Vaiheen IIa TAS-205:n tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa varten
keskiviikko 8. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Satunnaistettu vaiheen IIa tutkimus TAS-205:stä potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida tutkivalla tavalla tehoa 24 viikon TAS-205:n toistuvien oraalisten annosten jälkeen potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Duchennen lihasdystrofia (DMD) on yleisin lapsuudessa diagnosoitu kuolemaan johtava geneettinen sairaus, joka vaikuttaa noin yhteen 3 500:sta miehen syntymästä.
DMD-potilaat kärsivät säälimättömästä lihasvoiman heikkenemisestä, mikä heikentää kykyä kävellä ja hengittää, mikä johtaa heidän elämäänsä pyörätuolissa ja sitten ylävartalon toiminnan menettämiseen.
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida TAS-205:n tehoa 24 viikon toistuvien oraalisten annosten jälkeen DMD-potilailla tutkivalla tavalla.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on myös arvioida farmakodynaamisen (PD) markkerin turvallisuutta, annos-vastetta ja virtsaan erittymistä DMD-potilailla 24 viikon toistuvien suun kautta annettujen TAS-205-annosten jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Aichi, Japani, 467-8601
- Nagoya City University Hospital
-
Gifu, Japani, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
Hyogo, Japani, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japani, 616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
-
Nagano, Japani, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Niigata, Japani, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
-
Osaka, Japani, 560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
-
Saitama, Japani, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
-
Tokyo, Japani, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Tokyo, Japani, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Tottori, Japani, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen. Pystyy tarvittaessa antamaan tietoisen suostumuksen.
- Fenotyyppiset todisteet DMD:stä.
- Mies ja ≧5-vuotiaat.
- Paino ≧7,5 kg ja <60 kg.
- Pystyy suorittamaan 6MWD-testin vähintään 75 metrin etäisyydellä.
- Pystyy ottamaan tabletteja.
- Jos otat suun kautta otettavia glukokortikoideja, päivittäisessä kokonaisannoksessa tai annoksessa ei ole merkittävää muutosta 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa vakava lääkeallergia.
- Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 50 % ennustetusta arvosta.
- Hengityssuojaimen käyttö jatkuvasti (paitsi nukkumisen aikana).
- Vasemman kammion ejektiofraktio (EF) <40 % tai fraktiolyhennys (FS) <25 % kaikututkimuksessa.
- Kliinisesti merkittävä sydämen vajaatoiminta ja hengitysvajaus.
- Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muu kuin kortikosteroidit).
- Leikkaushistoria tai leikkaussuunnitelma, joka voi vaikuttaa lihasvoimaan tai motoriseen toimintaan.
- Kaikki vammat, jotka voivat vaikuttaa lihasvoimaan tai motoriseen toimintaan.
- Minkä tahansa systeemisen allergisen sairauden tai kroonisen tulehdussairauden kanssa.
- Aikaisempi geeniterapia (eksonien ohittaminen tai lopetuskodonin lukuhoito), solupohjainen hoito tai mikä tahansa muu tutkimusaine.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TAS-205 (pienen annoksen ryhmä)
Pienen annoksen ryhmä: Tablettien anto suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen Tutkimuslääkkeen tablettien määrä, joka vastaa annosta (6,67-13,33).
mg/kg/annos) ruumiinpainon mukaan 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista oli annettava 30 minuutin kuluessa aamiaisen ja illallisen jälkeen.
|
2 ryhmää: pienen annoksen ryhmä, suuren annoksen ryhmä.
Suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen
|
|
Kokeellinen: TAS-205 (suuren annoksen ryhmä)
Suuriannosryhmä: Tablettien anto suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen Tutkimuslääkkeen tablettien määrä vastaa annosta (13,33-26,67).
mg/kg/annos) ruumiinpainon mukaan 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista oli annettava 30 minuutin kuluessa aamiaisen ja illallisen jälkeen.
|
2 ryhmää: pienen annoksen ryhmä, suuren annoksen ryhmä.
Suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Lumeryhmä: Tablettien anto suun kautta 24 viikon ajan, BID aterian jälkeen
|
1 ryhmä: Placebo-ryhmä.
Suun kautta 24 viikon ajan, BID aterian jälkeen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta 24 viikkoon 6 minuutin kävelymatkalla (6MWD)
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
|
Matka, jonka kohde voi kävellä mahdollisimman nopeasti 6 minuutissa, arvioidaan.
|
lähtötaso, 24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ajassa nousuun lattiasta
Aikaikkuna: lähtötaso ja 24 viikkoa
|
Arvioidaan aika, joka tarvitaan koehenkilön nousemiseen makuuasennosta lattialle mahdollisimman nopeasti.
|
lähtötaso ja 24 viikkoa
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ajassa kävelyyn/juoksuun 10 metriä
Aikaikkuna: lähtötaso ja 24 viikkoa
|
Arvioidaan aika, joka tarvitaan koehenkilön juoksemiseen tai kävelemiseen mahdollisimman nopeasti 10 m leveässä käytävässä, jossa on merkit lattiaan.
|
lähtötaso ja 24 viikkoa
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ajassa ylös ja menemiseen (TUG)
Aikaikkuna: lähtötaso ja 24 viikkoa
|
Tämä testi arvioi tutkittavan yhdistelmäliikkuvuuden laajuutta, mukaan lukien seisomaan, kävelemiseen, kehon vaihtamiseen ja tasapainoiluun.
|
lähtötaso ja 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 15. toukokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 17. lokakuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 26. huhtikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Taiho10053040
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .