Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze IIa TAS-205 pro Duchennovu svalovou dystrofii

8. dubna 2020 aktualizováno: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Randomizovaná studie fáze IIa TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost po 24týdenních opakovaných perorálních dávkách TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) průzkumným způsobem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je nejčastější smrtelná genetická porucha diagnostikovaná v dětství, která postihuje přibližně 1 z 3 500 narozených mužů. Pacienti s DMD trpí neúprosným poklesem svalové síly, který zhoršuje schopnost chůze a dýchání, což vede k jejich životu na invalidním vozíku a následně ke ztrátě funkce horní části těla. Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinnost po 24týdenních opakovaných perorálních dávkách TAS-205 u pacientů s DMD explorativním způsobem. Cílem této studie je také vyhodnotit bezpečnost, reakci na dávku a vylučování farmakodynamického (PD) markeru močí po 24týdenních opakovaných perorálních dávkách TAS-205 u pacientů s DMD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japonsko, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japonsko, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japonsko, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japonsko, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japonsko, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japonsko, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Umět dát informovaný souhlas. Je-li to relevantní, schopen dát informovaný souhlas.
  • Fenotypový důkaz DMD.
  • Muž a ≧5 let.
  • Tělesná hmotnost ≧7,5 kg a <60 kg.
  • Schopný dokončit test 6MWD na vzdálenost nejméně 75 m.
  • Možnost užívat tablety.
  • Pokud užíváte perorální glukokortikoidy, žádná významná změna v celkovém denním nebo dávkování 6 měsíců před zařazením.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli závažná alergie na léky.
  • Vynucená vitální kapacita (FVC) < 50 % předpokládané hodnoty.
  • Nepřetržité nošení respirátoru (s výjimkou použití během spánku).
  • Ejekční frakce levé komory (EF) < 40 % nebo frakční zkrácení (FS) < 25 % na echokardiogramu.
  • Klinicky významné srdeční selhání a respirační selhání.
  • Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy).
  • Operační anamnéza nebo plán operace, která může ovlivnit svalovou sílu nebo motorické funkce.
  • Jakékoli zranění, které může ovlivnit svalovou sílu nebo motorické funkce.
  • S jakýmkoli systémovým alergickým onemocněním nebo jakýmkoli chronickým zánětlivým onemocněním.
  • Předchozí genová terapie (přeskočení exonu nebo přečtení stop kodonů během terapie), terapie založená na buňkách nebo jakékoli jiné zkoumané látky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TAS-205 (skupina s nízkou dávkou)
Skupina s nízkou dávkou: Perorální podávání tablet po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle Počet tablet studovaného léku odpovídající dávce (6,67-13,33 mg/kg/dávka) podle tělesné hmotnosti během 14 dnů před zařazením do studie měla být podána do 30 minut po snídani a večeři.
Lék: TAS-205
2 skupiny: skupina s nízkou dávkou, skupina s vysokou dávkou. Orální podávání po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle
Experimentální: TAS-205 (skupina s vysokou dávkou)
Skupina s vysokou dávkou: perorální podávání tablet po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle Počet tablet studovaného léku odpovídající dávkování (13,33-26,67 mg/kg/dávka) podle tělesné hmotnosti během 14 dnů před zařazením do studie měla být podána do 30 minut po snídani a večeři.
Lék: TAS-205
2 skupiny: skupina s nízkou dávkou, skupina s vysokou dávkou. Orální podávání po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle
Komparátor placeba: Placebo
Placebo skupina: Perorální podávání tablet po dobu 24 týdnů, BID po jídle
Lék: Placebo
1 skupina: Placebo skupina. Perorální podávání po dobu 24 týdnů, BID po jídle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna ze základní linie na 24 týdnů v 6minutové vzdálenosti chůze (6MWD)
Časové okno: výchozí stav, 24 týdnů
Bude vyhodnocena vzdálenost, kterou subjekt ujde co nejrychleji za 6 minut.
výchozí stav, 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní čáry v čase do vzestupu z podlahy
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Bude vyhodnocena doba potřebná k tomu, aby subjekt co nejrychleji vstal z polohy na zádech na podlaze.
výchozí stav a 24 týdnů
Průměrná změna od základní linie v čase chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Hodnotí se čas potřebný k tomu, aby subjekt co nejrychleji uběhl nebo ušel 10 m široký průchod se značkami na podlaze.
výchozí stav a 24 týdnů
Průměrná změna od základní linie v čase nahoru a do konce (TUG)
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Tento test posoudí rozsah složené pohyblivosti subjektu, včetně vstávání, chůze, změny polohy těla a balancování.
výchozí stav a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

15. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

17. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

26. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Taiho10053040

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TAS-205

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit