Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase IIa-studie af TAS-205 til Duchenne muskeldystrofi

8. april 2020 opdateret af: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Et randomiseret fase IIa-studie af TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten efter 24-ugers gentagne orale doser af TAS-205 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) på en eksplorativ måde.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den mest almindelige dødelige genetiske lidelse diagnosticeret i barndommen, og påvirker cirka 1 ud af 3.500 mandlige fødsler. DMD-patienter lider af et ubarmhjertigt fald i muskelstyrke, der forringer evnen til at gå og trække vejret, hvilket resulterer i deres liv med kørestole og derefter tab af overkroppens funktion. Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten efter 24-ugers gentagne orale doser af TAS-205 hos patienter med DMD på en eksplorativ måde. Formålet med denne undersøgelse er også at evaluere sikkerheden, dosis-responsen og urinudskillelsen af ​​farmakodynamisk (PD) markør efter 24 ugers gentagne orale doser af TAS-205 hos DMD-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Aichi, Japan, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japan, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kan give et informeret samtykke. Hvis det er relevant, i stand til at give et informeret samtykke.
  • Fænotypiske tegn på DMD.
  • Mand og ≧5 år.
  • Kropsvægt ≧7,5 kg og <60 kg.
  • Kunne gennemføre 6MWD-testen med en afstand på mindst 75 m.
  • Kan tage tabletter.
  • Hvis du tager orale glukokortikoider ingen signifikant ændring i den samlede daglige eller dosis 6 måneder før indskrivning.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver alvorlig lægemiddelallergi.
  • En tvungen vital kapacitet (FVC) på <50 % af den forudsagte værdi.
  • Bære åndedrætsværn kontinuerligt (undtagen brug under søvn).
  • En venstre ventrikulær ejektionsfraktion (EF) på <40 % eller fraktioneret forkortelse (FS) på <25 % på ekkokardiogram.
  • Klinisk signifikant hjerteinsufficiens og respirationssvigt.
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
  • Kirurgisk historie eller plan for operation, der kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funktion.
  • Enhver skade, der kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funktion.
  • Med enhver systemisk allergisk sygdom eller enhver kronisk inflammatorisk sygdom.
  • Tidligere genterapi (exon skipping eller stop codon read through terapi), cellebaseret terapi eller andre undersøgelsesmidler.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TAS-205 (Lavdosisgruppe)
Lavdosisgruppe: Oral administration af tabletter i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid Antallet af tabletter af undersøgelseslægemidlet svarende til doseringen (6,67-13,33) mg/kg/dosis) efter kropsvægt inden for 14 dage før indskrivning skulle administreres inden for 30 minutter efter morgenmad og aftensmad.
Medicin: TAS-205
2 grupper: Lavdosisgruppe, Højdosisgruppe. Oral administration i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid
Eksperimentel: TAS-205 (Højdosisgruppe)
Højdosisgruppe: Oral administration af tabletter i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid Antallet af tabletter af undersøgelseslægemidlet svarende til doseringen (13,33-26,67) mg/kg/dosis) efter kropsvægt inden for 14 dage før indskrivning skulle administreres inden for 30 minutter efter morgenmad og aftensmad.
Medicin: TAS-205
2 grupper: Lavdosisgruppe, Højdosisgruppe. Oral administration i 24 uger, bis in die (BID) efter måltid
Placebo komparator: Placebo
Placebogruppe: Oral administration af tabletter i 24 uger, BID efter måltid
Medicin: Placebo
1 gruppe: Placebo gruppe. Oral administration i 24 uger, BID efter måltid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til 24 uger i 6-minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: baseline, 24 uger
Den afstand, som forsøgspersonen kan gå så hurtigt som muligt på 6 minutter, vil blive evalueret.
baseline, 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tid til at stige fra gulvet
Tidsramme: baseline og 24 uger
Den tid, det tager for forsøgspersonen at rejse sig fra liggende stilling på gulvet så hurtigt som muligt, vil blive evalueret.
baseline og 24 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tid til at gå/løbe i 10 meter
Tidsramme: baseline og 24 uger
Den tid, der kræves for forsøgspersonen til at løbe eller gå så hurtigt som muligt, vil en 10 m bred passage med mærker påført gulvet blive evalueret.
baseline og 24 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tid til op og gå (TUG)
Tidsramme: baseline og 24 uger
Denne test vil vurdere omfanget af emnets sammensatte mobilitet, herunder at stå op, gå, flytte kroppen og balancere.
baseline og 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. maj 2017

Studieafslutning (Faktiske)

17. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2016

Først opslået (Skøn)

26. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Taiho10053040

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med TAS-205

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner