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Um estudo de fase IIa de TAS-205 para distrofia muscular de Duchenne

8 de abril de 2020 atualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Um estudo randomizado de fase IIa de TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia após 24 semanas de doses orais repetidas de TAS-205 em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) de forma exploratória.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a doença genética fatal mais comum diagnosticada na infância, afetando aproximadamente 1 em 3.500 nascidos vivos do sexo masculino. Os pacientes com DMD sofrem de um declínio implacável na força muscular que prejudica a capacidade de caminhar e respirar, resultando em suas vidas com cadeiras de rodas e, em seguida, perda da função da parte superior do corpo. O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia após 24 semanas de doses orais repetidas de TAS-205 em pacientes com DMD de forma exploratória. O objetivo deste estudo é também avaliar a segurança, a dose-resposta e a excreção urinária do marcador farmacodinâmico (PD) após doses orais repetidas de TAS-205 por 24 semanas em pacientes com DMD.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

36

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Aichi, Japão, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japão, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japão, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japão, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japão, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japão, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japão, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japão, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japão, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japão, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz de dar um consentimento informado. Se aplicável, capaz de dar um consentimento informado.
  • Evidências fenotípicas de DMD.
  • Sexo masculino e ≧5 anos de idade.
  • Peso corporal ≧7,5 kg e <60 kg.
  • Capaz de completar o teste 6MWD com uma distância de pelo menos 75 m.
  • Capaz de tomar comprimidos.
  • Se estiver tomando glicocorticóides orais, nenhuma alteração significativa no total diário ou na dosagem 6 meses antes da inscrição.

Critério de exclusão:

  • Qualquer alergia grave a medicamentos.
  • Uma capacidade vital forçada (FVC) <50% do valor previsto.
  • Usar um respirador continuamente (exceto para o uso durante o sono).
  • Uma fração de ejeção ventricular esquerda (FE) de <40% ou encurtamento fracional (FS) de <25% no ecocardiograma.
  • Insuficiência cardíaca e insuficiência respiratória clinicamente significativas.
  • Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides).
  • Histórico cirúrgico ou plano de cirurgia que pode afetar a força muscular ou a função motora.
  • Qualquer lesão que possa afetar a força muscular ou a função motora.
  • Com qualquer doença alérgica sistêmica ou qualquer doença inflamatória crônica.
  • Terapia gênica anterior (salto de exon ou terapia de leitura de códon de parada), terapia baseada em células ou quaisquer outros agentes em investigação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TAS-205 (grupo de baixa dose)
Grupo de baixa dose: Administração oral de comprimidos por 24 semanas, bis in die (BID) após a refeição O número de comprimidos do medicamento do estudo correspondente à dosagem (6,67-13,33 mg/kg/dose) por peso corporal dentro de 14 dias antes da inscrição deveria ser administrado dentro de 30 minutos após o café da manhã e jantar.
Medicamento: TAS-205
2 grupos: grupo de dose baixa, grupo de dose alta. Administração oral por 24 semanas, bis in die (BID) após refeição
Experimental: TAS-205 (grupo de alta dose)
Grupo de alta dose: Administração oral de comprimidos por 24 semanas, bis in die (BID) após a refeição O número de comprimidos do medicamento do estudo correspondente à dosagem (13,33-26,67 mg/kg/dose) por peso corporal dentro de 14 dias antes da inscrição deveria ser administrado dentro de 30 minutos após o café da manhã e jantar.
Medicamento: TAS-205
2 grupos: grupo de dose baixa, grupo de dose alta. Administração oral por 24 semanas, bis in die (BID) após refeição
Comparador de Placebo: Placebo
Grupo placebo: administração oral de comprimidos por 24 semanas, BID após refeição
Medicamento: Placebo
1 grupo: grupo placebo. Administração oral por 24 semanas, BID após refeição

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média desde a linha de base até 24 semanas na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: linha de base, 24 semanas
Será avaliada a distância que o sujeito consegue percorrer o mais rápido possível em 6 minutos.
linha de base, 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base no tempo para subir do chão
Prazo: linha de base e 24 semanas
Será avaliado o tempo necessário para que o sujeito se levante da posição supina no chão o mais rápido possível.
linha de base e 24 semanas
Mudança média da linha de base no tempo para caminhar/correr por 10 metros
Prazo: linha de base e 24 semanas
Será avaliado o tempo necessário para que o sujeito corra ou caminhe o mais rápido possível em uma passagem de 10 m de largura com marcas afixadas no chão.
linha de base e 24 semanas
Mudança média da linha de base no tempo para subir e ir (TUG)
Prazo: linha de base e 24 semanas
Este teste avaliará a extensão da mobilidade composta do sujeito, incluindo levantar-se, caminhar, reposicionar o corpo e equilibrar-se.
linha de base e 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

15 de maio de 2017

Conclusão do estudo (Real)

17 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

26 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de abril de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de abril de 2020

Última verificação

1 de março de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Taiho10053040

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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