A TAS-205 IIa fázisú vizsgálata Duchenne-izomdystrophiára
2020. április 8. frissítette: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
A TAS-205 randomizált IIa fázisú vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeken
Ennek a vizsgálatnak a célja a TAS-205 24 hetes ismételt orális adagolása utáni hatásosság feltáró jellegű értékelése Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Duchenne-izomdisztrófia (DMD) a leggyakoribb halálos kimenetelű, gyermekkorban diagnosztizált genetikai rendellenesség, amely 3500 férfi születésből körülbelül 1-et érint.
A DMD-betegek izomerejük könyörtelen csökkenésétől szenvednek, ami rontja a járás- és légzési képességet, aminek következtében kerekesszékes életük, majd felsőtest-funkcióik elvesztése következik be.
Ennek a vizsgálatnak a fő célja a TAS-205 24 hetes, ismételt orális adagolása utáni hatékonyságának feltáró jellegű értékelése DMD-ben szenvedő betegeknél.
E vizsgálat célja továbbá a farmakodinámiás (PD) marker biztonságosságának, dózis-válaszának és vizelettel történő kiválasztódásának értékelése a TAS-205 24 hetes ismételt orális adagolása után DMD-betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
36
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Aichi, Japán, 467-8601
- Nagoya City University Hospital
-
Gifu, Japán, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
Hyogo, Japán, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japán, 616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
-
Nagano, Japán, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Niigata, Japán, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
-
Osaka, Japán, 560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
-
Saitama, Japán, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
-
Tokyo, Japán, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Tokyo, Japán, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Tottori, Japán, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képes tájékozott beleegyezést adni. Adott esetben tájékozott hozzájárulást tud adni.
- A DMD fenotípusos bizonyítékai.
- Férfi és ≧5 éves korig.
- Testtömeg ≧7,5 kg és <60 kg.
- Képes teljesíteni a 6MWD tesztet legalább 75 m távolsággal.
- Képes tablettát szedni.
- Orális glükokortikoidok szedése esetén a beiratkozás előtt 6 hónappal nem változik szignifikáns változás a teljes napi mennyiségben vagy az adagolásban.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen súlyos gyógyszerallergia.
- A kényszerített vitálkapacitás (FVC) a becsült érték <50%-a.
- Légzőkészülék folyamatos viselése (kivéve az alvás közbeni használatot).
- A bal kamrai ejekciós frakció (EF) <40% vagy a frakcionált rövidülés (FS) <25% az echokardiogramon.
- Klinikailag jelentős szívelégtelenség és légzési elégtelenség.
- Folyamatban lévő immunszuppresszív terápia (a kortikoszteroidokon kívül).
- Sebészeti kórtörténet vagy műtéti terv, amely befolyásolhatja az izomerőt vagy a motoros funkciót.
- Minden olyan sérülés, amely befolyásolhatja az izomerőt vagy a motoros működést.
- Bármilyen szisztémás allergiás betegséggel vagy bármely krónikus gyulladásos betegséggel.
- Korábbi génterápia (exon kihagyás vagy stopkodon beolvasási terápia), sejtalapú terápia vagy bármilyen más vizsgálati szer.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: TAS-205 (alacsony dózisú csoport)
Alacsony dózisú csoport: Tabletták szájon át történő beadása 24 hétig, étkezés után bisz in die (BID) A vizsgált gyógyszer tablettáinak száma megfelel az adagnak (6,67-13,33).
mg/ttkg/dózis) testtömeg szerint a beiratkozás előtti 14 napon belül reggeli és vacsora után 30 percen belül kellett beadni.
|
2 csoport: Alacsony dózisú csoport, Nagy dózisú csoport.
Szájon át történő beadás 24 hétig, étkezés után (BID).
|
|
Kísérleti: TAS-205 (nagy dózisú csoport)
Nagy dózisú csoport: Tabletták szájon át történő beadása 24 hétig, bis in die (BID) étkezés után A vizsgált gyógyszer adagjának megfelelő tabletták száma (13,33-26,67)
mg/ttkg/dózis) testtömeg szerint a beiratkozás előtti 14 napon belül reggeli és vacsora után 30 percen belül kellett beadni.
|
2 csoport: Alacsony dózisú csoport, Nagy dózisú csoport.
Szájon át történő beadás 24 hétig, étkezés után (BID).
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo csoport: Tabletták szájon át történő beadása 24 hétig, BID étkezés után
|
1 csoport: Placebo csoport.
Szájon át történő alkalmazás 24 hétig, BID étkezés után
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonalról 24 hétre a 6 perces sétatávon (6MWD)
Időkeret: alapérték, 24 hét
|
A rendszer kiértékeli azt a távolságot, amelyet az alany a lehető leggyorsabban tud megtenni 6 perc alatt.
|
alapérték, 24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos változás az alapvonalról a padlóról való felemelkedésre
Időkeret: alapvonal és 24 hét
|
Értékelésre kerül, hogy mennyi idő szükséges ahhoz, hogy az alany a lehető leggyorsabban felemelkedjen a talajon fekvő helyzetéből.
|
alapvonal és 24 hét
|
|
Átlagos változás az alapvonalról a 10 méteres gyaloglás/futás között
Időkeret: alapvonal és 24 hét
|
Értékelésre kerül, mennyi idő szükséges ahhoz, hogy az alany a lehető leggyorsabban futhasson vagy sétáljon egy 10 m széles, a padlón elhelyezett jelekkel ellátott folyosón.
|
alapvonal és 24 hét
|
|
Átlagos változás az alapvonaltól a felfelé és indulásig (TUG)
Időkeret: alapvonal és 24 hét
|
Ez a teszt felméri az alany összetett mozgékonyságának mértékét, beleértve a felállást, a sétát, a test áthelyezését és az egyensúlyozást.
|
alapvonal és 24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. május 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. október 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. április 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. április 21.
Első közzététel (Becslés)
2016. április 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. április 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. április 8.
Utolsó ellenőrzés
2020. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Taiho10053040
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .