Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase IIa-studie av TAS-205 for Duchenne muskeldystrofi

8. april 2020 oppdatert av: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

En randomisert fase IIa-studie av TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Målet med denne studien er å evaluere effekten etter 24 ukers gjentatte orale doser av TAS-205 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) på en utforskende måte.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den vanligste dødelige genetiske lidelsen diagnostisert i barndommen, og påvirker omtrent 1 av 3500 mannlige fødsler. DMD-pasienter lider av en nådeløs nedgang i muskelstyrke som svekker evnen til å gå og puste, noe som resulterer i deres liv med rullestol og deretter tap av overkroppsfunksjon. Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten etter 24 ukers gjentatte orale doser av TAS-205 hos pasienter med DMD på en utforskende måte. Målet med denne studien er også å evaluere sikkerheten, dose-responsen og urinutskillelsen av farmakodynamisk (PD) markør etter 24 ukers gjentatte orale doser av TAS-205 hos DMD-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Aichi, Japan, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japan, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kunne gi et informert samtykke. Hvis aktuelt, i stand til å gi et informert samtykke.
  • Fenotypiske bevis på DMD.
  • Mann og ≧5 år.
  • Kroppsvekt ≧7,5 kg og <60 kg.
  • Kunne fullføre 6MWD-testen med en avstand på minst 75 m.
  • Kan ta tabletter.
  • Hvis du tar orale glukokortikoider ingen signifikant endring i total daglig eller dosering 6 måneder før registrering.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver alvorlig medikamentallergi.
  • En forsert vitalkapasitet (FVC) på <50 % av antatt verdi.
  • Bruk av åndedrettsvern kontinuerlig (bortsett fra bruk under søvn).
  • En venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (EF) på <40 % eller fraksjonell forkortelse (FS) på <25 % på ekkokardiogram.
  • Klinisk signifikant hjertesvikt og respirasjonssvikt.
  • Pågående immunsuppressiv terapi (annet enn kortikosteroider).
  • Kirurgisk historie eller plan for operasjon som kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funksjon.
  • Enhver skade som kan påvirke muskelstyrke eller motorisk funksjon.
  • Med enhver systemisk allergisk sykdom eller enhver kronisk inflammatorisk sykdom.
  • Tidligere genterapi (exon-hopping eller stopp-kodonlest-gjennom-terapi), cellebasert terapi eller andre undersøkelsesmidler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TAS-205（Lavdosegruppe）
Lavdosegruppe: Oral administrering av tabletter i 24 uker, bis in die (BID) etter måltid Antall tabletter av studiemedisinen som tilsvarer doseringen (6,67-13,33) mg/kg/dose) etter kroppsvekt innen 14 dager før registrering skulle gis innen 30 minutter etter frokost og middag.
Legemiddel: TAS-205
2 grupper: Lavdosegruppe, Høydosegruppe. Oral administrering i 24 uker, bis in die (BID) etter måltid
Eksperimentell: TAS-205 (Høydosegruppe)
Høydosegruppe: Oral administrering av tabletter i 24 uker, bis in die (BID) etter måltid Antall tabletter av studiemedikamentet som tilsvarer doseringen (13,33-26,67) mg/kg/dose) etter kroppsvekt innen 14 dager før registrering skulle gis innen 30 minutter etter frokost og middag.
Legemiddel: TAS-205
2 grupper: Lavdosegruppe, Høydosegruppe. Oral administrering i 24 uker, bis in die (BID) etter måltid
Placebo komparator: Placebo
Placebogruppe: Oral administrering av tabletter i 24 uker, BID etter måltid
Legemiddel: Placebo
1 gruppe: Placebogruppe. Oral administrering i 24 uker, BID etter måltid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til 24 uker i 6-minutters gange (6MWD)
Tidsramme: baseline, 24 uker
Avstanden motivet kan gå så fort som mulig på 6 minutter vil bli evaluert.
baseline, 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra grunnlinje i tid til å stige fra gulvet
Tidsramme: baseline og 24 uker
Tiden det tar for forsøkspersonen å reise seg fra liggende stilling på gulvet så raskt som mulig vil bli evaluert.
baseline og 24 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i tid til å gå/løpe i 10 meter
Tidsramme: baseline og 24 uker
Tiden som kreves for at forsøkspersonen skal løpe eller gå så raskt som mulig en 10 m bred passasje med merker festet på gulvet vil bli evaluert.
baseline og 24 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i tid til opp og gå (TUG)
Tidsramme: baseline og 24 uker
Denne testen vil vurdere omfanget av emnets sammensatte mobilitet, inkludert å stå opp, gå, reposisjonere kroppen og balansere.
baseline og 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

15. mai 2017

Studiet fullført (Faktiske)

17. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

26. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Taiho10053040

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på TAS-205

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tunisia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere