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Eine Studie zur Bewertung von Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

11. Dezember 2018 aktualisiert von: ReveraGen BioPharma, Inc.

Eine offene Phase-IIa-Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und explorativen Wirksamkeit von Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob ein neues Medikament namens Vamorolone sicher ist und von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Alter von ≥ 4 und < 7 Jahren gut vertragen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit eines neuen steroidähnlichen Medikaments namens Vamorolone bei Jungen mit DMD im Alter von ≥ 4 Jahren und < 7 Jahren bewerten. Eingeschriebene Teilnehmer nehmen das Studienmedikament 14 Tage lang ein, gefolgt von einer 14-tägigen Nachbeobachtungszeit. Die potenzielle Wirksamkeit von Vamorolone bei der Behandlung von DMD wird ebenfalls untersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Davis, California, Vereinigte Staaten, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden hat vor allen studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/Genehmigung gemäß dem Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) vorgelegt;

  2. Das Subjekt hat eine bestätigte (vom zentralen genetischen Berater) Diagnose von DMD, wie definiert als:

    1. Dystrophin-Immunfluoreszenz und/oder Immunoblot mit vollständigem Dystrophin-Mangel und klinischem Bild im Einklang mit typischer DMD, OR
    2. Identifizierbare Mutation innerhalb des DMD-Gens (Deletion/Duplikation eines oder mehrerer Exons), wobei der Leserahmen als „out-of-frame“ vorhergesagt werden kann und das klinische Bild mit typischer DMD, OR übereinstimmt
    3. Vollständige Sequenzierung des Dystrophin-Gens, die eine Veränderung (Punktmutation, Duplikation, Sonstiges) aufweist, von der erwartet wird, dass sie die Produktion des Dystrophin-Proteins ausschließt (d. h. Nonsense-Mutation, Deletion/Duplikation, die zu einem nachgeschalteten Stoppcodon führt), mit einem typischen Krankheitsbild von DMD;
  3. Der Proband ist zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie ≥ 4 Jahre und < 7 Jahre alt;
  4. Das Subjekt ist in der Lage, den Time-to-Stand-Test (TTSTAND) ohne Unterstützung abzuschließen, wie bei den Screening- und Baseline-Besuchen beurteilt;
  5. Klinische Labortestergebnisse liegen beim Screening-Besuch im normalen Bereich oder sind nach Meinung des Prüfarztes nicht klinisch signifikant, wenn sie anormal sind. (Hinweis: Serum-Gamma-Glutamyltransferase [GGT], Kreatinin und Gesamtbilirubin müssen beim Screening-Besuch alle ≤ Obergrenze des Normalbereichs sein);
  6. Das Subjekt hat Hinweise auf Windpockenimmunität, bestimmt durch das Vorhandensein von IgG-Antikörpern gegen Varizellen, wie durch ein positives Testergebnis des Testlabors beim Screening-Besuch dokumentiert; und
  7. Der Proband und die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, geplante Besuche, den Verabreichungsplan für das Studienmedikament und die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat eine aktuelle oder Vorgeschichte von schwerer Nieren- oder Leberfunktionsstörung, Diabetes mellitus oder Immunsuppression;
  2. Das Subjekt hat aktuelle oder Vorgeschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen;
  3. Der Proband hatte innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation eine akute Krankheit;
  4. Der Proband hat innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation Mineralocorticoidrezeptoren wie Spironolacton, Eplerenon, Canrenon (Canrenoat-Kalium), Prorenon (Prorenoat-Kalium), Mexrenon (Mexrenoat-Kalium) verwendet;
  5. Das Subjekt hat Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie. [Anmerkung: Eine asymptomatische Herzanomalie bei der Untersuchung wäre kein Ausschlusskriterium];
  6. Das Subjekt wird derzeit behandelt oder hat eine vorherige Behandlung mit oralen Glukokortikoiden oder anderen immunsuppressiven Mitteln erhalten. [Anmerkungen: Die frühere vorübergehende Anwendung von oralen Glukokortikoiden oder anderen oralen Immunsuppressiva für nicht länger als kumulativ 3 Monate, wobei die letzte Anwendung mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis der Studienmedikation erfolgte, wird von Fall zu Fall für die Eignung in Betracht gezogen . Inhalative und/oder topische Kortikosteroide, die für eine andere Indikation als DMD verschrieben werden, sind zulässig, müssen jedoch mindestens 3 Monate vor der Verabreichung des Studienmedikaments in stabiler Dosis verabreicht werden];
  7. Der Proband hat Idebenon innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation verwendet;
  8. Der Proband hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile;
  9. Das Subjekt hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Meinung des Ermittlers eine Teilnahme an der Studie ausschließen;
  10. Der Proband hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse nach Ansicht des Prüfarztes beeinträchtigen könnten;
  11. Der Proband nimmt derzeit ein anderes Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung ein anderes Prüfpräparat eingenommen; oder
  12. Das Subjekt wurde zuvor in die Studie aufgenommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisstufengruppe 1
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 1 erhalten Vamorolone 0,25 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 0,25 mg/kg/Tag
Orale Verabreichung von 0,25 mg/kg/Tag täglich für 14 Tage.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 2
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 2 erhalten Vamorolone 0,75 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 0,75 mg/kg/Tag
Orale Verabreichung von 0,75 mg/kg/Tag täglich für 14 Tage.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 3
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 3 erhalten Vamorolone 2,0 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 2,0 mg/kg/Tag
Orale Verabreichung von 2,0 mg/kg/Tag täglich für 14 Tage.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 4
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 4 erhalten Vamorolone 6,0 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 6,0 mg/kg/Tag
Orale Verabreichung von 6 mg/kg/Tag täglich für 14 Tage.
Andere Namen:
  • VBP15

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtzusammenfassung der unerwünschten Ereignisse gemäß CTCAE Version 4.03
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse werden ab dem Datum der Einverständniserklärung und bis zum letzten Studienbesuch des Probanden aufgezeichnet. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden ab dem Datum der Einverständniserklärung und bis zu 30 Tage nach der letzten Arzneimittelverabreichung aufgezeichnet.

Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind als unerwünschte Ereignisse oder Verschlechterung eines bestehenden Zustands nach Beginn der Behandlung mit dem Prüfpräparat und während des letzten Studienbesuchs des Probanden (Studienabschluss oder vorzeitiger Abbruch) definiert. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden bis zu 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments aufgezeichnet.

Hinweis: Gesamtzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse: Die Gesamthäufigkeit von TEAEs, die in der Studie aufgetreten sind; Jedes behandlungsbedingte unerwünschte Ereignis: TEAEs wurden mindestens einmal pro Dosisgruppe gemeldet
Unerwünschte Ereignisse werden ab dem Datum der Einverständniserklärung und bis zum letzten Studienbesuch des Probanden aufgezeichnet. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden ab dem Datum der Einverständniserklärung und bis zu 30 Tage nach der letzten Arzneimittelverabreichung aufgezeichnet.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Insulinresistenz) – Nüchternglukose
Zeitfenster: Baseline, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Baseline, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Insulinresistenz) -Nüchternglukose
Zeitfenster: Baseline, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Baseline, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Insulinresistenz) – Insulin
Zeitfenster: Ausgangslage, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Ausgangslage, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Insulinresistenz) – Insulin
Zeitfenster: Baseline, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Baseline, Woche 2
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Unterdrückung der Nebennierenachse) – Zuerst am Morgen Cortisol
Zeitfenster: Woche 2 (Vordosis)
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Woche 2 (Vordosis)
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker (Knochenumsatz) -Osteocalcin
Zeitfenster: Baseline, Tag 1, Woche 2, Woche 4
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Baseline, Tag 1, Woche 2, Woche 4
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Knochenumsatz) – Prokollagen 1 N-terminales Propeptid
Zeitfenster: Baseline Tag 1 Woche 2 Woche 4
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Baseline Tag 1 Woche 2 Woche 4
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Knochenumsatz) – Prokollagen 1 N-terminales Propeptid
Zeitfenster: Baseline, Tag 1, Woche 2, Woche 4
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Baseline, Tag 1, Woche 2, Woche 4
Pharmakodynamische Biomarker im Serum (Knochenumsatz) – Typ-I-Kollagen-C-Telopeptide
Zeitfenster: Baseline, Tag 1, Woche 4
Pharmakodynamische Biomarker wurden gemessen, um die Wirkungen oraler Einzel- und Mehrfachdosen von Vamorolone auf Serum-PD-Biomarker bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis < 7 Jahren mit DMD zu untersuchen.
Baseline, Tag 1, Woche 4
Pharmakokinetische (PK) Bewertungen (Tmax)
Zeitfenster: Tag 1, Woche 2
Die Plasmakonzentrationen von Vamorolone wurden mit einem spezifischen und validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS)-Assay gemessen. tmax = Zeit, wenn die Plasmakonzentration am Maximum ist.
Tag 1, Woche 2
Pharmakokinetische (PK) Bewertungen (AUC Inf)
Zeitfenster: Tag 1, Woche 2
Die Plasmakonzentrationen von Vamorolone wurden mit einem spezifischen und validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS)-Assay gemessen. AUC inf = Fläche unter der Konzentration-gegen-Zeit-Kurve bis zur Zeit unendlich.
Tag 1, Woche 2
Pharmakokinetische (PK) Bewertungen CL (ml/h/kg)
Zeitfenster: Tag 1, Woche 2
Die Plasmakonzentrationen von Vamorolone wurden mit einem spezifischen und validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS)-Assay gemessen
Tag 1, Woche 2
Pharmakokinetische (PK) Bewertungen t(1/2)
Zeitfenster: Tag 1, Woche 2
Die Plasmakonzentrationen von Vamorolone wurden mit einem spezifischen und validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS)-Assay gemessen. t1/2 = Eliminationshalbwertszeit.
Tag 1, Woche 2
Pharmakokinetische (PK) Bewertungen (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1, Woche 2
Die Plasmakonzentrationen von Vamorolone wurden mit einem spezifischen und validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS)-Assay gemessen
Tag 1, Woche 2
Metabolites in Safety Testing (MIST) Assessment
Zeitfenster: Woche 2 (Tag 14)
Ein Teil jeder Blutprobe zu den Zeitpunkten der pharmakokinetischen Bewertung in Woche 2 (Tag 14) für die Probanden, die 2 mg/kg/Tag Vamorolone erhielten, wurde für die Analyse der Metaboliten von Vamorolone verwendet.
Woche 2 (Tag 14)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Mitarbeiter

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Ermittler

  • Studienstuhl: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Januar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VBP15-002
  • 1R44NS095423-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 1U34AR068616-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur Vamorolon 0,25 mg/kg/Tag

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