopen en te ademen schaadt, wat resulteert in hun leven met rolstoelen en vervolgens verlies van bovenlichaamfunctie. Het hoofddoel van deze studie is om de werkzaamheid na 24 weken herhaalde orale doses TAS-205 bij patiënten met DMD op een verkennende manier te evalueren. Het doel van deze studie is ook het evalueren van de veiligheid, de dosis-respons en de urinaire excretie van farmacodynamische (PD) marker na 24 weken durende herhaalde orale doses van TAS-205 bij DMD-patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Aichi, Japan, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japan, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om een ​​geïnformeerde toestemming te geven. Indien van toepassing, in staat om een ​​geïnformeerde instemming te geven.
  • Fenotypisch bewijs van DMD.
  • Man en ≧5 jaar oud.
  • Lichaamsgewicht ≧7,5 kg en <60 kg.
  • In staat om de 6MWD-test te voltooien met een afstand van minimaal 75 m.
  • Tabletten kunnen slikken.
  • Bij inname van orale glucocorticoïden geen significante verandering in de totale dagelijkse dosering of dosering 6 maanden voor inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke ernstige medicijnallergie.
  • Een geforceerde vitale capaciteit (FVC) van <50% van de voorspelde waarde.
  • Continu een gasmasker dragen (behalve tijdens het slapen).
  • Een linkerventrikelejectiefractie (EF) van <40% of fractionele verkorting (FS) van <25% op echocardiogram.
  • Klinisch significant hartfalen en ademhalingsfalen.
  • Doorlopende immunosuppressieve therapie (anders dan corticosteroïden).
  • Chirurgische geschiedenis of plan voor een operatie die de spierkracht of motorische functie kan beïnvloeden.
  • Elk letsel dat de spierkracht of motorische functie kan aantasten.
  • Bij elke systemische allergische ziekte of chronische ontstekingsziekte.
  • Eerdere gentherapie (exon skipping of stopcodon read through therapie), celgebaseerde therapie of andere onderzoeksmiddelen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TAS-205 (groep met lage dosis)
Groep met lage dosis: Orale toediening van tabletten gedurende 24 weken, bis in die (BID) na de maaltijd Het aantal tabletten van het onderzoeksgeneesmiddel dat overeenkomt met de dosering (6,67-13,33 mg/kg/dosis) naar lichaamsgewicht binnen 14 dagen vóór opname moest binnen 30 minuten na ontbijt en diner worden toegediend.
Geneesmiddel: TAS-205
2 groepen: groep met lage dosis, groep met hoge dosis. Orale toediening gedurende 24 weken, bis in die (BID) na de maaltijd
Experimenteel: TAS-205 (groep met hoge dosis)
Groep met hoge dosis: Orale toediening van tabletten gedurende 24 weken, bis in die (BID) na de maaltijd Het aantal tabletten van het onderzoeksgeneesmiddel dat overeenkomt met de dosering (13.33-26.67 mg/kg/dosis) naar lichaamsgewicht binnen 14 dagen vóór opname moest binnen 30 minuten na ontbijt en diner worden toegediend.
Geneesmiddel: TAS-205
2 groepen: groep met lage dosis, groep met hoge dosis. Orale toediening gedurende 24 weken, bis in die (BID) na de maaltijd
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebogroep: orale toediening van tabletten gedurende 24 weken, tweemaal daags na de maaltijd
Geneesmiddel: Placebo
1 groep: Placebogroep. Orale toediening gedurende 24 weken, tweemaal daags na de maaltijd

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van baseline tot 24 weken in de 6 minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: basislijn, 24 weken
De afstand die de proefpersoon zo snel mogelijk in 6 minuten kan lopen, wordt geëvalueerd.
basislijn, 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van basislijn in de tijd om vanaf de vloer te stijgen
Tijdsspanne: basislijn en 24 weken
De tijd die de proefpersoon nodig heeft om zo snel mogelijk vanuit een liggende positie op de vloer op te staan, zal worden geëvalueerd.
basislijn en 24 weken
Gemiddelde verandering van basislijn in tijd naar lopen/rennen gedurende 10 meter
Tijdsspanne: basislijn en 24 weken
De tijd die de proefpersoon nodig heeft om zo snel mogelijk een 10 m brede doorgang met markeringen op de vloer te rennen of te lopen, wordt beoordeeld.
basislijn en 24 weken
Gemiddelde verandering van basislijn in tijd tot up and go (TUG)
Tijdsspanne: basislijn en 24 weken
Deze test beoordeelt de mate van de samengestelde mobiliteit van het onderwerp, inclusief opstaan, lopen, het lichaam herpositioneren en balanceren.
basislijn en 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 mei 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 april 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

26 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 april 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Taiho10053040

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op TAS-205

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren