Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 소년의 Vamorolone을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서/건강 보험 이동성 및 책임법(Health Insurance Portability and Accountability Act, HIPAA) 승인을 제공했습니다.

2. 피험자는 다음과 같이 정의된 DMD 진단을 확인했습니다(중앙 유전 상담사에 의해).

   1. 완전한 디스트로핀 결핍을 나타내는 디스트로핀 면역형광 및/또는 면역블롯, 및 전형적인 DMD와 일치하는 임상상, 또는
   2. DMD 유전자 내 식별 가능한 돌연변이(하나 이상의 엑손의 결실/중복), 판독 프레임이 '프레임 외'로 예측될 수 있고 임상 사진이 전형적인 DMD와 일치하거나, ​​또는
   3. 디스트로핀 단백질(즉, 무의미한 돌연변이, 하류 정지 코돈으로 이어지는 결실/중복), DMD의 전형적인 임상상;
3. 피험자는 연구 등록 시점에 4세 이상 7세 미만입니다.
4. 피험자는 스크리닝 및 기준선 방문에서 평가된 바와 같이 도움 없이 서 있는 시간 테스트(TTSTAND)를 완료할 수 있습니다.
5. 임상 실험실 테스트 결과는 스크리닝 방문에서 정상 범위 내에 있거나 비정상인 경우 임상적으로 중요하지 않다고 연구자의 의견이 있습니다. (주: 혈청 감마 글루타밀 전이효소[GGT], 크레아티닌 및 총 빌리루빈은 모두 스크리닝 방문 시 정상 범위의 상한 이하이어야 함);
6. 수두에 대한 IgG 항체의 존재로 결정된 수두 면역의 증거가 있고 스크리닝 방문 시 테스트 실험실에서 양성 테스트 결과가 기록된 대상자; 그리고
7. 피험자 및 부모/보호자는 예정된 방문, 연구 약물 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

1. 피험자는 주요 신장 또는 간 장애, 진성 당뇨병 또는 면역 억제의 현재 또는 병력이 있습니다.
2. 피험자는 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력이 있습니다.
3. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 급성 질환을 앓았습니다.
4. 대상자는 연구 약물의 첫 투여 전 4주 이내에 스피로노락톤, 에플레레논, 칸레논(칸레노에이트 칼륨), 프로레논(프로레노에이트 칼륨), 멕레논(멕레노에이트 칼륨)과 같은 미네랄로코르티코이드 수용체 제제를 사용했습니다.
5. 피험자는 증상이 있는 심근병증의 증거를 가지고 있습니다. [참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 배제되지 않습니다];
6. 피험자는 현재 경구용 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제로 치료를 받고 있거나 치료를 받은 적이 있습니다. [참고: 누적 3개월 이하의 경구 글루코코르티코이드 또는 기타 경구 면역억제제의 과거 일시적 사용, 연구 약물의 첫 투여 전 최소 3개월 전에 마지막 사용은 사례별로 적격성으로 간주됩니다. . DMD 이외의 적응증에 대해 처방된 흡입 및/또는 국소 코르티코스테로이드는 허용되지만 연구 약물 투여 전 적어도 3개월 동안 안정적인 용량으로 투여되어야 합니다];
7. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 이데베논을 사용했습니다.
8. 피험자는 연구 약물 또는 그 구성 성분에 대해 알레르기 또는 과민 반응을 보입니다.
9. 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여를 배제하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가짐;
10. 피험자가 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상이 있거나, 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시키는 경우,
11. 피험자는 현재 다른 조사 약물을 복용 중이거나 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 다른 조사 약물을 복용한 적이 있습니다. 또는
12. 피험자는 이전에 연구에 등록했습니다.