Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy IIa TAS-205 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

8 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Randomizowane badanie fazy IIa TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ocena skuteczności po 24-tygodniowych powtarzanych doustnych dawkach TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w sposób eksploracyjny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to najczęstsza śmiertelna choroba genetyczna diagnozowana w dzieciństwie, dotykająca około 1 na 3500 urodzeń chłopców. Pacjenci z DMD cierpią na nieubłagany spadek siły mięśni, który upośledza zdolność chodzenia i oddychania, co skutkuje ich życiem na wózku inwalidzkim, a następnie utratą funkcji górnej części ciała. Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności po 24-tygodniowych powtarzanych doustnych dawkach TAS-205 u pacjentów z DMD w sposób eksploracyjny. Celem tego badania jest również ocena bezpieczeństwa, odpowiedzi na dawkę i wydalania z moczem markera farmakodynamicznego (PD) po 24-tygodniowych powtarzanych doustnych dawkach TAS-205 u pacjentów z DMD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japonia, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japonia, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japonia, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japonia, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japonia, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japonia, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japonia, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japonia, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  • Fenotypowy dowód DMD.
  • Mężczyzna i ≧5 lat.
  • Masa ciała ≧7,5 kg i <60 kg.
  • Potrafi ukończyć test 6MWD na dystansie co najmniej 75 m.
  • Możliwość przyjmowania tabletek.
  • W przypadku przyjmowania doustnych glukokortykoidów brak znaczących zmian w całkowitym dziennym lub dawkowaniu 6 miesięcy przed włączeniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda poważna alergia na leki.
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) <50% wartości przewidywanej.
  • Ciągłe noszenie respiratora (z wyjątkiem używania podczas snu).
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (EF) <40% lub frakcjonowane skrócenie (FS) <25% w badaniu echokardiograficznym.
  • Klinicznie istotna niewydolność serca i niewydolność oddechowa.
  • Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy).
  • Historia chirurgiczna lub plan operacji, która może wpływać na siłę mięśni lub funkcje motoryczne.
  • Wszelkie urazy, które mogą wpływać na siłę mięśni lub funkcje motoryczne.
  • Z jakąkolwiek ogólnoustrojową chorobą alergiczną lub jakąkolwiek przewlekłą chorobą zapalną.
  • Wcześniejsza terapia genowa (pomijanie egzonów lub terapia z odczytem kodonów stop), terapia komórkowa lub inne środki badawcze.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TAS-205 （Grupa o niskiej dawce）
Grupa z niską dawką: Doustne podawanie tabletek przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku Liczba tabletek badanego leku odpowiadająca dawce (6,67-13,33 mg/kg/dawkę) według masy ciała w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania należy podać w ciągu 30 minut po śniadaniu i kolacji.
Lek: TAS-205
2 grupy: grupa o niskiej dawce, grupa o wysokiej dawce. Podawanie doustne przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku
Eksperymentalny: TAS-205 （Grupa z wysoką dawką）
Grupa z dużą dawką: Doustne podawanie tabletek przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku Liczba tabletek badanego leku odpowiadająca dawce (13,33-26,67 mg/kg/dawkę) według masy ciała w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania należy podać w ciągu 30 minut po śniadaniu i kolacji.
Lek: TAS-205
2 grupy: grupa o niskiej dawce, grupa o wysokiej dawce. Podawanie doustne przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku
Komparator placebo: Placebo
Grupa placebo: Doustne podawanie tabletek przez 24 tygodnie, BID po posiłku
Lek: Placebo
1 grupa: grupa placebo. Podawanie doustne przez 24 tygodnie, BID po posiłku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do 24 tygodni w 6-minutowym marszu (6MWD)
Ramy czasowe: wyjściowa, 24 tyg
Oceniana będzie odległość, jaką osoba badana może przejść tak szybko, jak to możliwe w ciągu 6 minut.
wyjściowa, 24 tyg

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od linii bazowej w czasie do podniesienia się z podłogi
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Oceniony zostanie czas wymagany do jak najszybszego wstania pacjenta z pozycji leżącej na podłodze.
linii podstawowej i 24 tyg
Średnia zmiana od linii bazowej w czasie potrzebnym do przejścia/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Oceniany będzie czas potrzebny na jak najszybsze przebiegnięcie lub przejście przez przejście o szerokości 10 m ze znakami umieszczonymi na podłodze.
linii podstawowej i 24 tyg
Średnia zmiana od linii bazowej w czasie do uruchomienia (TUG)
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Ten test oceni zakres złożonej mobilności podmiotu, w tym wstawanie, chodzenie, zmianę pozycji ciała i utrzymywanie równowagi.
linii podstawowej i 24 tyg

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 maja 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Taiho10053040

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na TAS-205

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj