Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

11. december 2018 opdateret af: ReveraGen BioPharma, Inc.

En fase IIa åben-label, multiple stigende dosisundersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og udforskningseffektivitet af vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om en ny medicin kaldet vamorolone er sikker og veltolereret af drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) i alderen ≥ 4 og < 7 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en ny steroidlignende medicin kaldet vamorolone hos drenge med DMD i alderen ≥ 4 år og < 7 år. Tilmeldte deltagere vil tage undersøgelsesmedicinen i 14 dage efterfulgt af en 14 dages opfølgningsperiode. Den potentielle effektivitet af vamorolone til behandling af DMD vil også blive undersøgt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Davis, California, Forenede Stater, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonens forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke/godkendelse fra Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) forud for undersøgelsesrelaterede procedurer;

  2. Forsøgspersonen har en bekræftet (af Central Genetic Counselor) diagnose DMD som defineret som:

    1. Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot, der viser fuldstændig dystrofinmangel og klinisk billede i overensstemmelse med typisk DMD, OR
    2. Identificerbar mutation i DMD-genet (deletion/duplikation af en eller flere exoner), hvor læseramme kan forudsiges som 'uden for rammen', og klinisk billede i overensstemmelse med typisk DMD, OR
    3. Komplet dystrofin-gensekventering, der viser en ændring (punktmutation, duplikering, andet), der forventes at udelukke produktion af dystrofinproteinet (dvs. nonsensmutation, deletion/duplikation, der fører til et nedstrøms stopkodon), med et typisk klinisk billede af DMD;
  3. Forsøgspersonen er ≥ 4 år og < 7 år på tidspunktet for optagelse i undersøgelsen;
  4. Forsøgspersonen er i stand til at gennemføre Time to Stand-testen (TTSTAND) uden assistance, som vurderet ved screeningen og baselinebesøgene;
  5. Kliniske laboratorietestresultater er inden for normalområdet ved screeningbesøget, eller hvis unormale er, er de ikke klinisk signifikante, efter investigatorens opfattelse. (Bemærk: Serum-gamma-glutamyltransferase [GGT], kreatinin og total bilirubin skal alle være ≤ øvre grænse for normalområdet ved screeningsbesøget);
  6. Forsøgspersonen har bevis for skoldkoppeimmunitet bestemt ved tilstedeværelsen af ​​IgG-antistoffer mod skoldkopper, som dokumenteret ved et positivt testresultat fra testlaboratoriet ved screeningsbesøget; og
  7. Forsøgsperson og forælder/værge er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studiemedicin og undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgsperson har aktuel eller historie med alvorlig nyre- eller leverinsufficiens, diabetes mellitus eller immunsuppression;
  2. Forsøgsperson har aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner;
  3. Forsøgspersonen har haft en akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  4. Forsøgspersonen har brugt mineralocorticoid-receptormidler, såsom spironolacton, eplerenon, canrenon (kanrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium), mexrenon (mexrenoatkalium) inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  5. Forsøgspersonen har tegn på symptomatisk kardiomyopati. [Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være udelukkende];
  6. Personen er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler. [Noter: Tidligere forbigående brug af orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i højst 3 måneder kumulativt, med sidste brug mindst 3 måneder før første dosis af undersøgelsesmedicin, vil blive overvejet for berettigelse fra sag til sag . Inhalerede og/eller topikale kortikosteroider, der er ordineret til en anden indikation end DMD, er tilladt, men skal administreres i stabil dosis i mindst 3 måneder før administration af studielægemidlet;
  7. Forsøgspersonen har brugt idebenon inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  8. Forsøgspersonen har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller nogen af ​​dens bestanddele;
  9. Forsøgspersonen har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter Investigators mening;
  10. Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter Investigators mening;
  11. Forsøgspersonen tager et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel i øjeblikket eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen; eller
  12. Forsøgspersonen har tidligere været optaget i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 1
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 1, vil modtage vamorolon 0,25 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,25 mg/kg/dag
Oral administration af 0,25 mg/kg/dag dagligt i 14 dage.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 2
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 2, vil modtage vamorolon 0,75 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,75 mg/kg/dag
Oral administration af 0,75 mg/kg/dag dagligt i 14 dage.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 3
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 3, vil modtage vamorolon 2,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 2,0 mg/kg/dag
Oral administration af 2,0 mg/kg/dag dagligt i 14 dage.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveaugruppe 4
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 4, vil modtage vamorolone 6,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 6,0 mg/kg/dag
Oral administration af 6 mg/kg/dag dagligt i 14 dage.
Andre navne:
  • VBP15

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet oversigt over uønskede hændelser vurderet af CTCAE version 4.03
Tidsramme: Bivirkninger vil blive registreret fra datoen for informeret samtykke og frem til tidspunktet for forsøgspersonens sidste studiebesøg. Alvorlige bivirkninger vil blive registreret fra datoen for informeret samtykke og i op til 30 dage efter den endelige lægemiddeladministration.

Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som enhver uønsket hændelse eller forværring af en eksisterende tilstand efter påbegyndelse af forsøgsproduktet og gennem forsøgspersonens sidste studiebesøg (studieafslutning eller tidlig afslutning). Alvorlige bivirkninger blev registreret i op til 30 dage efter den endelige administration af undersøgelseslægemidlet.

Bemærk: Samlet antal behandlingsfremmede bivirkninger: Den samlede forekomst af TEAE'er oplevet i undersøgelsen; Enhver uønsket behandlingshændelse: TEAE rapporteret mindst én gang pr. dosisgruppe
Bivirkninger vil blive registreret fra datoen for informeret samtykke og frem til tidspunktet for forsøgspersonens sidste studiebesøg. Alvorlige bivirkninger vil blive registreret fra datoen for informeret samtykke og i op til 30 dage efter den endelige lægemiddeladministration.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum farmakodynamiske biomarkører (insulinresistens) - fastende glukose
Tidsramme: Baseline, uge ​​2
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Baseline, uge ​​2
Serum farmakodynamiske biomarkører (insulinresistens) - Fastende glukose
Tidsramme: Baseline, uge ​​2
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Baseline, uge ​​2
Serum farmakodynamiske biomarkører (insulinresistens) - Insulin
Tidsramme: Baseline, uge ​​2
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Baseline, uge ​​2
Serum farmakodynamiske biomarkører (insulinresistens) - Insulin
Tidsramme: Baseline, uge ​​2
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Baseline, uge ​​2
Serum farmakodynamiske biomarkører (binyreakseundertrykkelse) - Først i morgen cortisol
Tidsramme: Uge 2 (før-dosis)
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Uge 2 (før-dosis)
Serumfarmakodynamik biomarkører (knogleomsætning) -Osteocalcin
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​2, uge ​​4
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Baseline, dag 1, uge ​​2, uge ​​4
Serum farmakodynamiske biomarkører (knogleomsætning) - Procollagen 1 N-terminalt propeptid
Tidsramme: Basisdag 1 uge 2 uge 4
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Basisdag 1 uge 2 uge 4
Serum farmakodynamiske biomarkører (knogleomsætning) - Procollagen 1 N-terminalt propeptid
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​2, uge ​​4
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Baseline, dag 1, uge ​​2, uge ​​4
Serum farmakodynamiske biomarkører (knogleomsætning) - Type I kollagen C-Telopeptider
Tidsramme: Baseline, dag 1, uge ​​4
Farmakodynamiske biomarkører blev målt for at undersøge virkningerne af enkelt- og multiple orale doser af vamorolone på serum-PD-biomarkører hos ambulante drenge i alderen 4-<7 år med DMD.
Baseline, dag 1, uge ​​4
Farmakokinetiske (PK) vurderinger (Tmax)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​2
Plasmakoncentrationer af vamorolon blev målt ved hjælp af en specifik og valideret væskekromatografi tandem massespektrometri (LC-MS) assay. tmax = tid, hvor plasmakoncentrationen er på maksimum.
Dag 1, uge ​​2
Farmakokinetiske (PK) vurderinger (AUC Inf)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​2
Plasmakoncentrationer af vamorolon blev målt ved hjælp af en specifik og valideret væskekromatografi tandem massespektrometri (LC-MS) assay. AUC inf= Arealet under kurven for koncentration vs. tid til uendelig tid.
Dag 1, uge ​​2
Farmakokinetiske (PK) vurderinger CL (ml/time/kg)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​2
Plasmakoncentrationer af vamorolon blev målt ved hjælp af en specifik og valideret væskekromatografi tandem massespektrometri (LC-MS) assay
Dag 1, uge ​​2
Farmakokinetiske (PK) vurderinger t(1/2)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​2
Plasmakoncentrationer af vamorolon blev målt ved hjælp af en specifik og valideret væskekromatografi tandem massespektrometri (LC-MS) assay. t1/2= eliminationshalveringstid.
Dag 1, uge ​​2
Farmakokinetiske (PK) vurderinger (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​2
Plasmakoncentrationer af vamorolon blev målt ved hjælp af en specifik og valideret væskekromatografi tandem massespektrometri (LC-MS) assay
Dag 1, uge ​​2
Metabolitter i sikkerhedstestning (MIST) vurdering
Tidsramme: Uge 2 (dag 14)
En del af hver blodprøve i uge 2 (dag 14) farmakokinetiske vurderingstidspunkter for forsøgspersonerne, der fik vamorolon 2 mg/kg/dag, blev brugt til analyse af vamorolonmetabolitter.
Uge 2 (dag 14)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Efterforskere

  • Studiestol: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2016

Først opslået (Skøn)

3. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VBP15-002
  • 1R44NS095423-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 1U34AR068616-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Vamorolone 0,25 mg/kg/dag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner