Un estudio de fase IIa de TAS-205 para la distrofia muscular de Duchenne
8 de abril de 2020 actualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
Un estudio aleatorizado de fase IIa de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia después de dosis orales repetidas de TAS-205 durante 24 semanas en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de manera exploratoria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno genético fatal más común diagnosticado en la infancia y afecta aproximadamente a 1 de cada 3500 nacimientos masculinos.
Los pacientes con DMD sufren una disminución incesante de la fuerza muscular que afecta la capacidad de caminar y respirar, lo que resulta en una vida con sillas de ruedas y luego la pérdida de la función de la parte superior del cuerpo.
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia después de dosis orales repetidas de TAS-205 durante 24 semanas en pacientes con DMD de manera exploratoria.
El objetivo de este estudio también es evaluar la seguridad, la dosis-respuesta y la excreción urinaria del marcador farmacodinámico (PD) después de dosis orales repetidas de TAS-205 durante 24 semanas en pacientes con DMD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aichi, Japón, 467-8601
- Nagoya City University Hospital
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Gifu, Japón, 502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
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Hyogo, Japón, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kyoto, Japón, 616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
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Nagano, Japón, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Niigata, Japón, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
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Osaka, Japón, 560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
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Saitama, Japón, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
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Tokyo, Japón, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Tokyo, Japón, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Tottori, Japón, 683-8504
- Tottori University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz de dar un consentimiento informado. En su caso, capaz de dar un consentimiento informado.
- Evidencia fenotípica de DMD.
- Varón y ≧5 años de edad.
- Peso corporal ≧7,5 kg y <60 kg.
- Capaz de completar la prueba 6MWD con una distancia de al menos 75 m.
- Capaz de tomar tabletas.
- Si toma glucocorticoides orales, no hay cambios significativos en el total diario o en la dosificación 6 meses antes de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Cualquier alergia grave a medicamentos.
- Una capacidad vital forzada (FVC) de <50% del valor predicho.
- Usar un respirador continuamente (excepto el uso durante el sueño).
- Una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (EF) de <40% o acortamiento fraccional (FS) de <25% en el ecocardiograma.
- Insuficiencia cardíaca clínicamente significativa e insuficiencia respiratoria.
- Terapia inmunosupresora en curso (aparte de los corticosteroides) .
- Antecedentes quirúrgicos o plan de cirugía que pueda afectar la fuerza muscular o la función motora.
- Cualquier lesión que pueda afectar la fuerza muscular o la función motora.
- Con cualquier enfermedad alérgica sistémica o cualquier enfermedad inflamatoria crónica.
- Terapia génica previa (omisión de exón o terapia de lectura completa de codones), terapia basada en células o cualquier otro agente en investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: TAS-205 (grupo de dosis baja)
Grupo de dosis baja: administración oral de comprimidos durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas El número de comprimidos del fármaco del estudio correspondiente a la dosis (6,67-13,33
mg/kg/dosis) por peso corporal dentro de los 14 días antes de la inscripción debía administrarse dentro de los 30 minutos posteriores al desayuno y la cena.
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2 grupos: grupo de dosis baja, grupo de dosis alta.
Administración oral durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas
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Experimental: TAS-205 (grupo de dosis alta)
Grupo de dosis alta: Administración oral de comprimidos durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas El número de comprimidos del fármaco del estudio correspondiente a la dosis (13,33-26,67
mg/kg/dosis) por peso corporal dentro de los 14 días antes de la inscripción debía administrarse dentro de los 30 minutos posteriores al desayuno y la cena.
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2 grupos: grupo de dosis baja, grupo de dosis alta.
Administración oral durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas
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Comparador de placebos: Placebo
Grupo placebo: administración oral de comprimidos durante 24 semanas, dos veces al día después de las comidas
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1 grupo: grupo placebo.
Administración oral durante 24 semanas, dos veces al día después de las comidas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio desde el inicio hasta las 24 semanas en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: línea de base, 24 semanas
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Se evaluará la distancia que el sujeto puede caminar lo más rápido posible en 6 minutos.
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línea de base, 24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio desde la línea de base en el tiempo para subir desde el piso
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
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Se evaluará el tiempo necesario para que el sujeto se levante de una posición supina en el suelo lo más rápido posible.
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línea de base y 24 semanas
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Cambio medio desde la línea de base en el tiempo para caminar/correr 10 metros
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
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Se evaluará el tiempo necesario para que el sujeto corra o camine lo más rápido posible en un pasillo de 10 m de ancho con marcas fijadas en el suelo.
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línea de base y 24 semanas
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Cambio medio desde la línea de base en el tiempo hasta la puesta en marcha (TUG)
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
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Esta prueba evaluará el alcance de la movilidad compuesta del sujeto, que incluye ponerse de pie, caminar, reposicionar el cuerpo y mantener el equilibrio.
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línea de base y 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2016
Finalización primaria (Actual)
15 de mayo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
17 de octubre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de abril de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
26 de abril de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2020
Última verificación
1 de marzo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Taiho10053040
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