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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児におけるバモロロンを評価する研究

2018年12月11日 更新者：ReveraGen BioPharma, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児におけるバモロロンの安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および探索的有効性を評価するための第 IIa 相非盲検、複数用量漸増試験

この研究の目的は、バモロロンと呼ばれる新しい薬が、4 歳以上 7 歳未満のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の男児に安全で忍容性があるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、バモロロンと呼ばれる新しいステロイド様薬の安全性と忍容性を、DMD 年齢が 4 歳以上 7 歳未満の男児を対象に評価します。 登録された参加者は、14日間の治験薬を服用し、その後14日間のフォローアップ期間が続きます。 DMDの治療におけるバモロロンの潜在的な有効性も調査されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

48

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Davis、California、アメリカ、95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32611
        • University of Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • イギリス
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • イスラエル
      • Petah Tikvah、イスラエル、49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • オーストラリア
      • Melbourne、オーストラリア
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead、オーストラリア
        • Sydney Children's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3ヶ月～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 被験者の親または法定後見人は、研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームドコンセント/健康保険の相互運用性と説明責任に関する法律（HIPAA）の承認を提供しています。

  2. -被験者は、次のように定義されたDMDの診断が（中央遺伝カウンセラーによって）確認されています。

    1. 完全なジストロフィン欠損症を示すジストロフィン免疫蛍光および/または免疫ブロット、および典型的なDMDと一致する臨床像、または
    2. -DMD遺伝子内の識別可能な変異（1つまたは複数のエクソンの欠失/重複）で、リーディングフレームが「フレーム外」であると予測でき、臨床像が典型的なDMDと一致している、または
    3. ジストロフィンタンパク質の産生を妨げると予想される変化（点突然変異、重複、その他）を示す完全なジストロフィン遺伝子配列決定（すなわち、 ナンセンス変異、下流終止コドンにつながる欠失/重複)、DMDの典型的な臨床像を伴う;
  3. -被験者は、研究への登録時の年齢が4歳以上7歳未満です。
  4. 被験者は、スクリーニングおよびベースライン訪問で評価されるように、支援なしで立ち時間テスト（TTSTAND）を完了することができます。
  5. -治験責任医師の意見では、臨床検査結果はスクリーニング来院時に正常範囲内であるか、異常である場合は臨床的に重要ではありません。 （注：血清ガンマグルタミルトランスフェラーゼ[GGT]、クレアチニン、および総ビリルビンはすべて、スクリーニング訪問時に正常範囲の上限以下でなければなりません）;
  6. -被験者は、水痘に対するIgG抗体の存在によって決定される水痘免疫の証拠を持っています。これは、スクリーニング訪問時の検査ラボからの陽性検査結果によって文書化されています。と
  7. -被験者と親/保護者は、予定された訪問、治験薬投与計画、および治験手順を喜んで順守することができます。

除外基準:

  1. 被験者は、重大な腎障害または肝障害、真性糖尿病または免疫抑制の現在または既往歴があります。
  2. 被験者は、現在または慢性の全身性真菌またはウイルス感染の病歴があります;
  3. -被験者は、治験薬の最初の投与前の4週間以内に急性疾患を患っています。
  4. -被験者は、スピロノラクトン、エプレレノン、カンレノン（カンレノエートカリウム）、プロレノン（プロレノエートカリウム）、メクスレノン（メクスレノエートカリウム）などのミネラルコルチコイド受容体剤を使用しました 研究薬の最初の投与前の4週間。
  5. 被験者には症候性心筋症の証拠があります。 [注: 調査中の無症候性心臓異常は除外されません];
  6. -被験者は現在治療を受けているか、経口グルココルチコイドまたは他の免疫抑制剤による以前の治療を受けています。 [注：経口グルココルチコイドまたは他の経口免疫抑制剤の過去の一時的な使用が累計3か月以内で、最後の使用が治験薬の初回投与の少なくとも3か月前である場合、ケースバイケースで適格性が考慮されます. -DMD以外の適応症のために処方された吸入および/または局所コルチコステロイドは許可されていますが、治験薬投与前の少なくとも3か月間は安定した用量で投与する必要があります];
  7. -被験者は、治験薬の最初の投与前の4週間以内にイデベノンを使用しました。
  8. -被験者は、治験薬またはその成分のいずれかにアレルギーまたは過敏症を持っています;
  9. 治験責任医師の意見では、被験者は研究への参加を妨げる深刻な行動または認知の問題を抱えています。
  10. 治験責任医師の意見では、被験者は安全性に影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または検査室の異常を有し、治療およびフォローアップが正しく完了する可能性が低く、または研究結果の評価を損なう可能性があります。
  11. -被験者は現在他の治験薬を服用しているか、または治験治療開始前の3か月以内に他の治験薬を服用しています;また
  12. -被験者は以前に研究に登録されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：用量レベル グループ 1
用量レベルグループ 1 に登録された参加者は、バモロロン 0.25 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 0.25mg/kg/日
14 日間、毎日 0.25 mg/kg/日の経口投与。
他の名前：
  • VBP15
実験的：用量レベル グループ 2
用量レベルグループ 2 に登録された参加者は、バモロロン 0.75 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 0.75mg/kg/日
14日間、毎日0.75mg/kg/日の経口投与。
他の名前：
  • VBP15
実験的：用量レベル グループ 3
用量レベルグループ 3 に登録された参加者は、バモロロン 2.0 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 2.0mg/kg/日
14 日間、毎日 2.0 mg/kg/日の経口投与。
他の名前：
  • VBP15
実験的：用量レベル グループ 4
用量レベルグループ 4 に登録された参加者は、バモロロン 6.0 mg/kg/日を受け取ります。
薬：バモロロン 6.0mg/kg/日
14 日間、毎日 6 mg/kg/日の経口投与。
他の名前：
  • VBP15

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE バージョン 4.03 によって評価された有害事象の全体的な要約
時間枠：有害事象は、インフォームドコンセントの日から被験者の最後の研究訪問まで記録されます。重大な有害事象は、インフォームド コンセントの日から、最終的な薬物投与後 30 日まで記録されます。

治療に起因する有害事象（TEAE）は、治験薬の開始後、被験者の最後の試験訪問（試験の完了または早期終了）までの有害事象または既存の状態の悪化として定義されます。 重篤な有害事象は、治験薬の最終投与後 30 日間記録されました。

注: 治療で発生した有害事象の総数: 研究で経験した TEAE の総発生率。任意の治療緊急有害事象：投与群ごとに少なくとも1回報告されたTEAE
有害事象は、インフォームドコンセントの日から被験者の最後の研究訪問まで記録されます。重大な有害事象は、インフォームド コンセントの日から、最終的な薬物投与後 30 日まで記録されます。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清薬力学バイオマーカー (インスリン抵抗性) - 空腹時血糖
時間枠：ベースライン、第 2 週
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン、第 2 週
血清薬力学バイオマーカー（インスリン抵抗性） - 空腹時血糖
時間枠：ベースライン、第 2 週
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン、第 2 週
血清薬力学バイオマーカー (インスリン抵抗性) - インスリン
時間枠：ベースライン、2週目
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン、2週目
血清薬力学バイオマーカー (インスリン抵抗性) - インスリン
時間枠：ベースライン、第 2 週
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン、第 2 週
血清薬力学バイオマーカー (副腎軸抑制) - 朝一番のコルチゾール
時間枠：2週目（投与前）
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
2週目（投与前）
血清薬力学バイオマーカー (骨代謝回転) -オステオカルシン
時間枠：ベースライン、1日目、2週目、4週目
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン、1日目、2週目、4週目
血清薬力学バイオマーカー (骨代謝回転) - プロコラーゲン 1 N末端プロペプチド
時間枠：ベースライン 1日目 2週目 4週目
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン 1日目 2週目 4週目
血清薬力学バイオマーカー (骨代謝回転) - プロコラーゲン 1 N末端プロペプチド
時間枠：ベースライン、1日目、2週目、4週目
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン、1日目、2週目、4週目
血清薬力学バイオマーカー（骨代謝回転）-I型コラーゲンC-テロペプチド
時間枠：ベースライン、1 日目、4 週目
薬力学的バイオマーカーを測定して、バモロロンの単回および複数回の経口投与が、DMD の 4 ～ 7 歳未満の外来通院中の少年の血清 PD バイオマーカーに及ぼす影響を調査しました。
ベースライン、1 日目、4 週目
薬物動態 (PK) 評価 (Tmax)
時間枠：1日目、2週目
バモロロンの血漿濃度は、特定の有効な液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC-MS) アッセイを使用して測定されました。 tmax = 血漿濃度が最大になる時間。
1日目、2週目
薬物動態 (PK) 評価 (AUC Inf)
時間枠：1日目、2週目
バモロロンの血漿濃度は、特定の有効な液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC-MS) アッセイを使用して測定されました。 AUC inf = 時間無限大までの濃度対時間曲線の下の面積。
1日目、2週目
薬物動態 (PK) 評価 CL (ml/hr/kg)
時間枠：1日目、2週目
バモロロンの血漿濃度は、特定の有効な液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC-MS) アッセイを使用して測定されました。
1日目、2週目
薬物動態 (PK) 評価 t(1/2)
時間枠：1日目、2週目
バモロロンの血漿濃度は、特定の有効な液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC-MS) アッセイを使用して測定されました。 t1/2=排泄半減期。
1日目、2週目
薬物動態 (PK) 評価 (Cmax)
時間枠：1日目、2週目
バモロロンの血漿濃度は、特定の有効な液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC-MS) アッセイを使用して測定されました。
1日目、2週目
安全性試験 (MIST) 評価における代謝物
時間枠：2週目（14日目）
バモロロン 2 mg/kg/日を投与された被験者の 2 週目 (14 日目) の薬物動態評価時点の各血液サンプルの一部を、バモロロン代謝産物の分析に使用しました。
2週目（14日目）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

ReveraGen BioPharma, Inc.

協力者

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

捜査官

  • スタディチェア：Paula R Clemens, MD、University of Pittsburgh

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年6月1日

一次修了 (実際)

2018年5月1日

研究の完了 (実際)

2018年5月1日

試験登録日

最初に提出

2016年4月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年4月30日

最初の投稿 (見積もり)

2016年5月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年1月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年12月11日

最終確認日

2018年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VBP15-002
  • 1R44NS095423-01 (米国 NIH グラント/契約)
  • 1U34AR068616-01 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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