TAS-205 治疗杜氏肌营养不良症的 IIa 期研究
2020年4月8日 更新者：Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
TAS-205 在杜氏肌营养不良症患者中的随机 IIa 期研究
本研究的目的是以探索性方式评估 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者重复口服 TAS-205 24 周后的疗效。
研究概览
详细说明
杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 是儿童时期诊断出的最常见的致命性遗传病，每 3,500 名新生儿中约有 1 人受到影响。
DMD 患者的肌肉力量不断下降，行走和呼吸能力受损，导致他们在轮椅上生活，然后丧失上半身功能。
本研究的主要目的是以探索性方式评估 DMD 患者重复口服 TAS-205 24 周后的疗效。
本研究的目的还在于评估 DMD 患者重复口服 TAS-205 24 周后的安全性、剂量反应和药效学 (PD) 标志物的尿排泄。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Aichi、日本、467-8601
- Nagoya City University Hospital
-
Gifu、日本、502-8558
- National Hospital Organization Nagara Medical Center
-
Hyogo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto、日本、616-8255
- National Hospital Organization Utano Hospital
-
Nagano、日本、390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Niigata、日本、945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
-
Osaka、日本、560-8552
- National Hospital Organization Toneyama National Hospital
-
Saitama、日本、349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
-
Tokyo、日本、162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
Tottori、日本、683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 能够给予知情同意。 如果适用，能够给予知情同意。
- DMD 的表型证据。
- 男性≥5岁。
- 体重≥7.5公斤且<60公斤。
- 能够完成至少75 m距离的6MWD测试。
- 可以服用药片。
- 如果服用口服糖皮质激素，每天的总量或入组前 6 个月的剂量没有显着变化。
排除标准：
- 任何严重的药物过敏。
- 用力肺活量 (FVC) < 预测值的 50%。
- 连续佩戴呼吸器（睡眠时使用除外）。
- 超声心动图显示左心室射血分数 (EF) <40% 或缩短分数 (FS) <25%。
- 有临床意义的心力衰竭和呼吸衰竭。
- 正在进行的免疫抑制治疗（皮质类固醇除外）。
- 可能影响肌肉力量或运动功能的手术史或手术计划。
- 任何可能影响肌肉力量或运动功能的损伤。
- 患有任何全身性过敏性疾病或任何慢性炎症性疾病。
- 先前的基因治疗（外显子跳跃或终止密码子通读治疗）、基于细胞的治疗或任何其他研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：TAS-205（低剂量组）
低剂量组：口服片剂，连续24周，餐后分两次服用（BID） 剂量对应的研究药物片数（6.67-13.33
mg/kg/剂量）在入组前 14 天内按体重计算，将在早餐和晚餐后 30 分钟内给药。
|
2组：低剂量组，高剂量组。
口服给药，持续 24 周，餐后分娩 (BID)
|
|
实验性的：TAS-205（高剂量组）
高剂量组：口服片剂，连续24周，餐后分两次服用（BID） 剂量对应的研究药物片数（13.33-26.67
mg/kg/剂量）在入组前 14 天内按体重计算，将在早餐和晚餐后 30 分钟内给药。
|
2组：低剂量组，高剂量组。
口服给药，持续 24 周，餐后分娩 (BID)
|
|
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂组：口服片剂 24 周，饭后 BID
|
1组：安慰剂组。
口服给药 24 周，饭后 BID
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
6 分钟步行距离 (6MWD) 从基线到 24 周的平均变化
大体时间：基线，24 周
|
将评估受试者在 6 分钟内可以最快步行的距离。
|
基线，24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
从基线到上升的平均变化时间
大体时间：基线和 24 周
|
将评估受试者从地板上的仰卧位尽快起身所需的时间。
|
基线和 24 周
|
|
从时间基线到步行/跑步 10 米的平均变化
大体时间：基线和 24 周
|
将评估受试者在地板上贴有标记的 10 m 宽通道中尽可能快地奔跑或行走所需的时间。
|
基线和 24 周
|
|
从时间基线到启动和运行 (TUG) 的平均变化
大体时间：基线和 24 周
|
该测试将评估受试者的综合活动能力，包括站立、行走、重新定位身体和平衡。
|
基线和 24 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年5月1日
初级完成 (实际的)
2017年5月15日
研究完成 (实际的)
2017年10月17日
研究注册日期
首次提交
2016年4月6日
首先提交符合 QC 标准的
2016年4月21日
首次发布 (估计)
2016年4月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月8日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.