Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení vamorolonu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

11. prosince 2018 aktualizováno: ReveraGen BioPharma, Inc.

Otevřená studie fáze IIa s více stoupajícími dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a výzkumné účinnosti vamorolonu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

Účelem této studie je zjistit, zda je nový lék zvaný vamorolon bezpečný a dobře snášený chlapci s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) ve věku ≥ 4 a < 7 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude hodnotit bezpečnost a snášenlivost nového léku podobného steroidům zvaného vamorolon u chlapců s DMD ve věku ≥ 4 roky a < 7 let. Zapsaní účastníci budou užívat studijní medikaci po dobu 14 dnů, po kterých bude následovat 14denní období sledování. Bude také zkoumána potenciální účinnost vamorolonu při léčbě DMD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

48

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Sydney Children's Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikvah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Davis, California, Spojené státy, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodič nebo zákonný zástupce subjektu poskytl písemný informovaný souhlas / autorizaci zákona o přenositelnosti a odpovědnosti za zdravotní pojištění (HIPAA) před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií;

  2. Subjekt má potvrzenou (centrálním genetickým poradcem) diagnózu DMD definovanou jako:

    1. Dystrofinová imunofluorescence a/nebo imunoblot ukazující úplný nedostatek dystrofinu a klinický obraz odpovídající typické DMD, NEBO
    2. Identifikovatelná mutace v genu DMD (delece/duplikace jednoho nebo více exonů), kde lze předvídat čtecí rámec jako „mimo rámec“ a klinický obraz konzistentní s typickým DMD, NEBO
    3. Kompletní sekvenování dystrofinového genu vykazující změnu (bodová mutace, duplikace, jiné), u které se očekává, že zabrání produkci dystrofinového proteinu (tj. nesmyslná mutace, delece/duplikace vedoucí k downstream stop kodonu), s typickým klinickým obrazem DMD;
  3. Subjekt je ve věku ≥ 4 roky a < 7 let v době zařazení do studie;
  4. Subjekt je schopen dokončit test Time to Stand Test (TTSTAND) bez pomoci, jak bylo posouzeno při screeningových a základních návštěvách;
  5. Výsledky klinických laboratorních testů jsou při screeningové návštěvě v normálním rozmezí, nebo pokud jsou abnormální, nejsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné. (Poznámka: Sérová gama glutamyltransferáza [GGT], kreatinin a celkový bilirubin musí být při screeningové návštěvě ≤ horní hranice normálního rozmezí);
  6. Subjekt má průkaz imunity proti planým neštovicím, jak je stanoveno přítomností IgG protilátek proti planým neštovicím, jak je dokumentováno pozitivním výsledkem testu z testovací laboratoře při screeningové návštěvě; a
  7. Subjekt a rodič/opatrovník jsou ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, plán podávání studovaného léku a postupy studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze závažné poškození ledvin nebo jater, diabetes mellitus nebo imunosupresi;
  2. Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze chronické systémové plísňové nebo virové infekce;
  3. Subjekt měl akutní onemocnění během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku;
  4. Subjekt použil činidla mineralokortikoidního receptoru, jako je spironolakton, eplerenon, kanrenon (kanrenoát draselný), prorenon (prorenoát draselný), mexrenon (mexrenoát draselný) během 4 týdnů před první dávkou studijní medikace;
  5. Subjekt má známky symptomatické kardiomyopatie. [Poznámka: Asymptomatická srdeční abnormalita při vyšetření není vylučující];
  6. Subjekt je v současné době léčen nebo byl v minulosti léčen perorálními glukokortikoidy nebo jinými imunosupresivy. [Poznámky: Minulé přechodné užívání perorálních glukokortikoidů nebo jiných perorálních imunosupresiv po dobu ne delší než 3 měsíce kumulativně, s posledním užitím alespoň 3 měsíce před první dávkou studovaného léku, bude zvažováno pro způsobilost případ od případu. . Inhalační a/nebo topické kortikosteroidy předepsané pro jinou indikaci než DMD jsou povoleny, ale musí být podávány ve stabilní dávce alespoň 3 měsíce před podáním studovaného léku];
  7. Subjekt použil idebenon během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku;
  8. Subjekt má alergii nebo přecitlivělost na studovaný lék nebo na kteroukoli z jeho složek;
  9. Subjekt má vážné behaviorální nebo kognitivní problémy, které podle názoru výzkumníka znemožňují účast ve studii;
  10. Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie;
  11. Subjekt v současné době užívá jakýkoli jiný hodnocený lék nebo užil jakýkoli jiný testovaný lék během 3 měsíců před zahájením studijní léčby; nebo
  12. Subjekt byl již dříve zařazen do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina úrovní dávky 1
Účastníci zařazení do skupiny s úrovní dávky 1 dostanou vamorolon 0,25 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 0,25 mg/kg/den
Orální podávání 0,25 mg/kg/den denně po dobu 14 dnů.
Ostatní jména:
  • VBP15
Experimentální: Skupina úrovní dávky 2
Účastníci zařazení do skupiny s úrovní dávky 2 dostanou vamorolon 0,75 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 0,75 mg/kg/den
Orální podávání 0,75 mg/kg/den denně po dobu 14 dnů.
Ostatní jména:
  • VBP15
Experimentální: Skupina úrovní dávky 3
Účastníci zařazení do skupiny 3 úrovně dávky obdrží vamorolon 2,0 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 2,0 mg/kg/den
Orální podávání 2,0 mg/kg/den denně po dobu 14 dnů.
Ostatní jména:
  • VBP15
Experimentální: Skupina úrovní dávky 4
Účastníci zařazení do skupiny 4 s úrovní dávky obdrží vamorolon 6,0 mg/kg/den.
Lék: Vamorolon 6,0 mg/kg/den
Orální podávání 6 mg/kg/den denně po dobu 14 dnů.
Ostatní jména:
  • VBP15

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové shrnutí nežádoucích příhod podle hodnocení CTCAE verze 4.03
Časové okno: Nežádoucí účinky budou zaznamenávány od data informovaného souhlasu až do doby poslední studijní návštěvy subjektu. Závažné nežádoucí příhody budou zaznamenávány od data informovaného souhlasu a po dobu až 30 dnů po konečném podání léku.

Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE) jsou definovány jako jakákoli nepříznivá příhoda nebo zhoršení existujících stavů po zahájení zkoušeného produktu a během poslední studijní návštěvy subjektu (dokončení studie nebo předčasné ukončení). Závažné nežádoucí účinky byly zaznamenávány po dobu až 30 dnů po konečném podání studovaného léčiva.

Poznámka: Celkový počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě: Celkový počet výskytů TEAE zaznamenaných ve studii; Jakákoli nežádoucí příhoda vznikající při léčbě: TEAE hlášené alespoň jednou na dávkovou skupinu
Nežádoucí účinky budou zaznamenávány od data informovaného souhlasu až do doby poslední studijní návštěvy subjektu. Závažné nežádoucí příhody budou zaznamenávány od data informovaného souhlasu a po dobu až 30 dnů po konečném podání léku.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamické biomarkery séra (inzulinová rezistence) – glukóza nalačno
Časové okno: Výchozí stav, týden 2
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí stav, týden 2
Farmakodynamické biomarkery v séru (inzulinová rezistence) – glukóza nalačno
Časové okno: Výchozí stav, týden 2
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí stav, týden 2
Sérové ​​farmakodynamické biomarkery (inzulinová rezistence) – inzulin
Časové okno: Výchozí stav, týden 2
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí stav, týden 2
Sérové ​​farmakodynamické biomarkery (inzulinová rezistence) – inzulin
Časové okno: Výchozí stav, týden 2
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí stav, týden 2
Farmakodynamické biomarkery v séru (suprese osy nadledvin) – první ráno kortizol
Časové okno: Týden 2 (před dávkou)
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Týden 2 (před dávkou)
Biomarkery farmakodynamiky séra (kostní obrat) -Osteokalcin
Časové okno: Výchozí stav, den 1, týden 2, týden 4
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí stav, den 1, týden 2, týden 4
Sérové ​​farmakodynamické biomarkery (kostní obrat) – prokolagen 1 N-terminální propeptid
Časové okno: Výchozí den 1. týden 2. týden 4
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí den 1. týden 2. týden 4
Sérové ​​farmakodynamické biomarkery (kostní obrat) – prokolagen 1 N-terminální propeptid
Časové okno: Výchozí stav, den 1, týden 2, týden 4
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí stav, den 1, týden 2, týden 4
Farmakodynamické biomarkery v séru (kostní obrat) – kolagen C-telopeptidy typu I
Časové okno: Výchozí stav, den 1, týden 4
Farmakodynamické biomarkery byly měřeny za účelem zkoumání účinků jednorázových a opakovaných perorálních dávek vamorolonu na biomarkery PD v séru u ambulantních chlapců ve věku 4–< 7 let s DMD.
Výchozí stav, den 1, týden 4
Farmakokinetické (PK) hodnocení (Tmax)
Časové okno: Den 1, týden 2
Plazmatické koncentrace vamorolonu byly měřeny pomocí specifického a validovaného testu kapalinové chromatografie tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS). tmax= doba, kdy je plazmatická koncentrace maximální.
Den 1, týden 2
Farmakokinetické (PK) hodnocení (AUC Inf)
Časové okno: Den 1, týden 2
Plazmatické koncentrace vamorolonu byly měřeny pomocí specifického a validovaného testu kapalinové chromatografie tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS). AUC inf = plocha pod křivkou koncentrace vs. čas do nekonečna času.
Den 1, týden 2
Farmakokinetické (PK) hodnocení CL (ml/h/kg)
Časové okno: Den 1, týden 2
Plazmatické koncentrace vamorolonu byly měřeny pomocí specifického a validovaného testu kapalinové chromatografie tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS)
Den 1, týden 2
Farmakokinetické (PK) hodnocení t(1/2)
Časové okno: Den 1, týden 2
Plazmatické koncentrace vamorolonu byly měřeny pomocí specifického a validovaného testu kapalinové chromatografie tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS). t1/2= poločas eliminace.
Den 1, týden 2
Farmakokinetické (PK) hodnocení (Cmax)
Časové okno: Den 1, týden 2
Plazmatické koncentrace vamorolonu byly měřeny pomocí specifického a validovaného testu kapalinové chromatografie tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS)
Den 1, týden 2
Metabolites in Safety Testing (MIST) Assessment
Časové okno: 2. týden (den 14)
Část každého vzorku krve z časových bodů farmakokinetického hodnocení týdne 2 (den 14) pro subjekty dostávající vamorolon 2 mg/kg/den byla použita pro analýzu metabolitů vamorolonu.
2. týden (den 14)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

3. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. prosince 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VBP15-002
  • 1R44NS095423-01 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 1U34AR068616-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vamorolon 0,25 mg/kg/den

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit