En fas IIa-studie av TAS-205 för Duchennes muskeldystrofi
8 april 2020 uppdaterad av: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
En randomiserad fas IIa-studie av TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi
Syftet med denna studie är att utvärdera effekten efter 24 veckors upprepade orala doser av TAS-205 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD) på ett utforskande sätt.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Duchennes muskeldystrofi (DMD) är den vanligaste dödliga genetiska sjukdomen som diagnostiseras i barndomen och drabbar cirka 1 av 3 500 mansfödslar.
DMD-patienter lider av en obeveklig nedgång i muskelstyrka som försämrar förmågan att gå och andas, vilket resulterar i deras liv med rullstol och sedan förlust av överkroppsfunktion.
Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effekten efter 24 veckors upprepade orala doser av TAS-205 hos patienter med DMD på ett utforskande sätt.
Syftet med denna studie är också att utvärdera säkerheten, dos-responsen och urinutsöndringen av farmakodynamisk (PD) markör efter 24 veckors upprepade orala doser av TAS-205 hos DMD-patienter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
36
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Aichi, Japan, 467-8601
- Nagoya City University Hospital
-
Gifu, Japan, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
Hyogo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japan, 616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
-
Nagano, Japan, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Niigata, Japan, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
-
Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
-
Saitama, Japan, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
-
Tokyo, Japan, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Tottori, Japan, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kan ge ett informerat samtycke. Om tillämpligt, kunna ge ett informerat samtycke.
- Fenotypiska bevis på DMD.
- Man och ≧5 år.
- Kroppsvikt ≧7,5 kg och <60 kg.
- Kunna genomföra 6MWD-testet med ett avstånd på minst 75 m.
- Kan ta tabletter.
- Om du tar orala glukokortikoider ingen signifikant förändring av den totala dagliga dosen eller dosering 6 månader före inskrivning.
Exklusions kriterier:
- All allvarlig drogallergi.
- En forcerad vitalkapacitet (FVC) på <50 % av det förutsagda värdet.
- Bära andningsskydd kontinuerligt (förutom för användning under sömn).
- En vänsterkammars ejektionsfraktion (EF) på <40 % eller fraktionerad förkortning (FS) på <25 % på ekokardiogram.
- Kliniskt signifikant hjärtsvikt och andningssvikt.
- Pågående immunsuppressiv behandling (annat än kortikosteroider).
- Kirurgisk historia eller plan för operation som kan påverka muskelstyrka eller motorisk funktion.
- Alla skador som kan påverka muskelstyrka eller motorisk funktion.
- Med någon systemisk allergisk sjukdom eller någon kronisk inflammatorisk sjukdom.
- Tidigare genterapi (exon hoppa över eller stoppa kodon genomläsning), cellbaserad terapi eller andra undersökningsmedel.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: TAS-205（Lågdosgrupp）
Lågdosgrupp: Oral administrering av tabletter i 24 veckor, bis in die (BID) efter måltid Antalet tabletter av studieläkemedlet som motsvarar dosen (6,67-13,33)
mg/kg/dos) efter kroppsvikt inom 14 dagar före inskrivningen skulle administreras inom 30 minuter efter frukost och middag.
|
2 grupper: Lågdosgrupp, Högdosgrupp.
Oral administrering i 24 veckor, bis in die (BID) efter måltid
|
|
Experimentell: TAS-205（Högdosgrupp）
Högdosgrupp: Oral administrering av tabletter i 24 veckor, bis in die (BID) efter måltid Antalet tabletter av studieläkemedlet som motsvarar dosen (13,33-26,67)
mg/kg/dos) efter kroppsvikt inom 14 dagar före inskrivningen skulle administreras inom 30 minuter efter frukost och middag.
|
2 grupper: Lågdosgrupp, Högdosgrupp.
Oral administrering i 24 veckor, bis in die (BID) efter måltid
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebogrupp: Oral administrering av tabletter i 24 veckor, två gånger dagligen efter måltid
|
1 grupp: Placebogrupp.
Oral administrering i 24 veckor, två gånger dagligen efter måltid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje till 24 veckor på 6 minuters gångavstånd (6MWD)
Tidsram: baslinje, 24 veckor
|
Avståndet som motivet kan gå så fort som möjligt på 6 minuter kommer att utvärderas.
|
baslinje, 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i tid till att stiga från golvet
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
Den tid som krävs för att patienten ska resa sig från liggande ställning på golvet så snabbt som möjligt kommer att utvärderas.
|
baslinje och 24 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i tid till att gå/springa i 10 meter
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
Den tid som krävs för att försökspersonen ska springa eller gå så snabbt som möjligt en 10 m bred passage med märken på golvet kommer att utvärderas.
|
baslinje och 24 veckor
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje i tid till upp och gå (TUG)
Tidsram: baslinje och 24 veckor
|
Detta test kommer att bedöma omfattningen av försökspersonens sammansatta rörlighet, inklusive att stå upp, gå, ompositionera kroppen och balansera.
|
baslinje och 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
15 maj 2017
Avslutad studie (Faktisk)
17 oktober 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 april 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 april 2016
Första postat (Uppskatta)
26 april 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 april 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 april 2020
Senast verifierad
1 mars 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Taiho10053040
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .