Um estudo para avaliar a vamorolona em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Critério de inclusão:

1. O pai ou tutor legal do sujeito forneceu consentimento informado por escrito/autorização da Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguro de Saúde (HIPAA) antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo;

2. O sujeito tem um diagnóstico confirmado (pelo Conselheiro Genético Central) de DMD, conforme definido como:

   1. Imunofluorescência para distrofina e/ou imunoblot mostrando deficiência completa de distrofina e quadro clínico consistente com DMD típica, OU
   2. Mutação identificável no gene DMD (deleção/duplicação de um ou mais éxons) em que o quadro de leitura pode ser previsto como 'fora do quadro' e quadro clínico consistente com DMD típico, OU
   3. Sequenciamento completo do gene da distrofina mostrando uma alteração (mutação pontual, duplicação, outra) que se espera impeça a produção da proteína distrofina (ou seja, mutação sem sentido, deleção/duplicação levando a um códon de parada a jusante), com um quadro clínico típico de DMD;
3. O sujeito tem ≥ 4 anos e < 7 anos de idade no momento da inscrição no estudo;
4. O sujeito é capaz de completar o Teste de Tempo para Ficar de Pé (TTSTAND) sem assistência, conforme avaliado nas Visitas de Triagem e de Linha de Base;
5. Os resultados dos testes laboratoriais clínicos estão dentro do intervalo normal na visita de triagem ou, se anormais, não são clinicamente significativos, na opinião do investigador. (Observação: gama glutamil transferase [GGT] sérica, creatinina e bilirrubina total devem ser ≤ limite superior do intervalo normal na visita de triagem);
6. O sujeito tem evidência de imunidade à catapora conforme determinado pela presença de anticorpos IgG para varicela, conforme documentado por um resultado de teste positivo do laboratório de teste na visita de triagem; e
7. O sujeito e os pais/responsáveis ​​estão dispostos e aptos a cumprir as visitas agendadas, o plano de administração do medicamento do estudo e os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

1. O indivíduo tem histórico ou histórico de insuficiência renal ou hepática grave, diabetes mellitus ou imunossupressão;
2. O indivíduo tem histórico ou histórico de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas;
3. O sujeito teve uma doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação do estudo;
4. O sujeito usou agentes receptores de mineralocorticoides, como espironolactona, eplerenona, canrenona (canrenoato de potássio), prorenona (prorenoato de potássio), mexrenona (mexrenoato de potássio) dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação do estudo;
5. O sujeito tem evidências de cardiomiopatia sintomática. [Nota: Anormalidade cardíaca assintomática na investigação não seria excludente];
6. O sujeito está sendo tratado ou recebeu tratamento anterior com glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores. [Observações: O uso passado transitório de glicocorticóides orais ou outros agentes imunossupressores orais por não mais de 3 meses cumulativos, com o último uso pelo menos 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo, será considerado para elegibilidade caso a caso . Corticosteróides inalatórios e/ou tópicos prescritos para uma indicação diferente de DMD são permitidos, mas devem ser administrados em dose estável por pelo menos 3 meses antes da administração do medicamento em estudo];
7. O sujeito usou idebenona dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação em estudo;
8. O sujeito tem alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes;
9. O sujeito tem problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do Investigador;
10. O indivíduo tem condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador;
11. O sujeito está tomando qualquer outro medicamento experimental atualmente ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo; ou
12. O sujeito foi previamente inscrito no estudo.