Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus vamorolonin arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

tiistai 11. joulukuuta 2018 päivittänyt: ReveraGen BioPharma, Inc.

Vaiheen IIa avoin, usean nousevan annoksen tutkimus, jolla arvioidaan vamorolonin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tutkivaa tehoa pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko uusi vamoroloni-niminen lääke turvallinen ja hyvin siedetty Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastaville ≥ 4- ja < 7-vuotiaille pojille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan uuden steroidin kaltaisen lääkkeen, vamoroloni, turvallisuutta ja siedettävyyttä pojilla, joiden DMD-ikä on ≥ 4 ja < 7 vuotta. Ilmoittautuneet osallistujat ottavat tutkimuslääkitystä 14 päivän ajan, minkä jälkeen seuraa 14 päivän seurantajakso. Vamorolonin mahdollista tehoa DMD:n hoidossa tutkitaan myös.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

48

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen suostumuksen/Health Insurance Portability and Accountability Actin (HIPAA) valtuutuksen ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä;

  2. Potilaalla on (Central Genetic Counselorin vahvistama) DMD-diagnoosi, joka määritellään seuraavasti:

    1. Dystrofiinin immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinipuutos ja kliininen kuva, joka vastaa tyypillistä DMD:tä, TAI
    2. Tunnistettava mutaatio DMD-geenissä (yhden tai useamman eksonin deleetio/dublikaatio), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen kuva vastaa tyypillistä DMD:tä, TAI
    3. Täydellinen dystrofiinigeenin sekvensointi, jossa näkyy muutos (pistemutaatio, päällekkäisyys, muu), jonka odotetaan estävän dystrofiiniproteiinin tuotannon (ts. nonsense-mutaatio, deleetio/duplikaatio, joka johtaa alavirran lopetuskodoniin), joilla on tyypillinen kliininen kuva DMD:stä;
  3. Kohde on ≥ 4 vuotta ja < 7 vuotta tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana;
  4. Tutkittava pystyy suorittamaan kestävyystestin (TTSTAND) ilman apua, kuten seulonta- ja lähtötilannekäynneillä arvioitiin;
  5. Kliiniset laboratoriotutkimukset ovat seulontakäynnillä normaalin rajoissa, tai jos ne ovat poikkeavia, ne eivät ole tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä. (Huomautus: Seerumin gammaglutamyylitransferaasin [GGT], kreatiniinin ja kokonaisbilirubiinin tulee olla ≤ normaalin ylärajaa seulontakäynnillä);
  6. Potilaalla on näyttöä vesirokkoimmuniteetista, joka on määritetty vesirokkovasta-aineiden IgG-vasta-aineiden läsnäololla, mikä on dokumentoitu positiivisella testituloksella testauslaboratoriosta seulontakäynnillä; ja
  7. Tutkittava ja vanhempi/huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkimuslääkkeen antosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta, diabetes mellitus tai immunosuppressio;
  2. Kohdeella on tällä hetkellä tai aiemmin ollut kroonisia systeemisiä sieni- tai virusinfektioita;
  3. Tutkittavalla on ollut akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  4. Kohde on käyttänyt mineralokortikoidireseptoriaineita, kuten spironolaktonia, eplerenonia, kanrenonia (kanrenoaattikalium), prorenonia (prorenoaattikalium), meksrenonia (meksrenoaattikalium) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  5. Potilaalla on näyttöä oireellisesta kardiomyopatiasta. [Huomautus: Oireeton sydämen poikkeavuus tutkimuksen perusteella ei ole poissulkeva];
  6. Potilasta hoidetaan parhaillaan tai hän on saanut aikaisempaa hoitoa oraalisilla glukokortikoideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla. [Huomautuksia: Suun kautta otettavien glukokortikoidien tai muiden suun kautta otettavien immunosuppressiivisten aineiden ohimenevä käyttö enintään 3 kuukautta kumulatiivisesti, kun viimeinen käyttö on vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta, katsotaan kelpoisuuden osalta tapauskohtaisesti. . Inhaloitavat ja/tai paikalliset kortikosteroidit, jotka on määrätty muuhun käyttöaiheeseen kuin DMD:hen, ovat sallittuja, mutta niitä on annettava vakaana annoksena vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista];
  7. Kohde on käyttänyt idebenonia 4 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  8. Kohde on allerginen tai yliherkkä tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle;
  9. Tutkittavalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen;
  10. Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia;
  11. Kohde käyttää mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä parhaillaan tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista; tai
  12. Koehenkilö on aiemmin ilmoittautunut tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostasoryhmä 1
Annostasoryhmään 1 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 0,25 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 0,25 mg/kg/vrk
Suun kautta 0,25 mg/kg/vrk päivittäin 14 päivän ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 2
Annostasoryhmään 2 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 0,75 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 0,75 mg/kg/vrk
Suun kautta 0,75 mg/kg/vrk päivittäin 14 päivän ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 3
Annostasoryhmään 3 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 2,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 2,0 mg/kg/vrk
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk päivittäin 14 päivän ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 4
Annostasoryhmään 4 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 6,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 6,0 mg/kg/vrk
Suun kautta 6 mg/kg/vrk päivittäin 14 päivän ajan.
Muut nimet:
  • VBP15

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen yhteenveto haittatapahtumista CTCAE:n version 4.03 arvioimina
Aikaikkuna: Haittatapahtumat kirjataan tietoisen suostumuksen päivästä ja tutkittavan viimeisen opintokäynnin ajan. Vakavat haittatapahtumat kirjataan tietoisen suostumuksen päivästä alkaen ja enintään 30 päivää lääkkeen lopullisen annon jälkeen.

Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) määritellään mille tahansa haittatapahtumaksi tai olemassa olevien tilojen pahenemiseksi tutkimustuotteen aloittamisen ja potilaan viimeisen tutkimuskäynnin (tutkimuksen päättymisen tai varhaisen lopettamisen) jälkeen. Vakavia haittatapahtumia kirjattiin jopa 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen.

Huomautus: Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien kokonaismäärä: Tutkimuksessa koettujen TEAE-tapausten kokonaismäärä; Mikä tahansa hoitoon liittyvä haittatapahtuma: TEAE:t raportoitiin vähintään kerran annosryhmää kohden
Haittatapahtumat kirjataan tietoisen suostumuksen päivästä ja tutkittavan viimeisen opintokäynnin ajan. Vakavat haittatapahtumat kirjataan tietoisen suostumuksen päivästä alkaen ja enintään 30 päivää lääkkeen lopullisen annon jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (insuliiniresistenssi) – paastoglukoosi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Perustaso, viikko 2
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (insuliiniresistenssi) - paastoglukoosi
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Perustaso, viikko 2
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (insuliiniresistenssi) - insuliini
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Perustaso, viikko 2
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (insuliiniresistenssi) - insuliini
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Perustaso, viikko 2
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (lisämunuaisen akselin suppressio) – ensimmäinen aamukortisoli
Aikaikkuna: Viikko 2 (ennen annosta)
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Viikko 2 (ennen annosta)
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit (luun kiertokulku) - Osteokalsiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikko 2, viikko 4
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Lähtötilanne, päivä 1, viikko 2, viikko 4
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (luun kiertokulku) - prokollageeni 1:n N-terminaalinen propeptidi
Aikaikkuna: Lähtötilanne Päivä 1 Viikko 2 Viikko 4
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Lähtötilanne Päivä 1 Viikko 2 Viikko 4
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (luun kiertokulku) - prokollageeni 1:n N-terminaalinen propeptidi
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikko 2, viikko 4
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Lähtötilanne, päivä 1, viikko 2, viikko 4
Seerumin farmakodynaamiset biomarkkerit (luun kiertokulku) - tyypin I kollageeni C-telopeptidit
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1, viikko 4
Farmakodynaamisia biomarkkereita mitattiin vamoroloni-kerta-annosten ja toistuvien oraalisten annosten vaikutusten tutkimiseksi seerumin PD-biomarkkereihin 4–< 7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
Lähtötilanne, päivä 1, viikko 4
Farmakokineettiset (PK) arviot (Tmax)
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
Vamorolonipitoisuudet plasmassa mitattiin käyttämällä spesifistä ja validoitua nestekromatografista tandem-massaspektrometria (LC-MS) -määritystä. tmax = aika, jolloin plasmapitoisuus on maksimissaan.
Päivä 1, viikko 2
Farmakokineettiset (PK) arvioinnit (AUC Inf)
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
Vamorolonipitoisuudet plasmassa mitattiin käyttämällä spesifistä ja validoitua nestekromatografista tandem-massaspektrometria (LC-MS) -määritystä. AUC inf = Pitoisuuden vs. aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajan äärettömään.
Päivä 1, viikko 2
Farmakokineettiset (PK) arvioinnit CL (ml/h/kg)
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
Vamorolonipitoisuudet plasmassa mitattiin käyttämällä spesifistä ja validoitua nestekromatografista tandem-massaspektrometria (LC-MS) -määritystä.
Päivä 1, viikko 2
Farmakokineettiset (PK) arvioinnit t(1/2)
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
Vamorolonipitoisuudet plasmassa mitattiin käyttämällä spesifistä ja validoitua nestekromatografista tandem-massaspektrometria (LC-MS) -määritystä. t1/2 = eliminaation puoliintumisaika.
Päivä 1, viikko 2
Farmakokineettiset (PK) arviot (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2
Vamorolonipitoisuudet plasmassa mitattiin käyttämällä spesifistä ja validoitua nestekromatografista tandem-massaspektrometria (LC-MS) -määritystä.
Päivä 1, viikko 2
Metabolites in Safety Testing (MIST) -arviointi
Aikaikkuna: Viikko 2 (päivä 14)
Osa jokaisesta verinäytteestä viikon 2 (päivä 14) farmakokineettisen arvioinnin aikapisteissä potilaille, jotka saivat vamorolonia 2 mg/kg/päivä, käytettiin vamorolonimetaboliittien analysointiin.
Viikko 2 (päivä 14)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReveraGen BioPharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 30. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. tammikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. joulukuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VBP15-002
  • 1R44NS095423-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 1U34AR068616-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Vamoroloni 0,25 mg/kg/vrk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa