En studie för att bedöma vamorolone hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD)

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonens förälder eller vårdnadshavare har lämnat skriftligt informerat samtycke/tillstånd från Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) innan några studierelaterade procedurer;

2. Försökspersonen har en bekräftad (av Central Genetic Counselor) diagnos av DMD enligt definitionen:

   1. Dystrofinimmunfluorescens och/eller immunoblot som visar fullständig dystrofinbrist och klinisk bild som överensstämmer med typisk DMD, OR
   2. Identifierbar mutation inom DMD-genen (deletion/duplicering av en eller flera exoner) där läsramen kan förutsägas som "utanför ram" och klinisk bild överensstämmer med typisk DMD, OR
   3. Komplett dystrofin-gensekvensering som visar en förändring (punktmutation, duplicering, annat) som förväntas utesluta produktion av dystrofinproteinet (dvs. nonsensmutation, deletion/duplicering som leder till ett nedströms stoppkodon), med en typisk klinisk bild av DMD;
3. Försökspersonen är ≥ 4 år och < 7 år vid tidpunkten för inskrivningen i studien;
4. Försökspersonen kan genomföra Time to Stand-testet (TTSTAND) utan hjälp, enligt bedömningen vid screening- och baslinjebesöken;
5. Kliniska laboratorietestresultat ligger inom det normala intervallet vid screeningbesöket, eller om de är onormala, är de inte kliniskt signifikanta, enligt utredarens uppfattning. (Obs: Serum-gamma-glutamyltransferas [GGT], kreatinin och totalt bilirubin måste alla vara ≤ övre gränsen för det normala intervallet vid screeningbesöket);
6. Försökspersonen har bevis på immunitet mot vattkoppor, bestämt av närvaron av IgG-antikroppar mot varicella, vilket dokumenterades av ett positivt testresultat från testlaboratoriet vid screeningbesöket; och
7. Försöksperson och förälder/vårdnadshavare är villiga och kan följa schemalagda besök, plan för studieläkemedelsadministration och studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

1. Försöksperson har pågående eller historia av allvarligt nedsatt njur- eller leverfunktion, diabetes mellitus eller immunsuppression;
2. Försöksperson har aktuell eller historia av kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner;
3. Försökspersonen har haft en akut sjukdom inom 4 veckor före den första dosen av studiemedicinering;
4. Försökspersonen har använt mineralokortikoidreceptormedel, såsom spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium), mexrenon (mexrenoatkalium) inom 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet;
5. Försökspersonen har tecken på symtomatisk kardiomyopati. [Notera: Asymtomatisk hjärtavvikelse vid undersökning skulle inte vara uteslutande];
6. Personen behandlas för närvarande eller har tidigare fått behandling med orala glukokortikoider eller andra immunsuppressiva medel. [Anmärkningar: Tidigare övergående användning av orala glukokortikoider eller andra orala immunsuppressiva medel under högst 3 månader kumulativt, med sista användning minst 3 månader före första dosen av studiemedicinering, kommer att övervägas för berättigande från fall till fall . Inhalerade och/eller topikala kortikosteroider förskrivna för en annan indikation än DMD är tillåtna men måste administreras i stabil dos i minst 3 månader före administrering av studieläkemedlet];
7. Försökspersonen har använt idebenon inom 4 veckor före den första dosen av studieläkemedlet;
8. Försökspersonen har en allergi eller överkänslighet mot studieläkemedlet eller mot någon av dess beståndsdelar;
9. Försökspersonen har allvarliga beteendemässiga eller kognitiva problem som utesluter deltagande i studien, enligt utredarens uppfattning;
10. Försökspersonen har tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten, göra det osannolikt att behandling och uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämra bedömningen av studieresultat, enligt Utredarens uppfattning;
11. Försökspersonen tar något annat prövningsläkemedel för närvarande eller har tagit något annat prövningsläkemedel inom 3 månader innan studiebehandlingen påbörjas; eller
12. Försöksperson har tidigare varit inskriven i studien.