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Duchenne 근이영양증에 대한 TAS-205의 IIa상 연구

2020년 4월 8일 업데이트: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Duchenne 근이영양증 환자에서 TAS-205의 무작위 IIa상 연구

이 연구의 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 TAS-205의 24주 반복 경구 투여 후 효능을 탐색적 방식으로 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Duchenne 근이영양증(DMD)은 어린 시절에 진단되는 가장 흔한 치명적인 유전 장애로, 남성 출생 3,500명 중 약 1명에게 영향을 미칩니다. DMD 환자는 근력이 지속적으로 감소하여 걷기와 호흡 능력이 손상되어 휠체어 생활을 하고 상체 기능을 상실하게 됩니다. 이 연구의 주요 목적은 탐색적 방식으로 DMD 환자에서 TAS-205의 24주 반복 경구 투여 후 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구의 목적은 또한 DMD 환자에서 TAS-205의 24주 반복 경구 투여 후 안전성, 용량 반응 및 약력학(PD) 마커의 소변 배설을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 일본
      • Aichi, 일본, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, 일본, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, 일본, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, 일본, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, 일본, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, 일본, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, 일본, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, 일본, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, 일본, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, 일본, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, 일본, 683-8504
        • Tottori University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의를 할 수 있습니다. 해당되는 경우 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
  • DMD의 표현형 증거.
  • 남성 및 5세 이상.
  • 체중 ≥7.5kg 및 <60kg.
  • 최소 75m의 거리에서 6MWD 테스트를 완료할 수 있습니다.
  • 태블릿을 사용할 수 있습니다.
  • 경구용 글루코코르티코이드를 복용하는 경우 등록 전 6개월 동안 총 일일 또는 투약량에 큰 변화가 없습니다.

제외 기준:

  • 심각한 약물 알레르기.
  • 예측 값의 50% 미만인 FVC(강제 폐활량).
  • 호흡보호구를 지속적으로 착용(수면 중 사용 제외).
  • 심초음파에서 <40%의 좌심실 박출률(EF) 또는 <25%의 부분 단축(FS).
  • 임상적으로 중요한 심부전 및 호흡 부전.
  • 진행 중인 면역억제 요법(코르티코스테로이드 제외) .
  • 근력 또는 운동 기능에 영향을 미칠 수 있는 수술 이력 또는 수술 계획.
  • 근력이나 운동 기능에 영향을 줄 수 있는 부상.
  • 전신성 알레르기 질환 또는 만성 염증성 질환.
  • 이전 유전자 요법(엑손 건너뛰기 또는 치료를 통한 정지 코돈 읽기), 세포 기반 요법 또는 기타 조사 대상 물질.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: TAS-205(저용량군)
저용량 그룹: 24주 동안 정제의 경구 투여, 식후 BID(bis in die) 용량에 해당하는 연구 약물의 정제 수(6.67-13.33) 등록 전 14일 이내에 체중 기준 mg/kg/용량)을 아침 및 저녁 식사 후 30분 이내에 투여하도록 했습니다.
의약품: TAS-205
2개 그룹: 저용량 그룹, 고용량 그룹. 24주 동안 경구 투여, 식후 BID(bis in die)
실험적: TAS-205(고용량군)
고용량군: 24주 동안 정제 경구 투여, 식후 BID(bis in die) 투여량에 해당하는 연구 약물의 정제 수(13.33-26.67) 등록 전 14일 이내에 체중 기준 mg/kg/용량)을 아침 및 저녁 식사 후 30분 이내에 투여하도록 했습니다.
의약품: TAS-205
2개 그룹: 저용량 그룹, 고용량 그룹. 24주 동안 경구 투여, 식후 BID(bis in die)
위약 비교기: 위약
위약군: 24주간 정제 경구 투여, 식후 BID
의약품: 위약
1군: 위약군. 24주 동안 경구 투여, 식후 BID

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6분 도보 거리에서 기준선에서 24주까지의 평균 변화(6MWD)
기간: 기준선, 24주
피험자가 6분 동안 최대한 빨리 걸을 수 있는 거리를 평가합니다.
기준선, 24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 바닥에서 상승할 때까지의 평균 변화
기간: 기준선 및 24주
대상자가 바닥에 누운 자세에서 가능한 한 빨리 일어나는 데 필요한 시간을 평가합니다.
기준선 및 24주
기준선에서 10미터 동안 걷기/달리기까지의 평균 변화
기간: 기준선 및 24주
피험자가 바닥에 표시된 표시가 있는 10m 너비의 통로를 가능한 한 빨리 달리거나 걷는 데 필요한 시간을 평가합니다.
기준선 및 24주
TUG(up and go) 시간 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선 및 24주
이 테스트는 일어서기, 걷기, 몸의 위치 변경 및 균형 잡기를 포함하여 피험자의 복합 이동성의 정도를 평가합니다.
기준선 및 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 5월 15일

연구 완료 (실제)

2017년 10월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 4월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 4월 21일

처음 게시됨 (추정)

2016년 4월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 4월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 4월 8일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Taiho10053040

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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