Et fase IIa-studie af TAS-205 til Duchenne muskeldystrofi
8. april 2020 opdateret af: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Et randomiseret fase IIa-studie af TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten efter 24-ugers gentagne orale doser af TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) på en eksplorativ måde.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den mest almindelige dødelige genetiske lidelse diagnosticeret i barndommen, og påvirker cirka 1 ud af 3.500 mandlige fødsler.
DMD-patienter lider af et ubarmhjertigt fald i muskelstyrke, der forringer evnen til at gå og trække vejret, hvilket resulterer i deres liv med kørestole og derefter tab af overkroppens funktion.
Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten efter 24-ugers gentagne orale doser af TAS-205 hos patienter med DMD på en eksplorativ måde.
Formålet med denne undersøgelse er også at evaluere sikkerheden, dosis-responsen og urinudskillelsen af farmakodynamisk (PD) markør efter 24 ugers gentagne orale doser af TAS-205 hos DMD-patienter.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Aichi, Japan, 467-8601
- Nagoya City University Hospital
-
Gifu, Japan, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
Hyogo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japan, 616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
-
Nagano, Japan, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Niigata, Japan, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
-
Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
-
Saitama, Japan, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
-
Tokyo, Japan, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Tottori, Japan, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kan give et informeret samtykke. Hvis det er relevant, i stand til at give et informeret samtykke.
- Fænotypiske tegn på DMD.
- Mand og ≧5 år.
- Kropsvægt ≧7,5 kg og <60 kg.
- Kunne gennemføre 6MWD-testen med en afstand på mindst 75 m.
- Kan tage tabletter.
- Hvis du tager orale glukokortikoider ingen signifikant ændring i den samlede daglige eller dosis 6 måneder før indskrivning.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver alvorlig lægemiddelallergi.
- En tvungen vital kapacitet (FVC) på <50 % af den forudsagte værdi.
- Bære åndedrætsværn kontinuerligt (undtagen brug under søvn).
- En venstre ventrikulær ejektionsfraktion (EF) på <40 % eller fraktioneret forkortelse (FS) på <25 % på ekkokardiogram.
- Klinisk signifikant hjerteinsufficiens og respirationssvigt.
- Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
- Kirurgisk historie eller plan for operation, der kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funktion.
- Enhver skade, der kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funktion.
- Med enhver systemisk allergisk sygdom eller enhver kronisk inflammatorisk sygdom.
- Tidligere genterapi (exon skipping eller stop codon read through terapi), cellebaseret terapi eller andre undersøgelsesmidler.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: TAS-205 (Lavdosisgruppe)
Lavdosisgruppe: Oral administration af tabletter i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid Antallet af tabletter af undersøgelseslægemidlet svarende til doseringen (6,67-13,33)
mg/kg/dosis) efter kropsvægt inden for 14 dage før indskrivning skulle administreres inden for 30 minutter efter morgenmad og aftensmad.
|
2 grupper: Lavdosisgruppe, Højdosisgruppe.
Oral administration i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid
|
|
Eksperimentel: TAS-205 (Højdosisgruppe)
Højdosisgruppe: Oral administration af tabletter i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid Antallet af tabletter af undersøgelseslægemidlet svarende til doseringen (13,33-26,67)
mg/kg/dosis) efter kropsvægt inden for 14 dage før indskrivning skulle administreres inden for 30 minutter efter morgenmad og aftensmad.
|
2 grupper: Lavdosisgruppe, Højdosisgruppe.
Oral administration i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebogruppe: Oral administration af tabletter i 24 uger, BID efter måltid
|
1 gruppe: Placebo gruppe.
Oral administration i 24 uger, BID efter måltid
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline til 24 uger i 6-minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: baseline, 24 uger
|
Den afstand, som forsøgspersonen kan gå så hurtigt som muligt på 6 minutter, vil blive evalueret.
|
baseline, 24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tid til at stige fra gulvet
Tidsramme: baseline og 24 uger
|
Den tid, det tager for forsøgspersonen at rejse sig fra liggende stilling på gulvet så hurtigt som muligt, vil blive evalueret.
|
baseline og 24 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tid til at gå/løbe i 10 meter
Tidsramme: baseline og 24 uger
|
Den tid, der kræves for forsøgspersonen til at løbe eller gå så hurtigt som muligt, vil en 10 m bred passage med mærker påført gulvet blive evalueret.
|
baseline og 24 uger
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tid til op og gå (TUG)
Tidsramme: baseline og 24 uger
|
Denne test vil vurdere omfanget af emnets sammensatte mobilitet, herunder at stå op, gå, flytte kroppen og balancere.
|
baseline og 24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. maj 2017
Studieafslutning (Faktiske)
17. oktober 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. april 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. april 2016
Først opslået (Skøn)
26. april 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. april 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. april 2020
Sidst verificeret
1. marts 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Taiho10053040
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .