Une étude de phase IIa du TAS-205 pour la dystrophie musculaire de Duchenne
8 avril 2020 mis à jour par: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Une étude randomisée de phase IIa sur le TAS-205 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité après 24 semaines de doses orales répétées de TAS-205 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) de manière exploratoire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie génétique mortelle la plus courante diagnostiquée dans l'enfance, affectant environ 1 naissance masculine sur 3 500.
Les patients atteints de DMD souffrent d'un déclin incessant de la force musculaire qui altère la capacité de marcher et de respirer, ce qui entraîne leur vie avec des fauteuils roulants, puis la perte de la fonction du haut du corps.
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité après 24 semaines de doses orales répétées de TAS-205 chez des patients atteints de DMD de manière exploratoire.
L'objectif de cette étude est également d'évaluer l'innocuité, la dose-réponse et l'excrétion urinaire du marqueur pharmacodynamique (PD) après des doses orales répétées de TAS-205 pendant 24 semaines chez des patients DMD.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
36
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aichi, Japon, 467-8601
- Nagoya City University Hospital
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Gifu, Japon, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hyogo, Japon, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kyoto, Japon, 616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
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Nagano, Japon, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Niigata, Japon, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
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Osaka, Japon, 560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
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Saitama, Japon, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
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Tokyo, Japon, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Tokyo, Japon, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Tottori, Japon, 683-8504
- Tottori University Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Capable de donner un consentement éclairé. Le cas échéant, capable de donner un consentement éclairé.
- Preuve phénotypique de la DMD.
- Homme et ≧5 ans.
- Poids corporel ≧ 7,5 kg et < 60 kg.
- Capable de terminer le test 6MWD avec une distance d'au moins 75 m.
- Capable de prendre des comprimés.
- En cas de prise de glucocorticoïdes oraux, pas de changement significatif du total quotidien ou de la posologie 6 mois avant l'inscription.
Critère d'exclusion:
- Toute allergie médicamenteuse grave.
- Une capacité vitale forcée (CVF) < 50 % de la valeur prévue.
- Porter un respirateur en continu (sauf pour l'utilisation pendant le sommeil).
- Une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FE) < 40 % ou un raccourcissement fractionnaire (FS) < 25 % à l'échocardiogramme.
- Insuffisance cardiaque et insuffisance respiratoire cliniquement significatives.
- Traitement immunosuppresseur en cours (autre que les corticoïdes) .
- Antécédents chirurgicaux ou plan de chirurgie pouvant affecter la force musculaire ou la fonction motrice.
- Toute blessure pouvant affecter la force musculaire ou la fonction motrice.
- Avec toute maladie allergique systémique ou toute maladie inflammatoire chronique.
- Thérapie génique antérieure (saut d'exon ou lecture de codon d'arrêt par thérapie), thérapie cellulaire ou tout autre agent expérimental.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: TAS-205 (groupe à faible dose)
Groupe à faible dose : administration orale de comprimés pendant 24 semaines, bis in die (BID) après le repas Le nombre de comprimés du médicament à l'étude correspondant à la posologie (6,67-13,33
mg/kg/dose) par poids corporel dans les 14 jours précédant l'inscription devait être administré dans les 30 minutes après le petit-déjeuner et le dîner.
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2 groupes : groupe à faible dose, groupe à forte dose.
Administration orale pendant 24 semaines, bis in die (BID) après le repas
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Expérimental: TAS-205（Groupe à dose élevée）
Groupe à dose élevée : administration orale de comprimés pendant 24 semaines, bis in die (BID) après le repas Le nombre de comprimés du médicament à l'étude correspondant à la posologie (13,33-26,67
mg/kg/dose) par poids corporel dans les 14 jours précédant l'inscription devait être administré dans les 30 minutes après le petit-déjeuner et le dîner.
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2 groupes : groupe à faible dose, groupe à forte dose.
Administration orale pendant 24 semaines, bis in die (BID) après le repas
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Comparateur placebo: Placebo
Groupe placebo : administration orale de comprimés pendant 24 semaines, BID après le repas
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1 groupe : groupe placebo.
Administration orale pendant 24 semaines, BID après le repas
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement moyen de la ligne de base à 24 semaines dans la distance de marche de 6 minutes (6MWD)
Délai: ligne de base, 24 semaines
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La distance que le sujet peut parcourir aussi vite que possible en 6 minutes sera évaluée.
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ligne de base, 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans le temps nécessaire pour s'élever à partir du sol
Délai: de base et 24 semaines
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Le temps nécessaire au sujet pour se lever le plus rapidement possible d'une position couchée sur le sol sera évalué.
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de base et 24 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base du temps nécessaire pour marcher/courir sur 10 mètres
Délai: de base et 24 semaines
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Le temps nécessaire au sujet pour courir ou marcher le plus rapidement possible un passage de 10 m de large avec des marques apposées au sol sera évalué.
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de base et 24 semaines
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Changement moyen par rapport à la ligne de base dans le temps nécessaire pour monter et partir (TUG)
Délai: de base et 24 semaines
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Ce test évaluera l'étendue de la mobilité composite du sujet, y compris la position debout, la marche, le repositionnement du corps et l'équilibre.
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de base et 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2016
Achèvement primaire (Réel)
15 mai 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
17 octobre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 avril 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2016
Première publication (Estimation)
26 avril 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 avril 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2020
Dernière vérification
1 mars 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Taiho10053040
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