Un estudio para evaluar Vamorolone en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Criterios de inclusión:

1. El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado un consentimiento informado por escrito/autorización de la Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico (HIPAA) antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio;

2. El sujeto tiene un diagnóstico confirmado (por el Consejero Genético Central) de DMD como se define como:

   1. Inmunofluorescencia o inmunotransferencia de distrofina que muestra una deficiencia completa de distrofina y un cuadro clínico compatible con la DMD típica, O
   2. Mutación identificable dentro del gen DMD (deleción/duplicación de uno o más exones) donde el marco de lectura se puede predecir como "fuera de marco" y el cuadro clínico es compatible con DMD típico, O
   3. Secuenciación completa del gen de la distrofina que muestra una alteración (mutación puntual, duplicación, otra) que se espera que impida la producción de la proteína distrofina (es decir, mutación sin sentido, deleción/duplicación que conduce a un codón de parada aguas abajo), con un cuadro clínico típico de DMD;
3. El sujeto tiene ≥ 4 años y < 7 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio;
4. El sujeto es capaz de completar la prueba de tiempo para mantenerse en pie (TTSTAND) sin ayuda, según lo evaluado en las visitas de selección y de referencia;
5. Los resultados de las pruebas de laboratorio clínico están dentro del rango normal en la visita de selección o, si son anormales, no son clínicamente significativos, en opinión del investigador. (Nota: la gamma glutamil transferasa [GGT] sérica, la creatinina y la bilirrubina total deben ser ≤ el límite superior del rango normal en la visita de selección);
6. El sujeto tiene evidencia de inmunidad contra la varicela según lo determinado por la presencia de anticuerpos IgG contra la varicela, según lo documentado por un resultado positivo de la prueba del laboratorio de pruebas en la visita de selección; y
7. El sujeto y el padre/tutor están dispuestos y son capaces de cumplir con las visitas programadas, el plan de administración del fármaco del estudio y los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

1. El sujeto tiene o tiene antecedentes de insuficiencia renal o hepática importante, diabetes mellitus o inmunosupresión;
2. El sujeto tiene antecedentes o antecedentes de infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas;
3. El sujeto ha tenido una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
4. El sujeto ha usado agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potasio), prorenona (prorenoato de potasio), mexrenona (mexrenoato de potasio) dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
5. El sujeto tiene evidencia de cardiomiopatía sintomática. [Nota: la anomalía cardíaca asintomática en la investigación no sería excluyente];
6. El sujeto está siendo tratado actualmente o ha recibido tratamiento previo con glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores. [Notas: El uso transitorio anterior de glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores orales durante no más de 3 meses acumulativos, con el último uso al menos 3 meses antes de la primera dosis del medicamento del estudio, se considerará para la elegibilidad caso por caso. . Los corticosteroides inhalados y/o tópicos prescritos para una indicación distinta a la DMD están permitidos, pero deben administrarse a una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la administración del fármaco del estudio];
7. El sujeto ha usado idebenona dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
8. El sujeto tiene alergia o hipersensibilidad al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes;
9. El sujeto tiene problemas cognitivos o conductuales graves que impiden la participación en el estudio, en opinión del Investigador;
10. El sujeto tiene una condición médica anterior o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacer que sea poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o afectar la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del Investigador;
11. El sujeto está tomando cualquier otro fármaco en investigación actualmente o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio; o
12. El sujeto se ha inscrito previamente en el estudio.