Исследование фазы IIa TAS-205 при мышечной дистрофии Дюшенна
8 апреля 2020 г. обновлено: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Рандомизированное исследование фазы IIa TAS-205 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Целью этого исследования является оценка эффективности после 24-недельного повторного перорального приема TAS-205 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в исследовательской манере.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее распространенным фатальным генетическим заболеванием, диагностируемым в детстве, от которого страдает примерно 1 из 3500 рожденных мальчиков.
Пациенты с МДД страдают от неуклонного снижения мышечной силы, что ухудшает способность ходить и дышать, что приводит к их жизни в инвалидных колясках, а затем к потере функций верхней части тела.
Основная цель этого исследования состоит в том, чтобы оценить эффективность после 24-недельного повторного перорального приема TAS-205 у пациентов с МДД в исследовательской манере.
Цель этого исследования также состоит в том, чтобы оценить безопасность, дозозависимую реакцию и экскрецию с мочой фармакодинамического (PD) маркера после 24-недельного повторного перорального приема TAS-205 у пациентов с МДД.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
36
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Aichi, Япония, 467-8601
- Nagoya City University Hospital
-
Gifu, Япония, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
Hyogo, Япония, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Япония, 616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
-
Nagano, Япония, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Niigata, Япония, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
-
Osaka, Япония, 560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
-
Saitama, Япония, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
-
Tokyo, Япония, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Tokyo, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Tottori, Япония, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Возможность дать информированное согласие. Если применимо, способный дать информированное согласие.
- Фенотипические признаки МДД.
- Мужчина и возраст ≧5 лет.
- Масса тела ≥7,5 кг и <60 кг.
- Способен выполнить тест 6MWD на расстоянии не менее 75 м.
- Умеет принимать таблетки.
- При приеме пероральных глюкокортикоидов не наблюдалось существенных изменений общей суточной или дозированной дозы за 6 мес до зачисления.
Критерий исключения:
- Любая серьезная лекарственная аллергия.
- Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) <50% от прогнозируемого значения.
- Постоянное ношение респиратора (кроме использования во время сна).
- Фракция выброса левого желудочка (ФВ) <40% или фракционное укорочение (ФУ) <25% на эхокардиограмме.
- Клинически значимая сердечная недостаточность и дыхательная недостаточность.
- Постоянная иммуносупрессивная терапия (кроме кортикостероидов).
- Хирургический анамнез или план операции, которая может повлиять на мышечную силу или двигательную функцию.
- Любая травма, которая может повлиять на мышечную силу или двигательную функцию.
- При любом системном аллергическом заболевании или любом хроническом воспалительном заболевании.
- Предыдущая генная терапия (пропуск экзонов или терапия с считыванием стоп-кодонов), клеточная терапия или любые другие исследуемые агенты.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: TAS-205 (группа с низкой дозой)
Группа с низкой дозой: пероральный прием таблеток в течение 24 недель, два раза в день после еды. Количество таблеток исследуемого препарата, соответствующее дозировке (6,67–13,33).
мг/кг/доза) по массе тела в течение 14 дней до зачисления должно было вводиться в течение 30 минут после завтрака и ужина.
|
2 группы: группа с низкой дозой, группа с высокой дозой.
Пероральное введение в течение 24 недель, bis in die (BID) после еды
|
|
Экспериментальный: TAS-205 (группа высоких доз)
Группа с высокой дозой: Пероральный прием таблеток в течение 24 недель, два раза в день после еды. Количество таблеток исследуемого препарата, соответствующее дозировке (13,33–26,67).
мг/кг/доза) по массе тела в течение 14 дней до зачисления должно было вводиться в течение 30 минут после завтрака и ужина.
|
2 группы: группа с низкой дозой, группа с высокой дозой.
Пероральное введение в течение 24 недель, bis in die (BID) после еды
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Группа плацебо: пероральный прием таблеток в течение 24 недель, два раза в день после еды.
|
1 группа: группа плацебо.
Пероральное введение в течение 24 недель, два раза в день после еды.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение от исходного уровня до 24 недель на дистанции 6-минутной ходьбы (6MWD)
Временное ограничение: исходный уровень, 24 недели
|
Будет оцениваться расстояние, которое испытуемый может пройти максимально быстро за 6 минут.
|
исходный уровень, 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем во времени, чтобы подняться с пола
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
|
Будет оцениваться время, необходимое субъекту, чтобы как можно быстрее подняться из положения лежа на полу.
|
исходный уровень и 24 недели
|
|
Среднее изменение времени ходьбы/бега на 10 метров по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
|
Будет оцениваться время, необходимое испытуемому, чтобы пробежать или пройти как можно быстрее проход шириной 10 м с нанесенными на пол отметками.
|
исходный уровень и 24 недели
|
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем за время до начала работы (TUG)
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
|
Этот тест оценит степень комплексной подвижности субъекта, включая вставание, ходьбу, изменение положения тела и балансировку.
|
исходный уровень и 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 мая 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 октября 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 апреля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 апреля 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
26 апреля 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 апреля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 апреля 2020 г.
Последняя проверка
1 марта 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Taiho10053040
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .