Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Phase-IIa-Studie mit TAS-205 bei Duchenne-Muskeldystrophie

8. April 2020 aktualisiert von: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Eine randomisierte Phase-IIa-Studie mit TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit nach 24-wöchiger wiederholter oraler Gabe von TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf explorative Weise zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste tödliche genetische Störung, die im Kindesalter diagnostiziert wird und etwa 1 von 3.500 männlichen Geburten betrifft. DMD-Patienten leiden unter einem unerbittlichen Rückgang der Muskelkraft, der die Geh- und Atemfähigkeit beeinträchtigt, was zu ihrem Leben im Rollstuhl und dem Verlust der Oberkörperfunktion führt. Das Hauptziel dieser Studie ist die explorative Bewertung der Wirksamkeit nach 24-wöchiger wiederholter oraler Gabe von TAS-205 bei Patienten mit DMD. Das Ziel dieser Studie ist auch die Bewertung der Sicherheit, der Dosis-Wirkung und der Urinausscheidung von pharmakodynamischen (PD) Markern nach 24-wöchiger wiederholter oraler Gabe von TAS-205 bei DMD-Patienten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

36

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Aichi, Japan, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japan, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben. Gegebenenfalls in der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben.
  • Phänotypischer Nachweis von DMD.
  • Männlich und ≧ 5 Jahre alt.
  • Körpergewicht ≧ 7,5 kg und < 60 kg.
  • Kann den 6MWD-Test mit einer Entfernung von mindestens 75 m absolvieren.
  • Tabletten nehmen können.
  • Bei oraler Einnahme von Glukokortikoiden keine signifikante Änderung der täglichen Gesamtdosis oder der Dosierung 6 Monate vor der Aufnahme.

Ausschlusskriterien:

  • Jede schwere Arzneimittelallergie.
  • Eine erzwungene Vitalkapazität (FVC) von <50 % des vorhergesagten Werts.
  • Kontinuierliches Tragen einer Atemschutzmaske (außer beim Schlafen).
  • Eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (EF) von < 40 % oder eine fraktionelle Verkürzung (FS) von < 25 % im Echokardiogramm.
  • Klinisch signifikante Herzinsuffizienz und respiratorische Insuffizienz.
  • Fortlaufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden).
  • Operationsanamnese oder geplanter chirurgischer Eingriff, der die Muskelkraft oder motorische Funktion beeinträchtigen kann.
  • Jede Verletzung, die die Muskelkraft oder motorische Funktion beeinträchtigen kann.
  • Bei jeder systemischen allergischen Erkrankung oder jeder chronisch entzündlichen Erkrankung.
  • Frühere Gentherapie (Exon-Skipping oder Stop-Codon-Read-Through-Therapie), zellbasierte Therapie oder andere Prüfsubstanzen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TAS-205 (Niedrigdosisgruppe)
Gruppe mit niedriger Dosis: Orale Verabreichung von Tabletten für 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit Die Anzahl der Tabletten des Studienmedikaments entsprechend der Dosierung (6.67-13.33 mg/kg/Dosis) nach Körpergewicht innerhalb von 14 Tagen vor der Aufnahme sollte innerhalb von 30 Minuten nach dem Frühstück und Abendessen verabreicht werden.
Arzneimittel: TAS-205
2 Gruppen: Gruppe mit niedriger Dosis, Gruppe mit hoher Dosis. Orale Verabreichung für 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit
Experimental: TAS-205 (Hochdosisgruppe)
Hochdosisgruppe: Orale Einnahme von Tabletten über 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit Die der Dosierung entsprechende Anzahl der Tabletten der Studienmedikation (13.33-26.67 mg/kg/Dosis) nach Körpergewicht innerhalb von 14 Tagen vor der Aufnahme sollte innerhalb von 30 Minuten nach dem Frühstück und Abendessen verabreicht werden.
Arzneimittel: TAS-205
2 Gruppen: Gruppe mit niedriger Dosis, Gruppe mit hoher Dosis. Orale Verabreichung für 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Gruppe: Orale Einnahme von Tabletten für 24 Wochen, zweimal täglich nach einer Mahlzeit
Arzneimittel: Placebo
1 Gruppe: Placebo-Gruppe. Orale Verabreichung für 24 Wochen, BID nach dem Essen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung vom Ausgangswert bis 24 Wochen in der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD)
Zeitfenster: Grundlinie, 24 Wochen
Bewertet wird die Strecke, die der Proband in 6 Minuten so schnell wie möglich zurücklegen kann.
Grundlinie, 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung von der Grundlinie in der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Die Zeit, die der Proband benötigt, um so schnell wie möglich aus einer Rückenlage auf dem Boden aufzustehen, wird bewertet.
Basislinie und 24 Wochen
Mittlere Änderung von der Grundlinie in der Zeit zum Gehen/Laufen für 10 Meter
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Bewertet wird die Zeit, die der Proband benötigt, um möglichst schnell einen 10 m breiten Durchgang mit am Boden angebrachten Markierungen zu laufen oder zu gehen.
Basislinie und 24 Wochen
Mittlere Änderung von der Baseline in Time to up and go (TUG)
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Dieser Test bewertet das Ausmaß der zusammengesetzten Mobilität des Probanden, einschließlich Aufstehen, Gehen, Neupositionierung des Körpers und Balancieren.
Basislinie und 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Taiho10053040

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur TAS-205

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in India

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren