重症鎌状赤血球症患者における骨髄移植 vs 標準治療 (BMT CTN 1503) (STRIDE2)
2025年4月11日 更新者：Medical College of Wisconsin
重度の鎌状赤血球症の青年および若年成人における骨髄移植と標準治療を比較する研究 (BMT CTN 1503)
これは、骨髄移植と標準治療後の重度の鎌状赤血球症を持つ青年および若年成人の生存と鎌関連の転帰を比較する臨床試験です。
主要な結果は、2 年全生存です。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
これは、造血幹細胞移植または標準治療の前向き第 II 相多施設試験であり、臨床的適格性が確認された後、HLA が一致する血縁者または非血縁者のドナーの利用可能性に基づいています。 いずれかの治療群への偏りの割り当てを最小限に抑えるために、両方の治療群への臨床的適格性は類似しており、紹介時にドナーの利用可能性は不明です。 HLAタイピングおよびドナー検索は、研究の臨床的適格性が確認された時点で開始されます。 さらに、一次および二次エンドポイントのすべての分析は、Intent-to-Treat の原則に従い、ドナーが移植に進んでいない参加者、または一致するドナーがなく、一致度の低いドナーとの移植を受ける参加者によってもたらされる潜在的なバイアスに対処します。
主要な結果は、2 年全生存です。 私たちの仮説は、骨髄移植を受けた患者は早期死亡を経験するが、これは移植後 2 年までに横ばいになるというものです。 標準的な治療を受けた患者は、早期死亡を経験することはありませんが、一般集団よりもはるかに高い率で病気に屈します. したがって、この研究の目的は、治療群への割り当てから 2 年後に、生存している患者の割合の差がドナー群で 15% を超えて有意に低くならないことを確認することです。
副次的評価項目は、鎌状赤血球症に関連するイベント（肺高血圧症、脳血管イベント、腎機能、無血管性壊死、下肢潰瘍）の変化と機能的転帰 [6 分間の歩行距離（6MWD）、健康関連の生活の質、心機能、肺機能、および多次元電子疼痛日記によって評価される平均疼痛強度]ベースラインから治療群への割り当て後2年まで。
さらに、ドナー群に割り当てられ、移植、造血回復、移植片拒絶反応、急性および慢性の移植片対宿主病、その他の重大な移植関連合併症および無病生存が予想される患者について報告されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
138
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Benioff Children's Hospital at Oakland
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida Gainsville
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Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
- Grady Memorial Hospital
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University Medical Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Children's Hospital of New Orleans
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Boston University
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Dana Farber Cancer Institute/Brigham & Women's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University/St. Louis Children's Hospital
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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Newark、New Jersey、アメリカ、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
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Brooklyn、New York、アメリカ、11215
- New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Cohen Children's Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medical College
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27516
- University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
-
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Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma
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Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences University
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas/MD Anderson CRC
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Houston、Texas、アメリカ、77004
- University of Texas Health Sciences Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～40年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 15 歳以上 41 歳未満
重度の鎌状赤血球症 [ヘモグロビン SS (Hb SS)、ヘモグロビン SC (Hb SC) またはヘモグロビン SBベータ サラセミア (Hb Sβ) 遺伝子型] 以下の症状 (a-e) の少なくとも 1 つ:
- -臨床的に重要な神経学的イベント（脳卒中）または24時間以上続く神経学的欠損;
- -支持療法の制度（すなわち、 喘息治療）;
- -登録に先立つ2年間で、年に平均3回以上の疼痛発作（外来または入院病院での静脈内疼痛管理が必要）。 入院患者または外来患者における疼痛管理の臨床文書が必要です。
- -血管閉塞性の臨床的合併症（すなわち、 痛み、脳卒中、急性胸部症候群)
- 三尖弁逆流ジェット（TRJ）速度≧2.7m/秒の心エコー所見。
- 以下の 1 つ以上として定義されるように、1 か月あたりの大半の日で 6 か月以上持続する強い衝撃の慢性疼痛: 、背中、胸、または腹部の痛み) 寄与性 SCD 合併症に関連する部位とは関係ありません (例: 脚潰瘍および/または無血管壊死)。
私。影響の大きい慢性疼痛は、生活活動に対する「深刻な干渉」を報告する人、または「通常または常に」生活または家事などの仕事活動の制限を経験していると報告されている人として識別されます。 (BMT CTN 1503 手順マニュアルで HICP を特定するためのガイドラインを参照してください) ii. 寄与性 SCD 合併症は、臨床徴候として定義されます (例: 脚潰瘍の存在) または臨床評価 (例: 脾臓梗塞または無血管壊死の画像確認）。 寄与する SCD 合併症のみに起因する慢性疼痛は除外されます。
以下のすべてによって測定される適切な身体機能:
- Karnofsky/Lansky パフォーマンス スコア ≥ 60
- 心機能：左心室駆出率（LVEF）> 40%;または心エコー図またはマルチゲート取得スキャン（MUGA）による左室短縮率> 26％。
- 肺機能:
を。 a. ベースライン O2 飽和度が 85% 以上のパルスオキシメトリー b. 一酸化炭素に対する肺の拡散能（DLCO）＞40％（ヘモグロビン補正） d． -腎機能：血清クレアチニン≤1.5 x 地元の検査機関による年齢の正常上限と、24時間の尿クレアチニンクリアランス> 70 mL /分;または GFR > 70 mL/分/1.73 放射性核種の糸球体濾過率 (GFR) による m2。
e.肝機能：
- -血清共役（直接）ビリルビンが、地元の検査機関による年齢の通常の上限の2倍未満。 参加者は、血清共役（直接）ビリルビンが地元の検査室による年齢の正常上限の2倍を超えている場合、除外されません。最近のRBC輸血後に過溶血反応の証拠がある、または定義された中等度の直接高ビリルビン血症の証拠がある直接血清ビリルビンが ULN の 5 倍未満であり、基礎となる肝疾患が原因ではない患者
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が、地元の検査機関による通常の上限の5倍未満。
ドナーアームの参加者が移植を進めるために必要な追加の包含
- -現在、1年以上8回以上のパック赤血球輸血を受けている、または20回以上のパック赤血球輸血を受けている参加者には、肝鉄含有量を記録するための肝臓MRI（移植コンディショニングの開始前90日以内）が必要です（累積） . -肝臓MRIによる肝臓の鉄含有量≥7 mg Fe / g肝臓乾燥重量を有する参加者は、肝生検および組織学的検査/肝硬変、架橋線維症および活動性肝炎がないことの文書化が必要です（移植の開始前の90日以内） .
- -移植前の30日以内の脳MRI / MRAによる最近の神経学的イベント（脳卒中または一過性脳虚血発作など）の臨床的または放射線学的証拠の欠如。 -最近の神経学的イベントの臨床的または放射線学的証拠を有する被験者は、移植に進む前に神経学的イベントの安定化を確実にするために、繰り返し脳MRI / MRAで6か月以上延期されます
- すべての免疫抑制薬の中止まで、承認された避妊法を使用するという参加者の意思の文書化は、同意会議に対応する医療記録に文書化されます。
除外基準:
紹介前のドナー検索によるHLAタイピング（HCT医師との相談）。
- 被験者がHLAタイピングと関連ドナー検索を行ったが、適切に一致する近親者（つまり、兄弟）を特定できず、非血縁ドナー検索も行わなかった場合、患者は適格と見なされます。
- 被験者がHLAタイピングと関連ドナー検索を行ったが、適切に一致する血縁者（すなわち、兄弟）を特定しなかった場合、登録の1年以上前に適切に一致した非血縁ドナーを特定しなかった非血縁ドナー検索を行った場合、患者は適格と見なされます。
- 被験者が関連ドナー検索なしでHLAタイピングを受けており、登録の1年以上前に適切に一致する非血縁ドナーを特定しなかった非血縁ドナー検索があった場合、患者は適格と見なされます。
- -既知のHLA同一の兄弟またはHLAが一致する血縁関係のないドナーを持つ被験者は除外されます
- -登録前6週間の制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症。
- HIVの血清陽性。
- -以前のHCTまたは固形臓器移植。
- -患者が治験薬またはデバイスを受け取った臨床試験への参加は、登録時に中止する必要があります。
- -精神障害の診断および統計マニュアル（DSM IV）のバージョンIVで定義されている薬物乱用の履歴。
- -紹介医によって決定された以前の医療ケアの遵守の欠如。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 同種免疫によるHCTを受けることができない。これは、濃縮赤血球（pRBC）輸血療法を受けられないこととして定義されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ドナーアーム
ドナー アームの患者は、造血細胞移植を受けます。 血縁関係のないドナーが一致した患者は、骨髄移植を受けます（セクション 2.5.1 に従って、PBSC 移植片がブスルファン、フルダラビン、およびウサギ ATG を使用した準備レジメンを使用して事前承認されている場合を除く）。 HLAが同一の兄弟ドナーを持つ患者は、次の3つのレジメンのいずれかを使用して移植を受けることができます。 A. 骨髄移植片を使用したブスルファン、フルダラビン、およびウサギ ATG (望ましいレジメン) B. 末梢血移植片を使用したアレムツズマブ/TBI 300 cGy C. 骨髄移植片を使用したアレムツズマブ、フルダラビン、メルファラン |
A: ブスルファンの用量は、標的薬物動態を使用して調整された用量で、-8日目から-5日目に1日1回のIV投与として3.2mg/kgです。
他の名前：
A: フルダラビンの用量は 35 mg/m^2/日で、-7 日目から -3 日目に IV 投与されます (フルダラビンの総用量は 175 mg/m^2 です)。 子: フルダラビン 30mg/m2 の IV 投与は、-8、-7、-6、-5、-4 日目に行われます。
他の名前：
A: r-ATG は、-6 日目に 0.5mg/kg、-5 日目に 1mg/kg、-4、-3、-2 日目に 1.5mg/kg で IV 投与されます (合計 r-ATG 投与量は 6 mg/kg)。
他の名前：
A、B、C: Day 0 は移植日です。
他の名前：
A: タクロリムスは、-3 日目に開始し、施設のガイドラインに従って適切なレベルを維持するように調整された用量で、移植後 +180 日まで延長されます。 子: 180日目まで治療用量のタクロリムス、その後施設のガイドラインに従って漸減
他の名前：
A: メトトレキサートは、+1 日目に 15mg/m^2、+3 日目に 10mg/m^2、+6 日目に 10mg/m^2、+11 日目に 10mg/m^2 で静脈内投与されます。 子: メトトレキサート IV 7.5 mg/m2 の用量は、移植後の +1、3、+6 日目に投与されます。
他の名前：
B: -7日目にアレムツズマブ0.03mg/kg IV投与、-6日目にアレムツズマブ0.1mg/kg IV投与、-5、-4、-3日にアレムツズマブ0.3mg/kg IV投与 子: アレムツズマブの試験用量 3 mg IV を、アレムツズマブの初回投与の 24 時間前に 1 回、アレムツズマブ 10 mg IV、15 mg IV、20 mg IV を -22 日目から -18 日目に投与。 アレムツズマブの用量は、-22 日目から -18 日目までの間に投与できますが、3 日間連続して投与する必要があります。
他の名前：
-2日目に全身照射300 cGY
180日目まで治療用量のシロリムス、その後ドナーのCD3+が50%を超える場合は施設のガイドラインに従って漸減
他の名前：
子: メルファラン 140 mg/m2 IV 投与は -3 日目に行われます
他の名前：
G-CSF 5 μg/kg/日を好中球生着まで続ける。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：無ドナーアーム
非ドナー群の患者は、SCD 担当医による標準治療を継続します。
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患者の SCD 医師ごとに標準治療を受け続けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生物学的製剤割り当て後 2 年で全生存期間 (OS) を達成した参加者の割合
時間枠：2年
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不完全な発生のため、指定された主要エンドポイントを分析するための十分な統計的検出力がありませんでした。
代わりに、カプラン マイヤー法を使用して、各群の生物学的割り当て後 2 年で生存している患者の観察割合の点推定値を 95% CI で記述的に生成しました。
対象となる事象は、何らかの原因による死亡でした。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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鎌状赤血球症 (SCD) の発生頻度 特に興味深いイベント
時間枠：2年
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SCD 関連イベントの発生の検査が実行されました。 参加者は複数のイベントを行うことができます。 以下の鎌状赤血球症関連の特別な関心事事象 (SCD-EOSI) は、生物学的帰属に関係なく、すべての参加者にとって予期される事象です。
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2年
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6 分間の歩行距離 (6MWD) 評価のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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6 分間歩行距離 (6MWD) テストは、6 分間にどのくらいの距離を歩くことができるかを測定するテストです。
この研究では運動能力を評価するために使用されます。
参加者が 6 分間に歩くことができるメートル数が、身体機能の直接測定値として選択されました。
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ベースライン、2 年
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経尖頭逆流ジェット速度 (TRJV) 評価のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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経尖頭逆流ジェット速度 (TRJV) は、心臓の超音波 (心エコー図) を使用して測定され、心臓の右側にある心臓弁の 1 つを通って血液が送り出される速度の尺度です。
値が高い場合は、肺高血圧症やより重篤な鎌状赤血球症を示している可能性があります。
時間の経過とともに TRJV が増加することは、病気の悪化を示します。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからのアルブミン尿評価の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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アルブミン尿は、尿中のアルブミン (タンパク質) と尿中のクレアチニンの比率です。
これは、24 時間の尿サンプルまたはスポット尿サンプルに基づいて評価できます。
尿中のアルブミンは腎臓病を示している可能性があります。
時間の経過とともにアルブミン尿が増加する場合は、腎臓（腎臓）疾患の増加を示します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) コンポーネントの身体機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
身体機能では、家事や用事、階段の上り下りなどの日常生活動作の困難度を尋ねます。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、身体機能が優れていることを表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) 要素の不安のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
不安は、恐怖、心配、不安の感情の頻度を尋ねます。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、不安が大きいことを表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) コンポーネント うつ病のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
うつ病では、無価値感、失敗、不幸、憂鬱などの感情の頻度が問われます。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、うつ病が深刻であることを表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) コンポーネント疲労スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
疲労は、疲労が身体機能とタスクの完了をどの程度妨げているかを尋ねます。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、疲労度が高いことを表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) 要素の睡眠障害のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
睡眠障害では、睡眠の質と、眠れない、または睡眠が得られにくい頻度について質問します。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、睡眠障害が大きいことを表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質（HRQoL）要素の社会的役割への参加スコアがベースラインから変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
社会的役割への参加では、友人や家族との社会的活動が制限される頻度について尋ねます。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、社会的役割への参加に対する満足度が高いことを表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) コンポーネントの疼痛干渉スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
痛みの干渉では、痛みが家事、社会活動、人生の楽しみを妨げる頻度について尋ねます。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、日常生活における痛みの影響が大きいことを表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) コンポーネントの痛みの強さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
痛みの強さは、過去 7 日間の痛みのレベルを反映して 0 から 10 までスコア付けされます。
スコア 0 は痛みがないことを表します。スコア 10 は、痛みの最大強度を表します。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) コンポーネント 28 日間の疼痛日記 平均疼痛強度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
28 日間の疼痛日記の平均疼痛強度では、28 日間毎日 2 回、0 ～ 10 のスコアで痛みを評価します。
スコア 0 は痛みがないことを反映し、スコア 10 は痛みの最大強度を反映します。
特定の日のスコアが平均化され (特定の日に取得されたスコアが 1 つだけの場合は、そのスコアが尺度として使用されます)、その後、スコアが利用可能な日数にわたって毎日のスコアが平均化されます。
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ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) コンポーネント ASCQ-Me の硬さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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健康関連の生活の質 (HRQoL) は、NIH の PROMIS 57 機器を使用して評価されました。
ASCQ-Me 剛性スケールは、関節の剛性の頻度と重症度について質問します。
0 から 10 までのスコアが付けられ、平均 50、標準偏差 10 の標準化された T スコアに変換されます。
T スコアが高いほど、剛性が高いことを表します。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの努力呼気量 1 秒 (FEV1) の肺機能の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、努力呼気量 1 秒 (FEV1) のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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肺機能の努力肺活量（FVC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、努力肺活量 (FVC) のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC) の肺機能の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC) のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの肺機能の肺活量（VC）の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、肺活量 (VC) のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの総肺活量 (TLC) の肺機能の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、総肺活量 (TLC) のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの残気量（RV）の肺機能の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、残気量（RV）のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの予備呼気量（ERV）の肺機能の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、予備呼気量（ERV）のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの吸気量（IC）の肺機能の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、吸気量 (IC) のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの肺機能の機能的残気量（FRC）の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、機能的残気量 (FRC) のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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一酸化炭素（DLCO）の拡散能力の肺機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、一酸化炭素 (DLCO) の拡散能力のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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ベースラインからの酸素飽和度の肺機能の変化
時間枠：ベースライン、2 年
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肺機能は、酸素飽和度のベースラインからの変化によって評価されます。
完全な肺機能検査には、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、努力肺活量 (FVC)、FEV1 と FVC の比 (FEV1/FVC)、肺活量 (VC)、総肺活量 (TLC)、残気量が含まれます。 (RV)、予備呼気量 (ERV)、吸気量 (IC)、機能的残気量 (FRC)、一酸化炭素の拡散能力 (DLCO)、および酸素飽和度。
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ベースライン、2 年
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感染の頻度
時間枠：2年
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グレード 2 および 3 の感染はすべて、生物学的帰属後に BMT CTN 手順技術マニュアル (MOP) に従って報告されました。
グレード 2 ～ 3 の感染の頻度は、イベント レベルでの生物学的割り当てによって表にまとめられます。
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2年
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生物学的割り当て後 180 日目におけるグレード II ～ IV の急性 GVHD の参加者の割合
時間枠：生物学的帰属から 180 日後
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移植の0日目からグレードII-IVのaGVHDまでの時間間隔は、aGVHD前の死亡を競合リスクとして扱い、Grayによって開発された累積発生率推定量を使用して各治療群について説明されます。 グレード II ～ IV の aGVHD の累積発生率の推定値と 95% CI は、移植 0 日目から 180 日目に提供され、グレー テストを使用して、対応する血縁ドナーと対応する非血縁ドナー間で比較されます。 急性 GVHD は、BMT CTN 手術手順技術マニュアル (MOP) に従って等級付けされました。 aGVHD グレードが高いほど、転帰が悪化していることを示します。 グレード I は、皮膚のステージ 1 ～ 2、および胃腸と肝臓の両方のステージ 0 として定義されます。 グレード II は、ステージ 3 の皮膚、ステージ 1 の消化管、またはステージ 1 の肝臓です。 グレード III は、ステージ 2 ～ 3 の GI またはステージ 2 ～ 3 の肝臓です。 グレード IV は、ステージ 4 の皮膚またはステージ 4 の肝臓です。 |
生物学的帰属から 180 日後
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生物学的割り当て後600日目の慢性GVHDを有する参加者の割合
時間枠：生物学的割り当て後 600 日目
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慢性 GVHD は、NIH コンセンサス会議の推奨に従って収集されました。
慢性 GVHD 関与の程度を反映するために、8 つの臓器を 0 ～ 3 のスケールでスコアリングします。
肝機能および肺機能の検査結果と、慢性GVHDの治療のための全身療法の使用も記録されました。
600日目の慢性GVHD（cGVHD）を有する参加者の割合は、cGVHD前の死亡を競合事象として扱い、累積発生率推定値を使用して各ドナータイプグループの95％信頼区間で推定されました。
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生物学的割り当て後 600 日目
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一次および二次移植片不全を患った参加者の数
時間枠：2年
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原発性移植片不全は、移植後 +42 日までに骨髄または末梢血キメラアッセイによって評価される、ANC ≥ 500/μL を決して達成しない、またはドナー全血または骨髄キメリズム (骨髄が好ましい) の 5% 以上を決して達成しないこととして定義されます。
造血細胞の 2 回目の注入も、移植後 +42 日までの一次移植片不全を示すと考えられます。
続発性移植片不全は、日までにドナー細胞が 5% 以上存在する造血回復の事前記録がある患者において、移植後 42 日以降の末梢血または骨髄におけるドナー全血または骨髄性キメラ現象（骨髄性が好ましい）が 5% 未満であると定義されます。移植後42年。
造血細胞の 2 回目の注入も二次的な移植片不全を示すと考えられます。
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Mary Eapen, MD、Center for International Blood and Marrow Transplant Research
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Krishnamurti L, Neuberg DS, Sullivan KM, Kamani NR, Abraham A, Campigotto F, Zhang W, Dahdoul T, De Castro L, Parikh S, Bakshi N, Haight A, Hassell KL, Loving R, Rosenthal J, Smith SL, Smith W, Spearman M, Stevenson K, Wu CJ, Wiedl C, Waller EK, Walters MC. Bone marrow transplantation for adolescents and young adults with sickle cell disease: Results of a prospective multicenter pilot study. Am J Hematol. 2019 Apr;94(4):446-454. doi: 10.1002/ajh.25401. Epub 2019 Feb 11.
- Walters MC, Eapen M, Liu Y, El Rassi F, Waller EK, Levine JE, Strouse JJ, Antin JH, Parikh SH, Bakshi N, Dampier C, Jaroscak JJ, Bergmann S, Wong T, Kota V, Pace B, Lekakis LJ, Lulla P, Nickel RS, Kasow KA, Popat U, Smith W, Yu L, DiFronzo N, Geller N, Kamani N, Klings ES, Hassell K, Mendizabal A, Sullivan K, Neuberg D, Krishnamurti L. Hematopoietic cell transplant compared with standard care in adolescents and young adults with sickle cell disease. Blood Adv. 2025 Mar 11;9(5):955-965. doi: 10.1182/bloodadvances.2024013926.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月16日
一次修了 (実際)
2023年5月2日
研究の完了 (実際)
2023年8月2日
試験登録日
最初に提出
2016年5月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年5月6日
最初の投稿 (推定)
2016年5月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月11日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
- 遺伝性疾患、先天性疾患
- 血液疾患
- 貧血、溶血性、先天性
- 貧血、溶血
- 貧血
- 異常ヘモグロビン症
- 貧血、鎌状赤血球症
- 抗悪性腫瘍剤、免疫
- 抗菌剤
- 抗感染症薬
- 抗生物質、抗腫瘍剤
- 抗悪性腫瘍剤
- 抗真菌剤
- 免疫抑制剤
- 免疫学的因子
- 薬物の生理学的影響
- 薬理作用の分子機構
- 酵素阻害剤
- 抗リウマチ薬
- 中絶薬、非ステロイド性中絶薬
- 中絶促進剤
- 生殖制御剤
- 代謝拮抗剤、抗悪性腫瘍剤
- 代謝拮抗物質
- 皮膚科用薬剤
- 葉酸拮抗薬
- 核酸合成阻害剤
- 抗悪性腫瘍剤、アルキル化剤
- アルキル化剤
- 骨髄破壊アゴニスト
- アジュバント、免疫学
- カルシニューリン阻害剤
- レノグラスチム
- アレムツズマブ
- シロリムス
- メトトレキサート
- フルダラビン
- メルファラン
- タクロリムス
- ブスルファン
- 抗リンパ球血清
- チモグロブリン
その他の研究ID番号
- BMT CTN 1503
- 1U01HL128568-01 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
結果は原稿として公開され、NIH BioLINCC に提出された補足情報 (データ辞書、症例報告書、データ提出文書、結果データセットの文書などを含む) が示されている場合。
IPD 共有時間枠
-参加施設での公式の研究終了から6か月以内。
IPD 共有アクセス基準
一般公開
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。