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严重镰状细胞病患者的骨髓移植与护理标准 (BMT CTN 1503) (STRIDE2)

2025年4月11日 更新者：Medical College of Wisconsin

一项将骨髓移植与患有严重镰状细胞病的青少年和年轻人的标准护理进行比较的研究 (BMT CTN 1503)

这是一项临床试验，将比较骨髓移植和护理标准后患有严重镰状细胞病的青少年和年轻人的生存率和镰状细胞相关结果。 主要结果是 2 年总生存期。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项造血干细胞移植或护理标准的前瞻性 II 期多中心试验，该试验基于确认临床资格后 HLA 匹配的相关或无关供体的可用性。 为了尽量减少对任一治疗组的偏倚分配，两个治疗组的临床资格相似，并且在转诊时不知道供体的可用性。 HLA 分型和供体搜索在确认临床符合研究资格后启动。 此外，所有主要和次要终点的分析都将遵循意向治疗原则，以解决参与者引入的潜在偏倚，这些参与者没有进行移植的供体或没有匹配供体接受移植但匹配不太好的供体。

主要结果是 2 年总生存期。 我们的假设是接受骨髓移植的患者会过早死亡，但在移植后 2 年会趋于平稳。 接受标准护理的患者不会过早死亡，但死于疾病的速度远高于一般人群。 因此，该研究的目标是确定在分配到治疗组后 2 年时，供体组存活患者比例的差异不显着低于 15%。

次要终点将比较镰状细胞病相关事件（肺动脉高压、脑血管事件、肾功能、缺血性坏死、腿部溃疡）和功能结果 [6 分钟步行距离 (6MWD)、健康相关生活质量、心功能、肺功能，以及通过多维电子疼痛日记评估的平均疼痛强度]从基线到分配到治疗组后 2 年。

此外，对于分配到供体组并预计将接受移植、造血恢复、移植物排斥、急性和慢性移植物抗宿主病的患者，将报告其他与移植相关的重大并发症和无病生存期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

138

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Benioff Children's Hospital at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • University of Florida Gainsville
      • Hollywood、Florida、美国、33021
        • Foundation for Sickle Cell Research/Florida Sickle Inc.
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • Grady Memorial Hospital
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Boston University
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Dana Farber Cancer Institute/Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Dana Farber Cancer Institute/Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University/St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Newark、New Jersey、美国、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center/Albert Einstein School of Medicine
      • Brooklyn、New York、美国、11215
        • New York Presbyterian Brooklyn Methodist Hospital
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • Cohen Children's Medical Center
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27516
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine/The Methodist Hospital
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas/MD Anderson CRC
      • Houston、Texas、美国、77004
        • University of Texas Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

15年 至 40年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄 ≥ 15 岁且 < 41 岁

  2. 严重镰状细胞病 [血红蛋白 SS (Hb SS)、血红蛋白 SC (Hb SC) 或血红蛋白 SBeta 地中海贫血 (Hb Sβ) 基因型]，具有以下至少一种表现 (a-e)：

    1. 具有临床意义的神经系统事件（中风）或任何持续 > 24 小时的神经系统缺陷；
    2. 尽管采取了支持性护理措施（即 哮喘治疗）；
    3. 在入组前的 2 年期间平均每年发生 3 次或更多次疼痛危机（需要在门诊或住院医院环境中进行静脉疼痛管理）。 需要住院或门诊疼痛管理的临床记录。
    4. 定期进行红细胞输血治疗，定义为每年接受 8 次或更多次输血（入组前 12 个月内）以预防血管闭塞性临床并发症（即 痛、中风和急性胸部综合症）
    5. 三尖瓣反流射流 (TRJ) 速度 ≥ 2.7 m/sec 的超声心动图发现。
    6. 持续高影响的慢性疼痛，每月大部分时间持续 ≥ 6 个月，定义为以下一种或多种： 慢性疼痛，无促发性 SCD 并发症，或 混合疼痛类型，其中慢性疼痛发生在部位（手臂） 、背部、胸部或腹部疼痛）与任何与促发性 SCD 并发症相关的部位无关（例如 腿部溃疡和/或缺血性坏死）。

    一世。高影响慢性疼痛被确定为那些报告“严重干扰”生活活动或“通常或总是”经历他们的生活或工作活动（包括家务）的限制。 （参见 BMT CTN 1503 程序手册中识别 HICP 的指南） ii. 促发性 SCD 并发症被定义为临床体征（例如 腿部溃疡的存在）或临床评估（例如 脾梗塞或缺血性坏死的影像学确认）。 排除仅归因于促发性 SCD 并发症的慢性疼痛。

  3. 通过以下所有指标衡量的适当身体机能：

    1. Karnofsky/Lansky 性能评分 ≥ 60
    2. 心功能：左心室射血分数（LVEF）>40%；或 LV 缩短分数 > 26% 通过心脏超声心动图或通过多门采集扫描 (MUGA)。
    3. 肺功能：

    一种。基线 O2 饱和度≥ 85% 的脉搏血氧仪 b. 肺一氧化碳弥散量 (DLCO) > 40%（针对血红蛋白校正） d． 肾功能：根据当地实验室，血清肌酐≤ 1.5 x 年龄正常上限，并且 24 小时尿肌酐清除率 >70 mL/min；或 GFR > 70 mL/min/1.73 m2 通过放射性核素肾小球滤过率 (GFR)。

    e.肝功能：

    1. 根据当地实验室，血清结合（直接）胆红素 < 年龄正常上限的 2 倍。 如果根据当地实验室，血清结合（直接）胆红素 > 2 倍正常年龄上限，则参与者不会被排除在外，并且： 有证据表明最近输注 RBC 后出现过溶血反应，或者 有证据表明存在定义为中度直接胆红素血症的证据作为直接血清胆红素 < ULN 的 5 倍并且不是由潜在的肝病患者引起的
    2. 根据当地实验室，丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST) < 正常上限的 5 倍。

供体手臂参与者需要额外纳入才能进行移植

  1. 对于目前接受≥8 次浓缩红细胞输注 ≥1 年或已接受≥20 次浓缩红细胞输注（累计）的参与者，需要进行肝脏 MRI（开始移植前 90 天）记录肝脏铁含量. 肝脏 MRI 显示肝脏铁含量≥7 mg Fe/g 肝脏干重的参与者必须进行肝脏活检和组织学检查/无肝硬化、桥接纤维化和活动性肝炎的记录（移植调节开始前 ≤ 90 天） .
  2. 在开始移植前 30 天内，大脑 MRI/MRA 缺乏近期神经系统事件（如中风或短暂性脑缺血发作）的临床或放射学证据。 具有近期神经系统事件的临床或放射学证据的受试者将被推迟 ≥ 6 个月进行重复脑 MRI/MRA，以确保在进行移植之前神经系统事件稳定
  3. 参与者愿意使用经批准的避孕方法直到停用所有免疫抑制药物的文件将记录在与同意会议相对应的医疗记录中。

排除标准：

  1. HLA 分型和转诊前的供体搜索（咨询 HCT 医生）。

    1. 如果受试者进行了 HLA 分型和相关供体搜索，但在任何时候都没有确定合适匹配的亲属（即兄弟姐妹），并且也没有进行无关的供体搜索，则该患者将被视为符合条件。
    2. 如果受试者在任何时候进行了 HLA 分型和相关供体搜索，但未识别出合适匹配的亲属（即兄弟姐妹），并且在入组前 ≥ 1 年进行了无关供体搜索，但未识别出合适匹配的无关供体，患者将被视为符合资格。
    3. 如果受试者进行了 HLA 分型但没有进行相关供体搜索，并且进行了无关供体搜索但在入组前 ≥ 1 年未确定合适匹配的无关供体，则该患者将被视为符合条件。
    4. 排除具有已知 HLA 相同兄弟姐妹或 HLA 匹配无关供体的受试者
  2. 入组前 6 周内未控制的细菌、病毒或真菌感染。
  3. HIV 血清阳性。
  4. 以前的 HCT 或实体器官移植。
  5. 参加临床试验的患者必须在注册时停止接受研究药物或设备。
  6. 精神障碍诊断与统计手册 (DSM IV) IV 版所定义的药物滥用史。
  7. 证明不遵守转诊医生确定的先前医疗护理。
  8. 怀孕或哺乳期女性。
  9. 由于同种免疫而无法接受 HCT，定义为无法接受浓缩红细胞 (pRBC) 输血治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：捐助臂

Donor Arm 患者将接受造血细胞移植。 具有匹配的无关供体的患者将接受骨髓移植（除非根据第 2.5.1 节使用白消安、氟达拉滨和兔 ATG 的制备方案预先批准 PBSC 移植物。 具有 HLA 相同同胞供体的患者可以使用以下三种方案之一接受移植：

A. 使用骨髓移植的白消安、氟达拉滨和兔 ATG（首选方案） B. 使用外周血移植的阿仑单抗/TBI 300 cGy C. 使用骨髓移植的阿仑单抗、氟达拉滨、美法仑
药品：白消安

A：

白消安的剂量为 3.2 mg/kg，在第 -8 天至 -5 天作为单次每日剂量静脉注射，并使用靶向药代动力学调整剂量。

其他名称：
  • 白消安
药品：氟达拉滨

A：

氟达拉滨剂量为 35 mg/m^2/天，在第 -7 天至 -3 天静脉内给药（氟达拉滨总剂量为 175 mg/m^2）。

C：

将在第 -8、-7、-6、-5、-4 天给予氟达拉滨 30mg/m2 IV 剂量

其他名称：
  • 氟达拉
药品：r-ATG

A：

r-ATG 将在第 -6 天以 0.5mg/kg、第 -5 天以 1mg/kg 和第 -4、-3 和 -2 天以 1.5mg/kg 静脉注射（r-ATG 总剂量为 6毫克/千克）。

其他名称：
  • 兔抗胸腺细胞球蛋白
程序：造血细胞移植

甲、乙、丙：

第 0 天是移植日。

其他名称：
  • 骨髓移植;基本训练； HCT
药品：他克莫司

A：

他克莫司从第 -3 天开始，一直持续到移植后第 +180 天，根据机构指南调整剂量以维持适当水平。

C：

他克莫司在第 180 天服用治疗剂量，然后根据机构指南逐渐减量

其他名称：
  • Prograf®
药品：甲氨蝶呤

A：

甲氨蝶呤将在第+1天以15mg/m^2、第+3天以10mg/m^2、第+6天以10mg/m^2和第+11天以10mg/m^2静脉内给药。

C：

移植后第 +1、3、+6 天将给予甲氨蝶呤 IV 7.5 mg/m2 剂量

其他名称：
  • 甲氨蝶呤
药品：阿仑单抗

乙：

第-7天将给予阿仑单抗0.03mg/kg静脉剂量，第-6天将给予阿仑单抗0.1mg/kg静脉剂量，第-5、-4、-3天将给予阿仑单抗0.3mg/kg静脉剂量

C：

在第 -22 天至第 -18 天给予第 1 剂阿仑单抗 10 mg IV、15 mg IV、20 mg IV 之前 24 小时一次，阿仑单抗试验剂量 3 mg IV。 阿仑单抗剂量可以在第 -22 天和 -18 天之间给药，但需要连续三天给药。

其他名称：
  • 雷姆特拉达
药品：全身辐射 (TBI)
第 -2 天全身照射 300 cGY
药品：西罗莫司
第 180 天使用治疗剂量的西罗莫司，然后如果供体 CD3+ >50%，则根据机构指南逐渐减量
其他名称：
  • 拉帕蒙
药品：马法兰

C：

美法仑 140 mg/m2 IV 剂量将在第 -3 天给予

其他名称：
  • 阿尔克兰
药品：脑脊液
G-CSF 5 μg/kg/天，持续至中性粒细胞植入。
其他名称：
  • 粒细胞集落刺激因子
有源比较器：无捐赠者手臂
无供者臂患者将继续按照其 SCD 医生的标准护理。
程序：护理标准
继续接受每位患者的 SCD 医生的标准护理治疗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
生物分配后 2 年总体生存 (OS) 的参与者百分比
大体时间：2年
由于应计不完整，没有足够的统计能力来分析指定的主要终点。 相反，使用 Kaplan Meier 方法，描述性地生成了每组生物分配后两年观察到的存活患者比例的点估计，置信区间为 95%。 感兴趣的事件是任何原因导致的死亡。
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
特别关注的镰状细胞病 (SCD) 事件的频率
大体时间：2年

对 SCD 相关事件的发生情况进行了检查。 参与者可以参加多个活动。 以下镰状细胞病相关特别关注事件 (SCD-EOSI) 是所有参与者的预期事件，无论生物学分配如何：

  • 肺动脉高压
  • 重大脑血管事件，包括： 中风；短暂性脑缺血发作；发作
  • 肾功能损害，包括：蛋白尿；根据 CTCAE 4.0 版，肌酐等级增加≥2
  • 髋部或肩部缺血性坏死
  • 腿部溃疡
  • 需要住院治疗的急性胸部综合征（ACS）
  • 血管闭塞性疼痛危象（VOC），需要住院治疗或在门诊注射阿片类药物。 不应包括没有临床文件的自我报告事件。
2年
6 分钟步行距离 (6MWD) 评估相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
6分钟步行距离（6MWD）测试是衡量你在6分钟内能走多远的测试。 本研究中使用它来评估运动能力。 选择参与者在 6 分钟内步行的米数作为身体机能的直接测量。
基线，2 年
经尖瓣反流射流速度 (TRJV) 评估相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
经尖瓣反流射流速度 (TRJV) 是衡量血液泵送通过心脏右侧心脏瓣膜的速度的指标，使用心脏超声（超声心动图）进行测量。 较高的值可能表明肺动脉高压和更严重的镰状细胞病。 TRJV 随着时间的推移而增加表明疾病恶化。
基线，2 年
蛋白尿评估相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
白蛋白尿是尿液中白蛋白（一种蛋白质）与尿液中肌酐的比率。 这可以根据 24 小时尿液样本或现场尿液样本进行评估。 尿液中的白蛋白可能表明肾脏疾病。 随着时间的推移，蛋白尿的增加表明肾脏疾病的增加。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 组成部分身体机能较基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 身体功能询问进行家务、跑腿、上下楼梯等日常生活活动的难度。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高代表身体机能越好。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 成分焦虑相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 焦虑询问恐惧、担心和焦虑感的频率。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高代表焦虑程度越高。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 成分抑郁相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 抑郁症询问的是无价值感、失败感、不快乐感和抑郁感的频率。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高代表抑郁程度越高。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 组成部分疲劳评分较基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 疲劳询问疲劳对身体机能和完成任务的干扰程度。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高表示疲劳程度越高。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 组成部分睡眠障碍相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 睡眠障碍询问睡眠质量以及睡眠不安或难以入睡的频率。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高表示睡眠障碍越严重。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 组成部分参与社会角色得分较基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 参与社会角色询问与朋友和家人进行社交活动的限制频率。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高代表对参与社会角色的满意度越高。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 成分疼痛干扰评分相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 疼痛干扰询问疼痛干扰家务、社交活动和生活享受的频率。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高，代表日常生活中的疼痛干扰越多。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 组成部分疼痛强度相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 疼痛强度评分从 0 到 10，反映过去 7 天的疼痛程度。 0分表示没有疼痛； 10分反映了疼痛的最大强度。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 组成部分 28 天疼痛日记平均疼痛强度相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 28 天疼痛日记平均疼痛强度在 28 天内每天两次以 0 到 10 的分数评估疼痛。 0 分反映无疼痛，10 分反映最大疼痛强度。 对给定日期的分数进行平均（如果给定日期仅获得一个分数，则以该分数作为衡量标准），然后在可获得分数的天数内对每日分数进行平均。
基线，2 年
健康相关生活质量 (HRQoL) 组件 ASCQ-Me 硬度相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
使用 NIH 的 PROMIS 57 仪器评估健康相关生活质量 (HRQoL)。 ASCQ-Me 僵硬量表询问关节僵硬的频率和严重程度。 它的评分范围为 0 到 10，并转换为平均值为 50、标准差为 10 的标准化 T 分数。 T 分数越高表示刚度越大。
基线，2 年
1 秒用力呼气量 (FEV1) 肺功能相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过 1 秒用力呼气量 (FEV1) 相对于基线的变化进行评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
用力肺活量 (FVC) 肺功能相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过用力肺活量 (FVC) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
FEV1 与 FVC 比率 (FEV1/FVC) 相对于基线的肺功能变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过 FEV1 与 FVC 之比 (FEV1/FVC) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
肺功能肺活量 (VC) 相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过肺活量 (VC) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
肺功能总肺活量 (TLC) 相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过总肺活量 (TLC) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
肺功能残余量 (RV) 相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过残气量 (RV) 相对于基线的变化进行评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
呼气储备量 (ERV) 肺功能相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过呼气储备量 (ERV) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
吸气量 (IC) 肺功能相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过吸气量 (IC) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
肺功能功能残气量 (FRC) 相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过功能残气量 (FRC) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
一氧化碳 (DLCO) 扩散能力的肺功能相对于基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过一氧化碳弥散能力 (DLCO) 相对于基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
肺功能氧饱和度相对基线的变化
大体时间：基线，2 年
肺功能通过氧饱和度相对基线的变化来评估。 完整的肺功能测试包括1秒用力呼气量（FEV1）、用力肺活量（FVC）、FEV1与FVC之比（FEV1/FVC）、肺活量（VC）、肺总量（TLC）、残气量(RV)、呼气储备量 (ERV)、吸气量 (IC)、功能残气量 (FRC)、一氧化碳弥散量 (DLCO) 和氧饱和度。
基线，2 年
感染频率
大体时间：2年
所有 2 级和 3 级感染均在生物学分配后根据 BMT CTN 程序技术手册 (MOP) 进行报告。 2-3 级感染的频率按事件级别的生物学分配制成表格。
2年
生物分配后第 180 天患有 II-IV 级急性 GVHD 的参与者百分比
大体时间：生物分配后 180 天

将使用 Gray 开发的累积发生率估计器描述每个治疗组从移植第 0 天到 II-IV 级 aGVHD 的时间间隔，并将 aGVHD 之前的死亡视为竞争风险。 将在移植第 0 天后第 180 天提供 II-IV 级 aGVHD 累积发生率的估计值和 95% CI，并使用格雷检验在匹配的相关和匹配的非相关供体之间进行比较。

急性 GVHD 根据 BMT CTN 操作程序技术手册 (MOP) 进行分级。 aGVHD 等级越高表明结果越差。 I 级定义为皮肤 1-2 级和胃肠道和肝脏 0 级。 II 级是皮肤第 3 阶段、胃肠道第 1 阶段或肝脏第 1 阶段。 III 级是 2-3 GI 期或 2-3 肝脏期。 IV 级是皮肤 4 期或肝脏 4 期。
生物分配后 180 天
生物分配后第 600 天患有慢性 GVHD 的参与者的百分比
大体时间：生物分配后第 600 天
慢性GVHD是根据NIH共识会议的建议收集的。 八个器官将以 0-3 的等级进行评分，以反映慢性 GVHD 受累的程度。 还记录了肝功能和肺功能测试结果以及治疗慢性 GVHD 的全身疗法的使用情况。 使用累积发生率估计，以 95% 置信区间估计第 600 天时患有慢性 GVHD (cGVHD) 的参与者百分比，将 cGVHD 之前的死亡视为竞争事件。
生物分配后第 600 天
原发性和继发性移植失败的参与者人数
大体时间：2年
原发性移植失败定义为从未达到 ANC ≥ 500/μL 或从未达到 ≥ 5% 供体全血或骨髓嵌合（最好是骨髓），在移植后第 +42 天通过骨髓或外周血嵌合测定进行评估。 第二次输注造血细胞也被认为是移植后+42天原发性移植失败的迹象。 继发性移植失败定义为移植后+42天后外周血或骨髓中的供体全血或骨髓嵌合性<5%，且患者先前有造血恢复记录且供体细胞在+42天以上+ 42 移植后。 第二次输注造血细胞也被认为是继发性移植失败的征兆。
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Medical College of Wisconsin

合作者

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Dana-Farber Cancer Institute
Emory University
National Marrow Donor Program
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

调查人员

  • 研究主任：Mary Eapen, MD、Center for International Blood and Marrow Transplant Research

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月16日

初级完成 (实际的)

2023年5月2日

研究完成 (实际的)

2023年8月2日

研究注册日期

首次提交

2016年5月6日

首先提交符合 QC 标准的

2016年5月6日

首次发布 (估计的)

2016年5月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月11日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BMT CTN 1503
  • 1U01HL128568-01 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

结果将以手稿的形式发表，并向 NIH BioLINCC 提交支持信息（包括数据词典、病例报告表、数据提交文件、结果数据集文件等，如有说明）。

IPD 共享时间框架

在参与地点正式结束研究后 6 个月内。

IPD 共享访问标准

对公众开放

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 国际碳纤维联合会

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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